1类创新药JAK2抑制剂申报上市,邦顺制药研发
随着患者JAK2V617F等突变基因的发现,靶向药物获得了突破性进展,显著延长了患者生存期,但该领域对新型药物疗法的需求仍非常迫切。除了真对骨髓纤维化,公开资料显示,OB756在中国也正在开展针对真性红细胞增多症(PV)及原发性血小板增多症、系统性红斑狼疮、溃疡性结肠炎、特应性皮炎、类风湿关节炎等适应症的临床研究...
Nat Commun | 马小彤/程涛/肖志坚/张磊团队首次揭示GADD45g是新的...
经典费城阴性MPNPhMPN)的特征是一个或多个成熟髓系血细胞谱系的输出过多,包括真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和原发性骨髓纤维化(PMF)。JAK2、CALR和MPL的突变,称为“驱动突变”,发生在超过95%的MPN患者中,导致JAK-STAT信号通路的组成型激活,然后引发疾病。此外,在MPN患者中,已发现与表观遗...
JAK2V617F阳性是癌症吗
JAK2V617F即JAK2基因突变,是一种造血干细胞的克隆性病变,常发生于骨髓增生异常综合征、真性红细胞增多症等血液系统疾病中。JAK2V617F阳性的患者不一定都是癌症。JAK2V617F即JAK2基因突变,是一种造血干细胞的克隆性病变,常发生于骨髓增生异常综合征、真性红细胞增多症等血液系统疾病中。一、不是癌症的情况如果J...
...| 脱颖而出,芦可替尼成为当下最有效和最具选择性的JAK2抑制剂
JAK2调控受损,会引起JAK2-STAT信号转导通路的持续激活,导致对各种细胞因子敏感性增高,引起细胞的增殖和凋亡抑制,这也是JAK2突变导致MF的原因。MF患者中,JAK2、MPL、CALR三种基因突变最常见(占整体90%),尽管突变位点不同,但都引起共同的JAK-STAT下游信号通路过度激活。JAK2抑制剂的出现,改变了MF患者原有的治疗模式,...
血液学/肿瘤学:AOP Health不断扩大的临床研究项目取得新成果
减少突变细胞可改善PV患者的无事件生存期,而ropeginterferonalfa-2b可有效实现这一目标大型随机对照PROUD-PV试验及其扩展试验CONTINUATION-PV3的最新研究结果表明,在所研究的患者群体中,ropeginterferonalfa-2b可减少携带某种基因(JAK2V617F,一种调节细胞生长的基因)突变的细胞数量。3对所有参与试验的患者进行的至少6年...
如此特别的儿童慢性粒细胞白血病,您见过吗?
少数报道也有脾大;外周血表现为血小板明显增高(>1000×109/L),白细胞轻度增高或正常,常伴嗜碱性粒细胞增多;外周血可不出现未成熟的粒细胞,骨髓中具有无分叶或低分叶的小巨核细胞聚集分布;外周血NAP积分正常或升高;有特征性的Ph染色体,BCR::ABL1融合基因,BCR::ABL1转录断点通常在e14a2,JAK2V617F、CALR、MPL...
小分子疗法占过半!《自然》子刊揭2023年获批创新靶点药物
靶点:激活素A受体I型(ACVR1),亦同时靶向JAK1/JAK2与突变体JAK2V617F适应症:骨髓纤维化▲Momelotinib的结构式(图片来源:PubChem)Momelotinib是一种小分子抑制剂,具有独特的作用机制,可抑制三条关键信号通路:ACVR1、JAK1和JAK2。抑制JAK1和JAK2可改善体征和脾肿大,这是骨髓纤维化的临床特征之一。此外,抑...
研究首次揭示骨髓增殖性肿瘤新的致病因素
骨髓增殖性肿瘤是一组异质性克隆增生的造血干细胞疾病。经典的BCR-ABL融合基因阴性MPN表现为髓系细胞一系或多系不受控制的增殖,包括真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化。JAK2、CALR和MPL基因突变在MPN患者中发生率高达90%,在过去的几十年里一直被认为是MPN的发病原因,被称为驱动突变。
述评|诸葛宇征教授:重视非肝硬化内脏静脉血栓的病因筛查
部分患者确诊NC-SVT时,可见明显的MPN临床表现和外周血或骨髓检查阳性,但也有相当一部分患者在NC-SVT发生时,MPN相关临床表现和常规实验室检查无明显异常。因此,最新版门静脉高压全球共识(BAVENOⅦ)强调,NC-SVT患者均应筛查外周血JAK2V617F基因突变,如果结果阴性,应进一步筛查钙网织蛋白(CALR)、骨髓增生性白血病病毒...
这个隐藏在肺部感染后面的血液病,可得当心了!
该患者是JAK2基因V617F突变阳性的原发性血小板增多症,ET患者基因突变的类型不同,其临床特征也不同,且其与患者的预后具有密切的联系,此关联可为ET患者临床诊疗提供新的研究方向。总结原发性血小板增多症的隐匿性强,进展缓慢,多数患者长期无临床症状,其可作为多种疾病的伴发症状,如肿瘤和感染等,有研究发现,ET...