...| 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法

具体到反义寡聚核苷酸(ASO)疗法,目前治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)和杜氏肌营养不良症(DMD)的ASO药物已经获批上市,处于临床试验阶段的应用于阿尔茨海默病(AD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、天使综合症等的ASO药物管线还有很多;和分子胶技术类似,都是当前研发比较活跃的新型药物技术之一。从该工作的发现看,这是值得重...

FDA 发布“N of 1”个体化反义寡核苷酸治疗药的 CMC 和临床指南草案

美国FDA于12月7日发布了两份指南草案对于超罕见疾病的个体化反义寡核苷酸(ASO)治疗药的开发人员提供了更多指导。在这两份指南草案中,FDA为这些又被称为“Nof1”的治疗药物的申办人/研究人员以及生产者提供了新的信息。FDA代理局长JanetWoodcock在宣布新指南草案的新闻稿中表示,“个体化药物的进...

“始作俑者”指的是什么样的人?你有可能误解了“始作俑者”

(二)很可能是与“权威”反义的褒扬肯定之语笔者认为,上述三种或权威或不够权威的释义中,最后一种也就是认为“始作俑者,其无后乎”这话是褒扬、肯定之意的释义,或许更“通”。这个认为的基础,是那八个字真的是孔子说的,而不是孟子借孔子名义说的。前面提到,“始作俑者,其无后乎”出现在《孟子·梁...

阿斯利康/Ionis反义寡核苷酸药物Ⅲ期研究出炉,与 Alnylam 较量...

4月24日,阿斯利康/lonis在美国神经病学学会(AAN)年会上公布研究积极结果,反义寡核苷酸(ASO)药物Eplontersen用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变多发性神经病变(ATTRv-PN)的III期NEURO-TTRansform研究在第66周达到主要终点和次要终点。图源:Ionis官网Eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,旨...

FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览

多数反义寡核苷酸的毒性由此导致,主要有补体激活、免疫刺激、凝血时间延长、肝肾毒性及致死性的血液动力学改变等。尽管反义核酸药物的发展经历了波澜起伏的过程,但可以相信,随着相关技术的不断发展、完善与进步,以反义核酸、小干扰RNA为代表的小核酸药物必将在医药产业掀起一股新的浪潮,成为以基因表达调控为导向的第...

阿斯利康:反义寡核苷酸疗法达到所有3期临床终点

4月24日,阿斯利康(AstraZeneca)和IonisPharmaceuticals联合宣布,与外部安慰剂组相比,在研反义寡核苷酸(ASO)疗法eplontersen在66周时达到了所有共同主要终点和次要终点(www.e993.com)2024年11月23日。Eplontersen用于治疗转甲状腺素蛋白(TTR)介导的淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN),ATTRv-PN是一种使人衰弱的疾病,会在诊断后五年内导致周围神...

Nature子刊:这两种血液蛋白可能是健康长寿的关键

对于载脂蛋白a(LPA),目前诺华公司正在进行一项3期临床试验2,使用反义寡核苷酸药物(ASO)特异性降低LPA来降低心脏病风险,预计将于2025年完成。研究人员表示,用于通过降低LPA和VCAM1水平来治疗疾病的药物可能具有提高生活质量和延长寿命的额外好处。

什么是道?孔孟、老庄、孙武之道各有什么特点?

从娃娃学语、作文考试、哲学思辩、数学解析、科学研究、艺术创作、中医辨证、生产制造、经营管理乃至竞争作战,无不用到反义词。本书荟萃了各门学科和经典著作里常用的单字反义词(即辩证范畴的词源),连缀成文,通俗易懂,能帮助读者在较短的时间内集中识记和综合应用。全书内容丰富,涉及领域广,蕴藏着丰富的自然科学原理、...

microRNA药物研发的现状与挑战

miR-208是在心脏中高度表达的一种miRNA,敲除miR-208的小鼠发育正常,但心脏逐渐失去功能,而且负荷过大也不会出现心肌肥大。miRagenTherapeutics开发了miR-208反义核酸[21],用于治疗高血压引起的心力衰竭,不过剂量有些偏高,达到了25-33mg/kg,目前处于临床前。

渐冻症新药!首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

2023年4月25日,FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市(商品名:Qalsody),用于治疗超氧化物歧化酶1(SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。ALS,俗称渐冻症,是一种进行性神经退行性疾病,临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动,患者生存时间平均为3~5...