一周概览:全球小核酸药物研发进展|治疗|药物|miR-|研究|疾病|...

3.DyneTherapeutics公司宣布FDA批准反义寡核苷酸药物DYNE-251的IND申请2022年7月5日,DyneTherapeutics公司宣布FDA批准反义寡核苷酸药物DYNE-251的(新药临床试验)IND申请。DYNE-251是Dyne公司正在开发的反义寡核苷酸药物,该药物适用于可跳过51号外显子的杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)患者。DYNE-251被定向递送到肌肉组...

粤语,“你讲咩啊?”

因为粤语的“空”和“凶”同音就取“凶”的反义“吉”不能说“猪肝”,要说“猪润”因为水和农业、财富有关,干涸是坏事“肝”和“干”同音就取“干”的反义“润”粤语不说这车厢很空,要说“这车厢好吉”粤语的发音就更难了由于保留了古汉语、古南越语的特色以及受外语的影响如今粤语发音的...

...| 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法

具体到反义寡聚核苷酸(ASO)疗法,目前治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)和杜氏肌营养不良症(DMD)的ASO药物已经获批上市,处于临床试验阶段的应用于阿尔茨海默病(AD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、天使综合症等的ASO药物管线还有很多;和分子胶技术类似,都是当前研发比较活跃的新型药物技术之一。从该工作的发现看,这是值得重...

脊髓性肌萎缩小儿的麻醉管理

3SMA治疗进展对麻醉的影响3.1反义寡核苷酸在很长一段时间内,所有SMA患者的治疗都仅限于对症支持,直到反义寡核苷酸诺西那生钠的出现。人体肌肉的收缩能力由SMN蛋白的数量决定,SMN蛋白数量的减少是导致肌无力的决定因素。体内能表达SMN蛋白的基因主要为SMN1基因和SMN2基因,以SMN1基因为主(约90%)。SMN2基因因...

“始作俑者”指的是什么样的人?你有可能误解了“始作俑者”

(二)很可能是与“权威”反义的褒扬肯定之语笔者认为,上述三种或权威或不够权威的释义中,最后一种也就是认为“始作俑者,其无后乎”这话是褒扬、肯定之意的释义,或许更“通”。这个认为的基础,是那八个字真的是孔子说的,而不是孟子借孔子名义说的。

11亿美元!诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior,解决心脏病的...

CDR132L是一种基于反义寡核苷酸(ASO)的抑制剂,靶向非编码RNA——miRNA132(miR-132),旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展(www.e993.com)2024年11月23日。2024年3月25日,诺和诺德(NovoNordisk)宣布将以10.25亿欧元(约合11亿美元,包括预付款和里程碑付款)的价格收购CardiorPharmaceuticals,加强自己在心血管疾病领域的研发管线。

2022年核酸药行业研究报告(附下载)

siRNA进入细胞后,细胞质内的Ago2酶会将siRNA的正义链裂解,反义链则会被装载到RNA诱导的沉默复合体中(RISC),与靶mRNA特异性结合使其降解,从而抑制蛋白的表达。1.3.2、优势:广泛的可成药靶点、药效强劲持久1)广泛的可成药靶点在小分子药物之后,以抗体药物为主的生物药开始涌现。虽然可作用的...

微评丨互联网医院、新冠疫苗、罗氏、辉瑞、新氧、泛生子、心诺普...

反义RNA药物III期临床被叫停,罗氏曾以4500万美元买入据外媒23日报道,罗氏宣布终止其反义RNA药物tominersen(RG6042)用于治疗亨廷顿舞蹈症(HD)的III期GENERATIONHD1研究,并表示将继续观察该研究中受试者的安全性和临床结果,再制定下一步研究计划。与此同时,tominersen用于治疗HD的另一项代号为GEN-EXTEND的开放标签...

5年4新药!杜氏肌营养不良再迎新靶向药,让患儿活得更有尊严

三、反义寡核苷酸疗法:Amondys45Amondys45是一种反义寡核苷酸药物,利用Sarepta专有的磷酸二酰胺吗啉代寡聚体(PMO)化学和外显子“跳跃”技术,跳过DMD基因的第45号外显子突变,从而避免基因突变并产生更多的肌营养不良蛋白。据估计,8%的DMD患者适合Amondys45治疗。

【重磅综述】从机制到治疗——深度解析细胞衰老与个体衰老

最近,反义寡核苷酸(ASOs)对DDR激活的序列特异性抑制及其在培养细胞和小鼠模型中特异性抑制端粒DDR的用途为这种方法提供了支持。在Hutchinson-Gilford早衰综合症(一种加速衰老综合症)的小鼠模型中使用端粒ASO可有效降低DDR激活,衰老标记和SASP诱导水平,改善组织稳态和延长寿命。这种或类似的方法不会使干细胞或祖细胞的储藏...