被戈谢病砸中的人生:一年治疗费上百万,天价孤儿药等医保谈判
除此之外,10月24日,天泽云泰公开发布消息称,其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定(RPDD)。北京协和医院儿科主任医师邱正庆曾在接受媒体采访时表示,除了上市药物之外,国内还有正在研究的酶替代治疗药物。国外也有针对III型戈谢病发起的口服药物、国际多中心的研究,但...
【熵周刊】红杉资本狩猎医疗创投 三胞集团57亿海淘重磅抗癌药
1月13日,A股上市公司博济医药发布《关于公司投资设立大健康产业基金暨关联交易的公告》称,其全资子公司博济投资与云泰投资以及公司实际控制人王廷春签署了《合作框架协议》,拟由博济投资与云泰投资共同设立基金管理公司,并发起成立一只大健康产业基金,基金募集规模预计5亿-10亿元。2.复星医药投资8000万美元联合美国公...
治疗戈谢病!天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
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天泽云泰赵小平:做药人的“不死之心” | Bio-talk
公司对VGN-R09b最初定位于治疗帕金森病,而将其应用于儿科罕见疾病AADC缺乏症,则是天泽云泰、上海儿童医学中心、上海市生物医药科技发展中心(简称:生药中心)三方协力的共同结果:由于该罕见病无药可治,并且和家族性帕金森病发病机制相似,所以由医院端提出未满足的临床需求,生药中心牵针引线,企业端源头创新,在短短三个...
天泽云泰赵小平:做药人的“不死之心”
”天泽云泰董事长、联合创始人赵小平介绍道,公司对VGN-R09b最初定位于治疗帕金森病,而将其应用于儿科罕见疾病AADC缺乏症,则是天泽云泰、上海儿童医学中心、上海市生物医药科技发展中心(简称:生药中心)三方协力的共同结果:由于该罕见病无药可治,并且和家族性帕金森病发病机制相似,所以由医院端提出未满足的临床需求,...
国内AAV基因疗法步入爆发前夕,24款IND获批,3款进入III期临床
14、天泽云泰的VGR-R012022年11月1日,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(Bietticrystallinedystrophy,BCD)(www.e993.com)2024年7月28日。15、锦篮基因的GC101