首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

近日，国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市的消息，引发社会关注。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者专访研发方跨国药企渤健生物，对方表示，托夫生注射液的获批上市标志着我国正式迈入渐冻症对因治疗的新时代。10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1...

全球首个渐冻症治疗药物上市:只适用于2%患者

快科技10月20日消息，据媒体报道，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。10月17日，京东集团前副总裁蔡磊先生的团队表达了深切的感激之情，对国家的快速审批引进及药企的不懈努力表示高度认可。然而，他们也坦...

新药获批上市,将开启中国渐冻症患者对因治疗新时代

据悉,2023年4月,托夫生注射液先在美国获批上市,也是目前一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物;2024年5月获欧洲药物管理局(EMA)批准用于ALS;2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症成人患者。本次该药物在国内获批上市,将为国...

一针约10万元 国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

值得关注的是，该药物通过免临床途径在国内获批，且在海外的售价为14230美元/剂（约合10.08万元人民币/剂）。昂贵的新药能“解冻”渐冻症背后的市场吗？昂贵的新药被指缺少临床数据此次在国内获批的托夫生注射液2023年4月已率先在美国获批上市，该药物是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物，研发方为跨...

预见未来 | 2024年有望在中国获批上市的32款新药

适应症:阿尔茨海默病仑卡奈单抗(lecanemab)是一款抗淀粉样蛋白(Aβ)原纤维抗体,其全球开发和监管提交由卫材(Eisai)主导,而产品则由卫材和渤健(Biogen)共同商业化和推广。2023年2月,该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评,拟定适应症为早期阿尔茨海默病(AD),即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍(MCI...

全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症(www.e993.com)2024年11月29日。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。

美国一渐冻症新药未通过3期临床试验,上市两年或面临撤回

据悉,使用Relyvrio的费用高达每年16.3万美元(约合117万元人民币)。在2023年,该药物为Amylyx带来了3.81亿美元(约合27亿元人民币)的销售额和4900万美元(约合3.5亿元人民币)的利润。“冰桶挑战”助产新药,备受争议仍获批新药研发周期长、投入大,而罕见病药物更是因为市场有限而少有企业问津。目前获得美国FDA批准的AL...

AAV基因疗法治疗“渐冻症”,瑞吉康这款新药获批临床!

5月9日,瑞吉康宣布其1类新药RJK002注射液获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可,适应症为肌萎缩侧索硬化(简称“ALS”,也称“渐冻症”)。RJK002是一款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。截图来源:CDE官网渐冻症是一种进行性神经退行性疾病,患者确诊后的生存期通常只有3-5年时...

2024年全球6款必关注神经学领域新药

2023年,神经学领域迎来了一系列重大进展。渐冻症新药Qalsody获批上市,成为FDA首次基于生物标志物在加速审批路径下批准用于治疗ALS的药物;Leqembi作为20年来首个完全获批的阿尔兹海默病药物获FDA批准上市,推动了AD领域的新药研发;SageTherapeutics研发的Zurzuvae获批,成为首款产后抑郁症口服疗法。

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确诊SOD1-ALS后,陈女士一直密切关注渐冻症治疗的相关信息。了解到已在国外上市的Tofersen即将落地博鳌乐城,得益于“先行先试”政策,国内患者可以先用上这款创新药物。随后她到上海瑞金医院就诊,与康主任取得联系,共同关注渐冻症新药的最新动态。据了解,首例患者于3月19日来到瑞金海南医院,做完相应的用药评估,在21日...