诺华抗体新药布西珠单抗注射液新适应症在华申报上市

上证报中国证券网讯（记者张雪）10月12日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的布西珠单抗注射液上市申请获得受理，具体适应症尚未公示。公开资料显示，布西珠单抗（brolucizumab）是靶向抑制VEGF的新一代眼底病治疗药物，此前已在国际范围内获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD，又...

内部重磅!2名诺奖得主称赞SunRegen新药治疗视网膜色素变性

在北京北大康复医院有一位采用中西医结合治疗延缓视网膜色素变性的专家杨春华主任,被广大RP患者所熟知。杨主任从事视网膜色素变性治疗基础理论及临床研究40年,有近4000例成功的手术病例。目前,经过杨春华主任手术治疗的最长时间案例已有20多年,成功帮助还未失明的视网膜色素变性患者有效控制至今,并保持着基本可以同常人无...

用于治疗视网膜色素变性,九天生物SKG1108基因疗法获FDA孤儿药资格

(医药健闻2024年9月4日讯)九天生物(SkylineTherapeutics)自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108,一款用于治疗视网膜色素变性(RetinitisPigmentosa,RP)的突破性基因疗法,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。这一认定标志着SKG1108这一创新AAV载体在治疗RP方面的潜力得到了FDA的认可,并使...

九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性

新京报讯(记者张兆慧)9月3日,九天生物(SkylineTherapeutics)宣布,其自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108,一款用于治疗视网膜色素变性(RP)的突破性基因疗法,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体,包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106,将采用前沿...

不治绝症≠无药可医 视网膜色素变性延缓病情才是目标

任何绝症都是伴随终身的疾病,视网膜色素变性目前没有特效疗法能够完全治愈已是既定事实,我们要做的就是积极努力治疗。现阶段研究较多的治疗方法主要是基因治疗,近期也有不少新药消息传出。基因治疗的原理是利用病毒载体向尚存的视网膜细胞导入健康的基因片段,以代替原突变基因发挥功能或通过基因沉默/敲除技术抑制突变基因有...

强生的AAV5-hRKp.RPGR治疗视网膜色素变性已获批,RP患者的春天来了?

基因治疗视网膜色素变性任重而道远在基因疗法的黄金赛道上,国内已有超20家企业在布局(www.e993.com)2024年11月23日。虽然其中不少在研新药已经进入临床试验阶段,将为遗传性眼病的治疗带来新希望,但基因治疗在国内仍处于新兴研发阶段,距离真正的投产上市还有很长的路要走。基因治疗视网膜色素变性,其治疗方法不针对于原发性视网膜色素病变,在RP不同...

厉害了!4款新药国内获批上市!用于治疗肺癌、视网膜疾病、感染

2.罗氏全球首个眼底双抗新药国内获批！12月18日，NMPA发布药品批准证明文件送达信息显示，批准罗氏的Faricimab注射液上市，用于治疗患有湿性或新生血管性年龄相关性黄斑变性(AMD)和糖尿病性黄斑水肿(DME)的患者。法瑞西单抗（Faricimab，英文商品名：Vabysmo）注射液是一款靶向Ang-2和VEGF-A的双特异性抗体，同时靶向...

中国医疗亮相世界舞台,多家红杉成员企业获国际化新突破|Health...

此次获批亦是芳拓生物继上月用于治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的FT-002获得美国II期临床试验许可后,FT-003再次获得FDA许可直接在美国开展II期临床试验。这标志着FDA评审专家对芳拓生物的创新能力、CMC技术平台、临床前研究、临床研究数据的充分认可,更标志着芳拓生物开发的AAV产品在常见慢病领域的国际化突破。

全球首个!益诺思助力瑞风生物眼科Usher综合征新药获批美国IND

Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型,其中II型最为普遍,约占所有Usher病例的70%,其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性,患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失,最终可能导致全盲。

国产首家,齐鲁制药雷珠单抗注射液(安卓明??)获批上市

8月19日,据国家药品监督管理局官网公示,齐鲁制药雷珠单抗注射液(安卓明??)获得国家药监局上市批准,成为国内首个获批的雷珠单抗生物类似药,为眼底病患者带来治疗新选择。雷珠单抗注射液用于治疗湿性(新生血管性)年龄相关性黄斑变性(AMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)引起的视力损害、糖尿病视网膜病变、继发于视网膜静脉阻...