首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应
近日，国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市的消息，引发社会关注。齐鲁晚报·齐鲁壹点记者专访研发方跨国药企渤健生物，对方表示，托夫生注射液的获批上市标志着我国正式迈入渐冻症对因治疗的新时代。10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1...
全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市
Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物。瑞金海南医院供图一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液（Tofersen）在中国国内获批上市。10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于...
国内首款基因治疗药物,申报上市!
2024年7月24日——专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(信念医药)宣布:国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品,也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式...
Cytiva重磅发布细胞与基因治疗新品与技术,加速中国创新药物的上市...
近日，浦东跨国企业cytiva（思拓凡）举办“基因药物创新发布会”，重磅推出sefia细胞治疗生产平台和elevecta稳转细胞系两款新品，助力中国基因药物研发与生产企业提升安全与效率，加速创新疗法的可及。目前，在中国获批上市的5款car-t疗法均得到了cytiva的支持。记者了解到，cytiva最新发布的两款重磅新品，覆盖细胞治疗产...
华邦健康:普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司...
公司回答表示,投资者您好,普瑞金和谱新生物均为公司参股企业。普瑞金主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,目前公司通过直接和间接方式合计持有其13.19%股权;谱新生物主要从事细胞与基因治疗药物CDMO业务,目前公司持有其8.99%股权。如未来公司有进一步增持计划,公司将严格按照相关要求及时履行信息披露义务,谢谢!
基因治疗1类创新药申报上市,诺思兰德生物研发!
今日(7月13日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,北京诺思兰德生物技术股份有限公司(下称:诺思兰德生物)已经提交其1类创新药塞多明基注射液的新药上市申请,并获得CDE受理(www.e993.com)2024年11月25日。诺思兰德官网信息显示,塞多明基注射液(代号NL003)是一款重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液,是诺思兰德生物基因治疗药物管线中研发进度最...
弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊...
康弘药业旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研发团队与四川大学华西药学院孙逊教授在《自然》子刊《NatureCommunications》期刊(影响因子17.5)发表了题为“Anadeno-associatedvirusvariantenablingefficientocular-directedgenedeliveryacrossspecies”的研究论文,报道了由弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物的...
细胞基因治疗大变革?美国尝试高价药物新付费模式 | 见智研究
药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO业务部门,为Iovance的Amtagvi提供从研究、临床生产到获得FDA批准的药物研发全流程支持。”近期,以Amtagvi为代表的多款细胞基因治疗产品在美国市场迎来好消息,同时,见智研究也关注到,美国联邦医保在1月底宣布了一项新的细胞基因治疗付费方式的探索,可能为过去几年陷入...
渐冻症治疗新时代:全球首个基因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院...
3月21日,据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)消息,全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院,可以发挥对因治疗的作用,用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化ALS成人患者。首位患者已经完成Tofersen首针治疗,标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这...
...贝达药业董事长丁列明:大力推进干细胞产业和基因治疗药物研发|...
细胞和基因治疗是近年来国际医学前沿重点发展领域。目前,国外已有多款多种类型的细胞和基因治疗产品上市,国内也有4款治疗恶性血液肿瘤的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)产品上市,上百个细胞和基因治疗药物处于不同临床阶段。正值全国两会召开之际,全国政协委员、贝达药业董事长丁列明表示,首先是与FDA接轨,充实审评力量,加强沟...