张锋最新综述论文:系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
dCas或Cas9切口酶(nCas9)与胞嘧啶脱氨酶或腺嘌呤脱氨酶的融合,导致了一种新的基因编辑器——碱基编辑器(BaseEditor,BE)。这种编辑器不依赖DNA双链断裂(DSB),可实现单个碱基之间的转换。碱基编辑器的开创者刘如谦教授还开发了先导编辑器(PrimeEdito,PE),先导编辑器通过将Cas9切口酶(nCas9)与工程化逆转录酶...
150年前一项微不足道的研究,成长为收获9次诺贝尔奖的最前沿
1894年,科塞尔发现构成核酸的第4种碱基,命名为胞嘧啶(cytosine,C)。1901年,科塞尔的学生阿斯科利(AlbertoAscoli)发现第5种碱基——尿嘧啶(uracil,U)。至此,构成核酸的碱基鉴定完毕,科塞尔也由于在核酸化学组成成分研究上的重大贡献(碱基发现)获得1910年诺贝尔生理学或医学奖,这也是诺贝尔生理学或医学奖早期唯一一...
中国青年学者一作!脂质纳米颗粒,最新Nature Nanotechnology!
该论文开发了新型的骨髓定位脂质纳米粒子(BM-homingLNPs),将mRNA递送到至少14种不同的骨髓细胞类型中,并在镰状细胞病小鼠模型中实现了CRISPR/Cas和碱基编辑,成功激活胎儿血红蛋白并将镰状细胞等位基因转换为非镰状细胞等位基因,同时还实现了特定基因的删除,验证了多种骨髓细胞类型的基因编辑效果。骨髓定位脂质纳米粒子...
艾滋病病毒碱基种类
艾滋病病毒碱基种类核心提示:艾滋病病毒的碱基种类为腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶和胸腺嘧啶。艾滋病病毒的碱基种类为腺嘌呤、鸟嘌呤、胞嘧啶和胸腺嘧啶。艾滋病病毒感染后,由于机体免疫系统对HIV感染的反应和病毒本身的复制过程中的变异,导致病毒基因组不稳定。这使得HIV的RNA依赖于逆转录酶进行转录时,其碱基排列发生改...
【陈巍学基因】视频:Element 公司的亲和子高通量测序
Element测序原理中,最重要的一点,是把用通过荧光信号检测模板上的碱基种类,与测序链的碱基延伸,这两个步骤拆分开来。荧光检测归荧光检测,碱基延伸归碱基延伸,拆分成两个步骤后,分别优化。这里要重点介绍,Element公司设计的“亲和子”。如图所示,亲和子这个化物的样子,它的中心是几个同一种颜色的荧光基团,向外伸出...
...种新型同源蛋白,能高效精准修复致病突变,助力开发差异化的碱基...
然后,根据进化距离和序列的相似度,挑选出进化距离较远、且序列相似度较低的蛋白,以尽可能覆盖所有可能的TadA同源蛋白类型,从而检测其用于构建碱基编辑器的可行性,并探索构建差异化碱基编辑器的可能(www.e993.com)2024年9月8日。最终,他们挑选出54种TadA同源蛋白,通过DS1249内部融合,以及对应于ecTadA蛋白的A106V和D108N的...
首次进入人体临床,“基因碱基编辑”能彻底预防心脏病?
VERVE-101使用的是碱基编辑疗法技术。在传统的基因编辑领域,CRISPR/Cas9基因编辑通过准确切割DNA双链,先剔除一段“不想要”的基因序列,再依靠细胞的自身修复机制来修正基因,从而完成“治疗”过程。但DNA双链的断裂,可能导致基因编辑后的细胞出现不可预期的结果。图源:纽约时报在此基础上,碱基编辑技术诞生。相较...
七十三万多对碱基!迄今最大噬菌体“现身”
研究人员称,一般噬菌体拥有5万个碱基对,但他们发现了351种噬菌体拥有20万个碱基对,是普通噬菌体的4倍,其中一种噬菌体拥有73.5万个碱基对——相比较而言,人类基因组包含约30亿个碱基对。研究资深作者、加州大学伯克利分校地球与行星科学教授吉尔·班菲尔德表示,这些“巨型噬菌体”的基因组比许多细菌(生命形式之一)的...
美国科学家合成新碱基可体内复制 基因语言多了两个字母
天然氨基酸只有20种?那么多出的名额就给人工合成的氨基酸吧。完全人造的生命或许都不再是空想。在评论的结尾处,泰尔说,“而今的遗传学发现了一种机制,可以诞生更加丰富的生物多样性,并有可能创造更加美好的生物学未来。”理论上,新增加的碱基将大大扩充氨基酸编码库,从而制造更多种类的蛋白质...
...的靶向范围,知名转基因专家团队率先开发单个AAV递送的碱基编辑器
CRISPR-Cas9工具包括SpCas9、SaCas9两种类型。由于每种系统仅识别特定的原始间隔区相邻基序(ProtospacerAdjacentMotif,PAM),因此单一的编辑工具通常由于缺乏广泛的PAM而存在靶向区域的限制。另一方面,碱基编辑器的体内递送同样存在挑战。当前体内基因编辑最常用、最高效的递送载体是腺相关病毒(AAV)。然而,AAV...