小核酸药物:二次进化,目标“药王”
ASO是一种单链寡核苷酸分子,通常包含15-25个核苷酸,ASO进入细胞后在核糖核酸酶的作用下,通过碱基互补配对原则锁定目标RNA,然后通过RNaseH将目标RNA切断从而使蛋白无法表达。siRNA则是一条长约21-23个碱基对的双链RNA,在细胞核中转录后,双链siRNA以及相关的蛋白质便会穿过核孔,并在核孔中由RNaseIII...
【飞诺美色谱】罕见遗传性疾病的救星——寡核苷酸药物
核酸药物包括反义核酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、小激活RNA(saRNA)、信使RNA(mRNA)、适配体(aptamer)、核酶(ribozyme)、抗体核酸偶联药物(ARC)等,是基因治疗的一种形式。除mRNA药物外,其他几种核酸药物,基本上都是由100个以内的核糖核苷酸或脱氧核糖核苷酸单链或双链组成,所以也称为寡核苷酸药物。
张锋最新综述论文:系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体
一类主要的化合物是阳离子聚合物,其中包含一个带正电荷的基团,与核酸的阴离子磷酸二酯骨架静电相互作用。这类化合物的化学成分多样,包括支链酯胺,它将编码Cas9的DNA递送至细胞系;螺旋多肽,例如PPABLG,可以递送编码Cas9和sgRNA的质粒DNA,对小鼠进行基因编辑;以及聚胺酯(PACE)可在体内递送mRNA。虽然许多种类的阳离...
150年前一项微不足道的研究,成长为收获9次诺贝尔奖的最前沿
1894年,科塞尔发现构成核酸的第4种碱基,命名为胞嘧啶(cytosine,C)。1901年,科塞尔的学生阿斯科利(AlbertoAscoli)发现第5种碱基——尿嘧啶(uracil,U)。至此,构成核酸的碱基鉴定完毕,科塞尔也由于在核酸化学组成成分研究上的重大贡献(碱基发现)获得1910年诺贝尔生理学或医学奖,这也是诺贝尔生理学或医学奖早期唯一一...
成都先导:3月14日接受机构调研,浙商证券、人保养老等多家机构参与
从设计角度来讲,核酸分子比如siRN分子量14,000左右,有上百个修饰位点,排列组合很大,所以怎么去设计分子,然后每一个修饰点位包括碱基,糖环和磷酸酯键,可选择的单体种类比较多,成本和时间对现在的工艺界都比较不友好。问:在哪些业务上可以不接受单个靶点筛选之后排他的限制?
RNA修饰的种类|RNA修饰二硫键或腙键改性|RNA/DNA修饰二氧化硅
RNA修饰的种类|RNA修饰二硫键或腙键改性|RNA/DNA修饰二氧化硅核糖核酸:它是一种具有核糖和磷酸骨架的聚合物,具有四个可变碱基:尿嘧啶、胞嘧啶、腺嘌呤和鸟嘌呤(www.e993.com)2024年9月25日。它存在于细胞质、细胞核和核糖体中。它有核糖。RNA是功能性的,是遗传密码的传递,这是从细胞核到核糖体产生蛋白质所必需的。
核酸的基本单位
1核酸的种类1、种类核苷酸是组成核酸的基本单位,即组成核酸分子的单体。一个核苷酸分子是由一分子含氮的碱基、一分子五碳糖和一分子磷酸组成的。根据五碳糖的不同可以将核酸分为脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)两大类。2、核酸类似物核酸类似物是与天然存在的RNA和DNA类似(结构相似)的化合物,用于医学和...
【专家报告】马兴泉博士:小核酸药物研发中的药物化学
核酸药物的递送系统现在递送系统的种类也越来越多,这里统计展示了9种递送系统:这里很多种类型还没有经过市场的成功检验,像第三种用抗体桥接做siRNA的递送系统目前还没有上市的药物,但已经有很多人在研究了。我们重点还是讲讲LNP和GalNAc。LNP在人体内具有免疫原性且为改变性状的脂质体不能靶向递送药物,LNP中...
技术突破!北京大学团队开发出新线粒体碱基编辑器!
CRISPRCas9基因编辑是目前流行的基因编辑技术,其原理是利用人工设计的引导RNA(gRNA)与Cas9核酸酶结合,靶向特定基因序列进行剪切和修饰。CRISPR/Cas系统经过进一步的改进和发展,将Cas9蛋白与具有脱氨酶活性的碱基修饰酶(例如APOBEC1、BE3、yABE7.10等)进行融合,则在近些年实现了对基因组DNA的单碱基编辑和修饰。
“不重要”的核酸如何治疗疾病?
小核酸包括小干扰核酸(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)的核苷酸分子。相比于动辄上百上千个碱基(nt)的mRNA,这些小分子的大小通常不会超过30nt。小核酸虽然小,但是在细胞活动调控中能够起到重要的作用,这一特性也使得其更加容易设计、生产与递送而作为药物应用到临床中。