高出1000多倍!穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊

穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊日前,DenaliTherapeutics宣布,通过其专有寡核苷酸运输载体(OTV)平台所开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法,可通过静脉(IV)给药方式,递送至骨骼肌和心肌,并穿越血脑屏障(BBB)达到中枢神经系统(CNS),实现ASO药物的广泛生物分布。该研究发表于《科学》子刊ScienceTranslation...

97%患者症状获一致改善,反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验

▲ION582具有良好的安全性与耐受性(图片来源:参考资料[2])ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并激活来自父体的UBE3A等位基因以增加患者大脑中UBE3A蛋白的产生,为天使综合征的潜在疗法。临床前研究显示,ION582能够显著增加动物的学习和记忆功能,以及其大脑...

超过90%患者症状显著改善,反义寡核苷酸疗法即将递交上市申请

大多数不良事件(AEs)为轻度或中度,最常见的不良事件是注射部位反应。HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传病,特征是身体不同部位反复出现严重血管性水肿,包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙。Donidalorsen是一款潜在“first-in-class”的RNA反义寡核苷酸配体偶联(LICA)药物,旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶(PKK)的...

只需每月一针!持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

只需每月一针!持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格转自:药明康德IonisPharmaceuticals公司今天宣布,美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的新药申请(NDA)并授予优先审评资格。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交...

速递| 开发反义寡核苷酸疗法潜在治疗9种疾病!新锐完成6000万美元B...

VicoTherapeutics是一家临床阶段的基因药物公司,为患有严重神经系统疾病的患者开发反义寡核苷酸(ASO)RNA调节疗法。该公司的主要候选产品VO659目前正处于1/2a期临床开发阶段,用于治疗脊髓小脑共济失调3型(SCA3)和1型(SCA1)以及亨廷顿病(HD)。据新闻稿报道,这是临床上用于靶向治疗由CAG重复扩增引起的九种已知多聚谷...

治疗DMD等肌肉疾病的潜在“first-in-class”抗体偶联ASO疗法,改善...

DyneTherapeutics今日公布了分别用于治疗强直性肌营养不良1型(DM1)和杜氏肌营养不良(DMD)的抗体偶联反义寡核苷酸(ASO)疗法DYNE-101和DYNE-251的积极1/2期临床试验结果(www.e993.com)2024年11月28日。该公司表示,这些结果继续支持使用加速批准通道开发这两款ASO疗法。在1/2期临床试验ACHIEVE中,DYNE-101(5.4mg/kg)在第3个月时表现出剂量依赖...

雅思阅读词汇之生词猜测技巧

如果大家想进入国外大学,那么基本上都需要准备语言成绩,下面是由小编为大家整理的“雅思阅读词汇之生词猜测技巧”,仅供参考,欢迎大家阅读本文。一、利用上下文线索猜测词义1、根据同义、反义关系猜词Today'steenagersseemtobemoreliberalintheirideasthantheir___grandparents。A.free...

物极必反 欲盖弥彰

本来是美国人民中间有一些反义反犹的情绪，这下好，再压下去，这股子情绪蔓延到全世界去了。有些东西，叫欲盖弥彰，你非要整个大动作压着，结果小事情变成大事情，不可收拾了。本来很多东西都隐藏在这个世界运行表面的背后。现在大家都觉得很不对劲了，许多人觉得这个犹太群体有问题。有人觉得他们控制了世界，有...

逻辑判断干货:论矛盾、反对以及反义关系

词项的反对关系是指同一属概念下的两个在外延上相互排斥,而其外延之和小于属概念外延的概念之间的关系。即两者在其归属的大类上除了两者还有其他情况,如:“白”和“黑”,归属的大类是颜色,除了“白”、“黑”还有其他颜色。矛盾和反对关系是从词项的外延角度来区分的,而反义关系是从词项的内涵关系来定性的,故...

从语言看中西方的范畴观

如果是平等的对待关系,西方学者就会说,这完全可以纳入西方的形式逻辑,在“逻辑方阵”里对立是矛盾关系,对待是反对关系,这种对待关系也可以纳入西方“对立统一”的辩证观。20世纪三四十年代张东荪曾这样来表述中国的“对待”跟西方的“对立”的区别:“甲和乙对待,相依相成,定义也不能有,只能由反义以明之,这是另外...