广西首例!干细胞移植治疗罕见基因突变

异基因造血干细胞移植术是该疾病有望实现治愈的治疗手段，但由于疾病发生率低，往往合并感染，异基因造血干细胞移植治疗无标准化方案，治疗难度仍极高。由于是成人获得性STAT3-高IgE综合征异基因造血干细胞移植术，难度高、挑战大。章忠明主任医师及其团队仔细查阅相关文献、对其父母进行HLA配型和DSA检测，并启动非亲缘供...

基因编辑新突破!Science:利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞...

通过精确地编辑基因组,我们可以修正或消除有问题的基因,为遗传性疾病提供长效的治疗方法。去年,美国食品药品管理局(FDA)批准了一种使用CRISPR技术治疗镰状细胞病的基因编辑疗法,这是基因编辑领域的一个重要里程碑。然而,大多数这类疗法都需要进行昂贵且耗时的干细胞移植过程:从患者体内提取干细胞,对其进行基因修饰以修...

编辑人类基因是绝不能触碰的禁忌?只要合理使用,它就能治病救人 |...

这时我们就可以把患者体内的造血干细胞取出来,在体外用基因编辑技术把发生突变的基因纠正过来,然后再把这些造血干细胞移植给患者。这些造血干细胞可以终身维持患者的造血,因为它的基因已经被修复了,所以产生出来的红细胞也是正常的,能够更好地执行功能。这只是很少的例子,我们还有很多很多应用的例子,比如对肿瘤进行干涉,...

“神药”还是“智商税”?深陷争议漩涡的干细胞丨封面深镜

四川大学华西医院为我国首批干细胞临床研究机构。该医院血液科是我国最早开展异基因造血干细胞移植技术的单位之一，近几年，年均开展造血干细胞移植均在200例以上。“当下，在临床中我们主要致力于利用造血干细胞治疗各类血液系统肿瘤，最常见的是用于治疗急性白血病、骨髓瘤、淋巴瘤这三大类疾病。”华西医院血液内科副主任...

世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

因此,通过基因编辑敲除成体造血干细胞上CCR5基因,再将编辑后的细胞移植到艾滋病患者体内有可能成为“功能性治愈”艾滋病的新策略。基因编辑:治疗新策略适合“干细胞移植疗法”的细胞要从哪里来呢?即使CCR5-Δ32突变率较高的高加索人种中,其纯合概率也仅有1%,十分稀有。因此研究人员想到,能不能人工“创造”出这样...

“神药”还是“智商税”?深陷争议漩涡的干细胞之谜丨封面深镜

“任重而道远”的干细胞与干细胞相关医学研究的确价值非凡,让更多疾病看到了治愈的希望(www.e993.com)2024年11月16日。刘志刚提到,某些种类的淋巴瘤患者在自体造血干细胞移植后,疾病无进展生存率接近90%,而接受异基因造血干细胞移植的急性髓细胞白血病病人,两年生存率可以从30%提升至60%～70%。并且,当下这些疾病的治疗费用也不再过于高昂,“比...

Science:利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑,有望治疗一...

造血干细胞(HSC)存在于骨髓中,在骨髓中终生分裂,以便产生血液和免疫系统中的所有细胞。在镰状细胞病和免疫缺陷病等非恶性造血疾病患者中,这些血细胞因携带基因突变而无法正常发挥作用。对于这些患者,目前有两种可能治愈的治疗方法,都涉及骨髓移植:一种是使用健康捐献者的造血干细胞进行干细胞移植,另一种是基因治疗,即...

HIV-1感染者采用干细胞移植后,能否实现病情缓解?Cell:脐带血干...

在先前成功治愈两名男性HIV-1患者的异基因干细胞移植程序基础上,一项新的研究报告了该方法的更广泛应用。该研究展示了首例使用CCR5D32/D32单核细胞移植治疗急性髓系白血病的混血女性,这种方法可能导致治愈。这种移植使得患者对HIV毒株产生了抗药性,即使在停止使用抗逆转录病毒药物的情况下,也没有检测到可观察的病毒。

如何降低AML异基因移植后的复发风险?BJH综述来回答

有效的移植物抗白血病(GVL)效应加上减低强度预处理(RIC)的发展,以及供者可用性的增加,导致异基因干细胞移植(allo-SCT)成为适合移植的75岁以下成人AML的治疗方案的核心组成部分。虽然支持治疗的进展和GVHD预防的改善在很大程度上降低了allo-SCT的毒性,但在降低疾病复发风险方面进展有限,相当比例的患者会复发...

Nature子刊:基因工程干细胞,更好地治疗帕金森病

干细胞通过转分化为特定的神经细胞,为治疗帕金森病提供了有前途的新方法。然而,目前从人多能干细胞(hPSC)中生成中脑多巴胺能(mesDA)神经元的分化方案,在体内移植后只含有少量的mesDA神经元。这种低纯度的转分化,是目前肝细胞治疗帕金森病面临的重大挑战,实现高纯度转分化对于有效恢复帕金森病患者的运动能力至关重要。