上海市级医院临床创新案例②感音神经性耳聋基因治疗药物研发和...
耳聋治疗是一个严重未满足临床患者需求的领域,临床上尚无针对感音神经性耳聋的有效治疗药物。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、王武庆、李耕林、王大奇、汤洪海、王会、崔冲组成的研发团队,从患者的临床需求出发,深耕耳聋防治十余年,长期致力于感音神经性耳聋的药物开发及临床转化,建立动物模型、探索发病机制、研究药物...
基因疗法让遗传性耳聋患者听到声音
如今他迎来了最新遗传性耳聋基因疗法。经过一个月的治疗,牛牛终于能够听到声音。1月25日,顶级医学杂志《柳叶刀》正刊以长文形式发表了复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的研究团队最新成果:他们在国际上首次证明了基因疗法对遗传性耳聋患者临床治疗的安全性和有效性。这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,其展...
江苏团队勇闯耳聋基因治疗无人区实现从0到1的原创性突破...
AAV介导基因治疗系统已经在耳聋模型小鼠实验中获得了成功,接受治疗的耳聋小鼠听力恢复正常,并且没有任何全身毒性反应。南京鼓楼医院医生团队的任务,第一步要在实验大动物(食蟹猴)身上证明药物的安全性,然后才能将药物应用于临床。这第一步就走了5年。1毫升是1000微升,柴教授团队的内耳基因药物仅仅30微升,大约就...
全球首批!基因治疗使5位遗传性耳聋患儿独立听见声音
记者从3日召开的山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院、山东省耳鼻喉研究所)耳聋基因治疗阶段性成果发布会上了解到,我国针对遗传性耳聋的治疗目前有了重大临床治疗研究成果,全球首批感音神经性耳聋基因治疗的临床试验——OTOF基因递送治疗遗传性耳聋已经使5名遗传性耳聋患儿在没有佩戴人工耳蜗的情况下听见声音。7岁...
巧补基因缺陷让听力回归!山东省二院发布耳聋基因治疗阶段性成果
他表示,希望未来能够通过更加成熟的基因治疗方法,让更多因基因突变罹患听神经病的患者得到有效治疗,实现用自己的耳朵感知外界的声音。(山东省耳鼻喉研究所客座教授、东南大学生命健康高等研究院执行院长柴人杰做现场汇报)柴人杰介绍了基因治疗恢复耳聋的基础研究与临床转化方面的相关情况,科研团队在研发用于临床的AAV-...
基因治疗助遗传性耳聋少年恢复听力
21日,协和医院宣布,其耳鼻咽喉头颈外科团队完成一例遗传性耳聋基因治疗,令失聪患儿的听力明显改善(www.e993.com)2024年10月21日。该例临床试验为华中首例,将帮助OTOF基因突变致聋患者放下人工耳蜗、助听器等“外设”,恢复自身听力,聆听这世界的真实声音。协和医院耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授表示,该基因技术为耳聋治疗开辟了新方向,也为其他先天性...
开启耳聋基因治疗新时代:舒易来教授直播交流遗传性耳聋的诊断...
基因治疗已在成功治疗了多种人类的单基因遗传疾病,动物实验也证实了基因治疗先天性耳聋的潜力。对于OTOF基因突变导致的隐性遗传性耳聋,理论上可以通过腺相关病毒(AAV)将正确版本的OTOF基因的DNA递送到内耳毛细胞,替代突变基因,进而恢复听力。但其在人类中的安全性和有效性还有待深入研究。
复旦团队在《柳叶刀》发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究
今天(1月25日),复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊(TheLancet,影响因子:169)以长文形式发表了题为“AAV1-hOTOFGeneTherapyforAutosomalRecessiveDeafness9:asingle-armtrial”(《AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性遗传性耳聋9:一项单臂研究》)的全球首个遗传性耳聋基因治疗...
在国际上首次证明基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和...
针对遗传性耳聋无药可医这一世界难题,近年来,基因治疗被认为是根治遗传性耳聋最有潜力的策略之一。其主要原理是通过递送载体将具有正常功能的基因直接递送到内耳,随着蛋白表达恢复正常功能,从而恢复或改善耳聋患者听力。相比外置的人工耳蜗需终身佩戴,目前基因治疗只需耳内一次注射,可显著减少对患儿身心发育和未来就业...
中国专家成功研发基因治疗药物 让遗传性耳聋患者回归有声世界
中国医学专家研发基因治疗药物及方法递送系统,证实了在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力。这意味着,耳聋基因治疗新时代将到来。25日,由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的全球第一个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究以长文形式在权威的国际医学杂志《柳叶刀》正刊...