柴人杰:在耳聋基因治疗“长赛道”上坚定奔跑

11月7日，全省科技大会暨全省科学技术奖励大会上，东南大学生命健康高等研究院执行院长柴人杰荣获2023年度江苏省青年科技杰出贡献奖，他领衔的项目“通过基因治疗恢复耳聋患者听觉功能”摘得2023年度江苏省科学技术奖一等奖。该项目攻克了耳聋基因治疗中的一系列关键问题，成功恢复15名重度遗传性耳聋患者的自然听觉。柴人杰告诉...

上海市级医院临床创新案例②感音神经性耳聋基因治疗药物研发和...

耳聋治疗是一个严重未满足临床患者需求的领域,临床上尚无针对感音神经性耳聋的有效治疗药物。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、王武庆、李耕林、王大奇、汤洪海、王会、崔冲组成的研发团队,从患者的临床需求出发,深耕耳聋防治十余年,长期致力于感音神经性耳聋的药物开发及临床转化,建立动物模型、探索发病机制、研究药物...

江苏团队勇闯耳聋基因治疗无人区实现从0到1的原创性突破...

AAV介导基因治疗系统已经在耳聋模型小鼠实验中获得了成功，接受治疗的耳聋小鼠听力恢复正常，并且没有任何全身毒性反应。南京鼓楼医院医生团队的任务，第一步要在实验大动物（食蟹猴）身上证明药物的安全性，然后才能将药物应用于临床。这第一步就走了5年。1毫升是1000微升，柴教授团队的内耳基因药物仅仅30微升，大约就...

全球首批!基因治疗使5位遗传性耳聋患儿独立听见声音

记者从3日召开的山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院、山东省耳鼻喉研究所）耳聋基因治疗阶段性成果发布会上了解到，我国针对遗传性耳聋的治疗目前有了重大临床治疗研究成果，全球首批感音神经性耳聋基因治疗的临床试验——OTOF基因递送治疗遗传性耳聋已经使5名遗传性耳聋患儿在没有佩戴人工耳蜗的情况下听见声音。7岁...

基因治疗助遗传性耳聋少年恢复听力

21日,协和医院宣布,其耳鼻咽喉头颈外科团队完成一例遗传性耳聋基因治疗,令失聪患儿的听力明显改善。该例临床试验为华中首例,将帮助OTOF基因突变致聋患者放下人工耳蜗、助听器等“外设”,恢复自身听力,聆听这世界的真实声音。协和医院耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授表示,该基因技术为耳聋治疗开辟了新方向,也为其他先天性...

山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)基因治疗遗传性耳聋临床...

世界卫生组织发布的最新听力报告指出,先天性耳聋患者高达2600万,基因突变是导致先天性耳聋的主要病因之一,超过200个的基因突变与人类非综合征性耳聋的发生发展有关(www.e993.com)2024年11月22日。近日,山东省第二人民医院(山东省耳鼻喉医院)在先天性耳聋基因治疗方面取得了重大突破。

开启耳聋基因治疗新时代:舒易来教授直播交流遗传性耳聋的诊断...

基因治疗已在成功治疗了多种人类的单基因遗传疾病,动物实验也证实了基因治疗先天性耳聋的潜力。对于OTOF基因突变导致的隐性遗传性耳聋,理论上可以通过腺相关病毒(AAV)将正确版本的OTOF基因的DNA递送到内耳毛细胞,替代突变基因,进而恢复听力。但其在人类中的安全性和有效性还有待深入研究。

复旦团队在《柳叶刀》发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究

今天(1月25日),复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊(TheLancet,影响因子:169)以长文形式发表了题为“AAV1-hOTOFGeneTherapyforAutosomalRecessiveDeafness9:asingle-armtrial”(《AAV1-hOTOF基因治疗常染色体隐性遗传性耳聋9:一项单臂研究》)的全球首个遗传性耳聋基因治疗...

全球首个!《柳叶刀》发布:遗传性耳聋有治了

为了解决遗传性耳聋无药可医这一世界难题,舒易来教授深耕耳聋基因治疗领域十余年,带领团队历经多年探索,联合多方合作,最终研发出针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物,并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。OTOF基因(表达耳畸蛋白)的致病突变会引起常染色体隐性遗传性耳聋9,即听神经病的一种类型,患者通常表...

全球首个!《柳叶刀》发布:遗传性耳聋有治了—新闻—科学网

为了解决遗传性耳聋无药可医这一世界难题,舒易来教授深耕耳聋基因治疗领域十余年,带领团队历经多年探索,联合多方合作,最终研发出针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物,并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。OTOF基因(表达耳畸蛋白)的致病突变会引起常染色体隐性遗传性耳聋9,即听神经病的一种类型,患者通常表...