非特异性脑白质病变是癌症转移吗
核心提示:非特异性脑白质病变不是癌症转移,这是两种不同的疾病,需要分别进行诊断和治疗。非特异性脑白质病变是一种常见的神经系统退行性疾病,通常与年龄增长相关,而癌症转移是指恶性肿瘤细胞通过血液循环或淋巴系统扩散非特异性脑白质病变不是癌症转移,这是两种不同的疾病,需要分别进行诊断和治疗。非特异性脑白...
基因疗法致癌疑云-虎嗅网
患有白血病的男童则在接受干细胞移植后也存活了下来,且对移植治疗反应良好。CALD,全称为儿童脑型肾上腺脑白质营养不良(CerebralAdrenoleukodystrophy),是一种罕见的神经退行性疾病。主要影响年幼儿童,导致进行性、不可逆的神经功能丧失和死亡。该病与脂质代谢异常有关,具体为ABCD1基因突变导致的过氧化物酶体功能障碍,...
...细胞基因治疗青少年型异染性脑白质营养不良患者的近10年随访结果
异染性脑白质营养不良症(MLD)是一种遗传性罕见病,因芳基硫酸酯酶A(ARSA)活性降低导致神经系统中硫脂质的积累,引起脱髓鞘、神经炎症和神经变性,表现出进展迅速的神经退行性疾病临床症状,目前没有特效药。现有的治疗策略包括ARSA酶替代疗法、腺相关病毒基因疗法和同种异体造血干细胞移植等,但疗效有限。2024年4月,Orch...
脑白质病式精神病吗
核心提示:脑白质病是中枢神经系统的一种退行性病变,涉及多发性硬化症、阿尔茨海默病等,这些疾病都以脑白质受损为主要病理特征,并伴有不同程度的认知、运动及行为障碍。脑白质病是中枢神经系统的一种退行性病变,涉及多发性硬化症、阿尔茨海默病等,这些疾病都以脑白质受损为主要病理特征,并伴有不同程度的认知、运...
盘点10款最贵的创新药,第一高达3000万|治疗|肾上腺|适应症|脑白质...
2024年3月18日,FDA批准OrchardTherapeutics研发的基因疗法Lenmeldy用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者后,3月20日OrchardTherapeutics宣布其超罕见疾病药物Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本(WAC)为425万美元(约3000万人民币),一跃成为有史以来最昂贵的药物。
前脑叶白质切除术:将人类变为“活死人”,却能获得诺贝尔奖
因为酒精中的乙醇可以杀死前脑叶中的神经纤维(www.e993.com)2024年10月18日。这次的手术并不算成功,这位精神病妇女患者非但没有恢复健康,莫尼兹还发现乙醇很容易对病人其他的脑区造成影响。尽管这位患者没有因为手术改善病情,但病人没有在手术后死去,症状还有所减轻,对莫尼兹来说已经是巨大的成功。
轻度脑白质稀疏症什么原因造成
核心提示:轻度脑白质稀疏症可能是由遗传因素、神经退行性疾病、缺血缺氧性脑病、感染后脑炎、代谢性脑病等病因引起,需根据具体因素进行针对性治疗。建议患者及时就医,明确诊断。轻度脑白质稀疏症可能是由遗传因素、神经退行性疾病、缺血缺氧性脑病、感染后脑炎、代谢性脑病等病因引起,需根据具体因素进行针对性治疗。建议...
有人90多岁依然思路清晰,有人五六十岁就丢三拉四!这项测试,让你...
目前的医疗技术尚没有特效治疗能逆转脑白质高信号状态,但做到以下几点,可以预防或减缓其进展:1.心血管危险因素主要影响脑白质高信号的形成和进展,因此,需要积极治疗和控制高血压、冠心病、动脉粥样硬化、糖尿病等原发病;2.保持规律的生活节奏,适量运动、戒烟控酒;3.合理安排饮食,尤其对于一些有高脂血症...
诊疗必备|内分泌罕见病之“X连锁肾上腺脑白质营养不良”
当患者仅表现为脑白质病变时,需要同多种神经系统疾病作鉴别诊断。当患者仅表现为原发性肾上腺皮质功能减退症时,需考虑到多种病因导致的艾迪生病,包括结核、肿瘤、出血、病毒、药物和自身免疫导致的肾上腺皮质功能减退症。治疗1.治疗原则目前该病无有效的治疗方法。对于ALD患者应早诊断,并积极干预,采用综合治疗的...
罕见病基因疗法!蓝鸟生物Skysona即将获批:治疗脑肾上腺脑白质营养...
脑肾上腺脑白质营养不良蓝鸟生物接受单次治疗后,90%的患者存活2年且没有发生主要功能障碍,且神经功能维持。2021年05月28日讯/生物谷BIOON/--蓝鸟生物(bluebirdbio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona(elivaldogeneautotemcel,Lenti-D),这是...