全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10...
嘉和生物与亿腾医药合并,渐冻症新药国内获批上市,2024年诺贝尔...
1、渐冻症新药国内获批上市10月8日,渤健宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。新闻稿显示,凯盛迪也成为中国首个获批的ALS精准治疗药物。托夫生(Tofersen)是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白...
蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊及多数渐冻症
10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者。而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”工...
蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型
蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。国家...
蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型
目前已经在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院,还有杭州市第一人民医院等医院启动了一些渐冻症新药的临床研究,并且也获得了一些阶段性的进展。”蔡磊团队工作人员还向记者表示,蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近15000名患者,“这已经是世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期的渐冻症科研数据平台,...
从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批
(人民日报健康客户端记者董颖钰)“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症(www.e993.com)2024年10月20日。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内,这个时间也可能提前。”10月8日,北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液在我...
新药获批上市,将开启中国渐冻症患者对因治疗新时代
据悉,2023年4月,托夫生注射液先在美国获批上市,也是目前一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物;2024年5月获欧洲药物管理局(EMA)批准用于ALS;2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的渐冻症成人患者。
渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市
渐冻症新药来了!全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市新民晚报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床...
一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市
资料显示,目前,托夫生注射液还在开展相应的研究。渤健预计将招募约150名具有SOD1基因突变但没有渐冻症的参与者,以评估该药物是否可以延迟渐冻症的出现。这项研究预计于2027年完成。新药能满足市场需求吗Insight数据库显示,在托夫生注射液获批前,国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉,治疗效果均有限。此...
2024年渐冻症新药最新治疗研究进展!
2024年渐冻症新药最新治疗研究进展!第一位患者,我们称她为张女士。张女士在确诊渐冻症后,选择了西药治疗。她咨询了很多三甲医院的神经科医生,但这些专家给出的治疗方案都大同小异,都是西药“利鲁唑”还有一些营养神经和维生素一类的药物。在西药的作用下,早期张女士的病情确实得到了一定的控制,但半年之后,药物的...