突破性研究:靶向T细胞的基因疗法新进展
通过精确控制温度的变化,研究人员能够确定这些新型AAV载体在不同温度下的结构完整性,从而优化其用于临床的潜力。该项研究中,靶向T细胞的AAV载体在动物模型中显示出了极高的转导效率和选择性,这意味着它们有望在未来的临床应用中,为患者提供更为个性化和有效的治疗。03产品优势PrometheusPanta蛋白稳定性分析仪??...
使多名患者停止标准治疗的基因疗法;过半患者癌细胞完全消失的CAR...
新闻稿指出,该公司是首个利用AAV基因疗法,在肾病模型中成功直接靶向足细胞(podocyte)的公司。足细胞在约60%的肾病中受到影响,该公司的技术平台能够将转基因高效特异性递送到足细胞中,为多种肾病提供了一种具有差异性的治疗模式。◇ResolutionTherapeutics宣布完成6350万英镑的B轮融资。此次融资由Syncona领投,融资...
功能性治愈糖尿病的干细胞疗法;首个工程化B细胞疗法公布积极临床...
◇近日,信念医药宣布与拜耳集团的全资独立运营的基因疗法子公司AsklepiosBioPharmaceutical达成战略合作,将共同探索创新基因疗法潜力。根据合同条款,双方将结合各自在基因治疗技术方面的专业积淀和优势力量,深入研究和探索通过肝脏靶向治疗途径实现创新基因治疗方案的疾病领域。参考资料(可上下滑动查看)免责声明:药明康德内容...
泰格洞见 | 挑战众多,基因治疗临床开发策略如何制定
细胞和基因疗法(CellandGeneTherapy,CGT)作为继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,已成为全球关注的热门生物医药领域之一。近日,由泰格医药、方达医药、新生巢等联合主办的“2024免疫基因及细胞治疗研讨会”在北京举行,对CGT产品的临床前开发、IND申报、临床研发策略与趋势等话题进行了探讨。泰格医药高...
细胞基因疗法,真的有价无市吗?
从2023年初至今,全球共有12款CGT产品获批上市,见证了Casgevy横空出世,成为全球首款上市的CRISPR基因编辑疗法;首款1型糖尿病细胞疗法Lantidra、首款杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys为患者提供了更多元的治疗选择;首款外用涂抹型基因疗法Vyjuvek在给药方式上又极大地打开了治疗的想象空间;肿瘤浸润淋巴细胞...
基因疗法关键指标临床结果积极;治疗多种癌症,靶向5种KRAS突变的...
1.治疗杜氏肌营养不良的候选基因疗法GNT0004在1/2/3期临床试验中展现治疗潜力,治疗后第8周时最高有85%的肌纤维表达微肌营养不良蛋白,治疗后第12周时关键生物标志物肌酸磷酸激酶的水平下降了50%-87%(www.e993.com)2024年10月19日。2.治疗1型脊髓性肌萎缩症的基因疗法EXG001-307在给药后三个月就使患者的头部控制有所改善,11个月时患者...
Nat Genet:新识别出的人类抑郁症风险基因或有望帮助开发新型靶向...
研究人员在文章中揭示了药物重新定向的潜力,因为其中一个已经识别出的基因能编码被常见糖尿病药物所靶向作用的特殊蛋白,而且其也能作为一种新型靶点帮助开发有望治疗人类抑郁症的新型药物。抑郁症很常见,然而研究人员对其如何发生的却知之甚少,利用大数据进行的遗传学研究或许就为理解这种疾病提供了新的路径,并发现了数...
基因疗法和靶向治疗有什么区别
核心提示:基因疗法和靶向治疗的区别在于,基因疗法通过引入正常基因或抑制异常基因来发挥作用,而靶向治疗则利用特定的分子靶点来抑制肿瘤生长。可采取基因疗法、靶向治疗、中医药疗法、传统中药治疗、针灸治疗等方法进行治疗。基因疗法和靶向治疗的区别在于,基因疗法通过引入正常基因或抑制异常基因来发挥作用,而靶向治疗则利用...
首款CRISPR基因编辑疗法斩获新适应症,科济药业公布Claudin18.2...
近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。其中,Vertex公司和CRISPRTherapeutics公司联合开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy获得美国,用于治疗12岁以上输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。它在去年12月曾获FDA批准治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)患者。科济药业报告了靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞候选产品satri-...
创新药的市场战争,以ASO、基因疗法、小分子靶向RNA三大疗法为例
小分子这样的传统治疗方式是高度定制的,一个分子与下一个被开发的分子关系不大,而基因疗法等新型疗法则天生具有可编程性,呈现出一种可重复利用组件的机制。就像用于靶向特定细胞的传递载体可以同时替换基因载体,这类治疗方法就像是从同一基础引擎中生成了多个程序,其基本治疗机制或方法可以在不同的治疗方案中灵活...