C型尼曼匹克氏症新药!FDA批准Aqneursa治疗相关神经系统症状

C型尼曼匹克氏症,也称为C型尼曼匹克病,是一种罕见的遗传疾病,会影响神经系统和其他器官,随着时间的推移,会导致身体和精神残疾,如言语问题,吞咽和协调困难,笨拙等。就在前几日,美国批准了第一种治疗该疾病的药物‘Miplyffa’,于昨日又批准了一种新药‘Aqneursa’。昨日,美国食品药品监督管理局(FDA)发布公告称...

新药专题|9月:新型精神分裂症药物在美获批上市,国产自免…

Miplyffa(arimoclomol)获美国FDA批准,与酶抑制剂miglustat联合用于治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状。NPC是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病,会导致逐渐加重的神经系统症状和器官功能障碍。Arimoclomol是Zevra公司开发的一种“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导...

骨髓涂片偶遇尼曼匹克

智力正常,极少或无神经系统症状,肺部因弥漫性浸润而容易发生感染,一般不影响患者寿命,可存活至成年。与NPD-A型不同之处在于多数患者没有明显的中枢神经系统受累表现。病情进行性发展,会出现肝功能异常、脾功能亢进;缓慢出现间质性肺部病变、骨质疏松和高血脂症表现。1/3患者出现眼底樱桃红斑,极少数起病较早的患者...

飞仕伯乐脑科学行业快讯月报【Vol.010】

这些新方法超出了目前正在临床试验的ASO疗法所能达到的效果,可以避免清除健康的tau蛋白产生的任何潜在长期副作用。信息来源:生物世界10、AdvSci:揭示白细胞介素-3在帕金森病中的神经保护作用机制近日,广州医科大学张云龙教授和中科院深圳先进研究院梁锐晶教授合作在AdvancedScience杂志社发表了题为“Nanotherapeutic...

遗传性尼曼-匹克病少见基因突变位点c.3452C>T (p.Ala1151Val)|...

尼曼-匹克病是一种常染色体隐性遗传性疾病(NiemannPickDisease,NPD),男女均可患病,有大约1/3的患者有明显家族史,由于组织中缺乏鞘磷脂酶致使单核-巨噬细胞系统和其他组织的细胞中鞘磷脂过量积聚,不能正常代谢细胞中的胆固醇和其他脂质,导致胆固醇大量堆积在肝、肾、脑、骨髓等器官而发生病变,该病在亚洲发病率最...

华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.337】

美国FDA宣布批准ZevraTherapeutics旗下口服疗法Miplyffa(arimoclomol)与酶抑制剂miglustat联合使用,以治疗成人和2岁及以上儿童的C型尼曼匹克病(NPC)相关神经系统症状(www.e993.com)2024年11月15日。根据新闻稿,arimoclomol是美国FDA批准的首个NPC药物。信息来源:药明康德FDA批准阿斯利康FluMist疫苗...

中国一周发射了两颗医疗卫星

9月24日,美国FDA批准美国生物技术公司IntraBio的Aqneursa(levacetylleucine)上市,用于在成人和体重至少15公斤的儿科患者中治疗尼曼匹克病C型(NPC)相关的神经系统症状。Aqneursa是一种经过修饰的氨基酸,可通过单羧酸转运体有效穿越血脑屏障,进入中枢神经系统,确保药物分布到所有组织。

9月3款创新药有望获FDA批准

适应症:C型尼曼匹克病公司名称:IntraBioAcetylleucine是一种经过修饰的亮氨酸,开发为口服疗法。通过与广泛表达的单羧酸转运蛋白(monocarboxylatetransporters)结合,acetylleucine能够有效输送至全身各组织,包括穿越血脑屏障。在多项研究中,包括C型尼曼匹克病的动物模型和观察性临床病例,acetylleucine显示出积极的神经症状改善...

从“只有3年寿命”到“活过13年”!他试过的救命药如今已获批上市...

同情给药(compassionateuse),又叫做“扩大使用”或“批准前使用”,也就是把还处于研究阶段的药物,在临床试验外给予患有严重或威胁生命疾病的患者使用。在治疗方面,尼曼匹克病很长时间都以对症治疗为主(比如积极控制肺部感染、补充红细胞等)。但由于缺乏特异性治疗,死亡风险会随着时间的推移增加。

只为一个孩子的药,吃上了!

全球批准的治疗尼曼匹克病C型的药物。在上海住院期间,童童服用这种药后病情明显好转,一个月后就能吃能吞咽、能走路、会说话,这让一家人看到了希望。然而,麦格司他胶囊是特需药品,需长期服用,每月至少一盒,单价9903.6元,这对于王女士一家来说是个不小的负担。