免疫新突破:FcRn抑制剂为重症肌无力患者带来希望之光

重症肌无力(myastheniagravis,MG)是由神经肌肉接头(NMJ)处的特异性自身抗体引起的自身免疫性疾病。其治疗策略目前仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及胸腺切除为主,但这些治疗方法可能伴随不良反应或并发症,带来额外的治疗挑战。近年来随着多种新型靶向生物制剂的涌现,MG的治疗...

药师说药丨艾加莫德α——开启罕见病重症肌无力靶向治疗新时代

患病者的症状可累及全身骨骼肌,如眼睑下垂、表情僵硬、饮水呛咳、四肢无力或吞咽呼吸困难等,症状表现为波动性无力和易疲劳性。并且,症状可累及呼吸肌,部分患者短期内病情可能出现迅速进展,15%~20%的患者可能会发生肌无力危象,需要立即进行气道管理和辅助通气[3],给患者及其家人带来了极大的痛苦和经济负担。重症肌无...

...国内申报上市!通化金马剑指阿尔兹海默症、优时比刀向重症肌无力

重症肌无力(MG)是一种慢性自身免疫性疾病,因自身抗体破坏神经肌肉接头的突触后膜,导致神经肌肉接头发生传递功能障碍,从而出现肌肉无力。根据累及的肌肉不同,可出现极易疲劳、眼睑下垂、复视、抬头、抬手困难、吞咽困难等症状,严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭,一旦发生肌无力危象,患者死亡率较高。2016-2020年,全球及中...

重症肌无力进入靶向治疗时代,但还面临这些困难

上睑下垂、视物成双、说话含混、吞咽困难、饮水呛咳、抬颈无力、四肢无力，严重者甚至会因呼吸肌无力，出现呼吸衰竭或肺部感染而危及生命，这些症状有一个统称为“重症肌无力”，这种疾病属于罕见病的一种，截至2022年，我国的重症肌无力患者约为65万人。为了提高社会各界对重症肌无力的关注程度，我国2014年起将每年的...

艾加莫德皮下注射国内获批,让全身型重症肌无力治疗更灵活

据研究,中国大约有17万全身型重症肌无力(gMG)患者,其中85%的患者为乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性,可能影响全身骨骼肌,进而导致虚弱和早期疲劳,甚至危及生命。在中国,主要治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白等,但这些药物通常只能恢复部分力量。

点亮新篇章,见证中国MG领域新发展——《重症肌无力危象前状态管理...

??发生MC或危象前状态进展为MC的危险因素包括既往MC史,呼吸道感染或发热,口咽部(延髓肌肉)肌无力及分泌物增加,诊断时疾病严重度较高(MGFAIIIb及以上),MuSK抗体阳性及胸腺瘤,等(www.e993.com)2024年11月20日。对具有危险因素的危象前状态患者应密切监测,早期使用快速起效的治疗,并做好对呼吸功能的监测及管理。

再鼎医药新药国内获批!用于治疗全身型重症肌无力

用于治疗全身型重症肌无力7月16日,再鼎医药与argenx联合宣布,国家药品监督管理局已经批准了卫力迦??(艾加莫德皮下注射,1,000mg(5.6ml)/瓶)的生物制品上市许可申请,与常规治疗药物联合,用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG)患者。艾加莫德皮下注射的获批是基于全球3期ADAPT-SC研究的...

重症肌无力会遗传吗?

这种类型的重症肌无力是指母亲是正常的,但婴儿患有严重的肌肉无力,而且家庭中还有其他严重的肌肉无力患者,比如兄弟姐妹。这种类型的重症肌无力通常是常染色体隐性遗传的,以严重的呼吸困难和饮食困难为特点,常常导致呼吸暂停和死亡。大多数症状在2岁以内发作,但随着年龄的增长,症状可能会得到改善。抗胆碱酯酶药物被证明对...

免疫双擎 治疗之钥:泰它西普治疗全身型重症肌无力II期临床结果公布

全身型重症肌无力(gMG)是一种严重的自身免疫性神经肌肉接头疾病,通常可表现为全身骨骼肌的波动性、运动依赖的无力、不耐疲劳,严重者可累及呼吸肌引起呼吸衰竭,其最常见的致病性自身抗体为AChR抗体,可在约90%gMG患者的血清中检测到[1]。gMG的传统治疗方式多依赖激素、免疫抑制剂等,虽然一定程度上改善了疾病症状,但...

国际罕见病日丨16岁时确诊重症肌无力,迎来新药物后她希望能重返...

16岁的小刘，最初并不清楚重症肌无力可能带来的后果，只能从网络上拼凑起来的信息了解到，这是一种罕见病，治疗费用“比较昂贵”。接下来的时间，小刘休学在家，并用上了一切治疗手段，包括对症治疗药物、免疫抑制剂、血浆置换、激素、免疫球蛋白治疗……但症状还是经常反复，没有明显好转，严重时甚至出现了呼吸困难...