成人郎格罕细胞组织细胞增生症治愈

异基因造血干细胞移植通过提供健康的造血干细胞来替换患者自身异常的造血系统,以期达到治愈目的。主要用于治疗血液系统疾病、某些遗传性疾病等。2.联合化疗联合化疗是指两种或多种抗癌药物同时或序贯使用以杀灭癌细胞的一种治疗手段。可以增强疗效,减少耐药性产生。适用于多种实体瘤及白血病的综合治疗。3.靶向治疗...

多出来的一条X染色体是如何导致男性胎儿生殖细胞发育异常的?乔杰...

该研究发现,在克氏综合征胎儿性腺中,额外的X染色体并不会改变性腺内细胞的命运,其胎儿生殖细胞(FGC)的主要异常是发育阻滞:在正常男性对照中仅有约15%的FGC处于早期阶段,克氏综合征中这一比例则高达81%,两者间FGC总数没有显著差异,说明此时生殖细胞还没有明显丢失,其异常主要表现为阻滞在早期发育阶段。研究团队进一...

Nat Methods丨scNanoSeq-CUT&Tag技术:可精准检测单细胞基因组复杂...

这一改进使得scNanoSeq-CUT&Tag方法不仅可以减少对DNA短片段的扩增,而且理论上可以通过PCR扩增获得基因组中所有长片段DNA。相比之下,二代测序方法只能获得基因组中所有DNA片段中的50%左右。此外,在PCR扩增步骤中,该研究设计了96种内侧细胞条形码和96种外侧细胞条形码。通过这种组合条形码策略,scNanoSeq-CUT&Tag技术可...

世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病

2007年,患有白血病合并艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后,实现了“功能性治愈”。这位名叫蒂莫西·布朗的病人同时患有艾滋病和白血病,2007年他在柏林接受放射疗法和造血干细胞移植,具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞在成功移植后能在体内分化为具有CCR5-Δ32突变的T细胞,因此这种治疗方法不...

你能长成个人,离不开他们发现的这个分子

研究表明,没有微小RNA,细胞和组织就无法正常发育。微小RNA调控的异常可能导致癌症,目前已经发现编码微小RNA的基因突变可能在人类中引起先天性听力丧失、眼部和骨骼疾病等。microRNA的开创性发现是出乎意料的,它揭示了基因调控的新维度。|nobelprizeGuokr安布罗斯和鲁夫昆在小小的线虫中的意外发现,揭示了基因调控的...

Oncogene:激酶CDK9的功能异常或与细胞分裂、DNA修复和癌症进展...

近日,一篇发表在国际杂志Oncogene上题为“CDK9-55guidestheanaphase-promotingcomplex/cyclosome(APC/C)inchoosingtheDNArepairpathwaychoice”的研究报告中,来自意大利锡耶纳大学等机构的科学家们通过研究描述了细胞周期蛋白依赖性激酶9(CDK9,CyclinDependentKinase9)在细胞分裂期间调节DNA修复的关键角色...

基因治疗有危险吗?从实验室走向临床,这种疾病有望突破

基因治疗通俗来讲就是把外源性正常基因通过特定的载体导入目的细胞,以纠正或补偿缺陷基因引起的遗传性疾病,达到长期治疗甚至根治疾病的目的。21世纪,基因治疗的临床研究无疑是一场重要的医疗革命,为很多出生缺陷的罕见病的治疗开辟了新的道路,使遗传性疾病的治愈从“不可能”变成“可能”,为这些疾病患者及其家庭带来了...

这种疗法,真的能“一次治疗,终身治愈”?

CRISPR/Cas9可以进入细胞内部对目标基因定点编辑,放弃了短寿的“替补基因”。编辑好的基因永远存留在细胞内,因此,基因编辑可以做到终身治愈。此外,Cas9蛋白能在48～72小时内于细胞中自然降解,不会像插入DNA中的病毒一样留下安全隐患。CRISPR/Cas9并非万能

Nature 背靠背!突破耐药,RAS 成瘾性肿瘤或可治愈,RTKS 家族立大功...

RTK功能获得性突变导致下游信号转导异常,不受生理信号的调控。比如赋予细胞选择性生长优势的「驱动突变」,有助于识别癌症发生,为靶向治疗提供潜在靶点。突变通常发生在保守残基中,例如激酶激活环DFG基序和核苷酸结合袋周围。突变可能发生在RTK的激酶区(KD),也可能在胞外域(ECD)、跨膜域(TMD)和膜外结构域(JMD...

基因治疗再陷困局:用于罕见脑部疾病的疗法被发现致癌

异基因造血干细胞移植(allogeneichematopoieticstemcelltransplantation,allo-HSCT)是治疗cALD的有效方法。异基因造血干细胞移植后,cALD患者的长期总生存率为56%-90%。但是,只有20%的患者能找到匹配的供体。Skysona的出现意味着cALD不再无药可治。然而对于患者家庭来说,治疗的选择仍然是艰难的——Skysona的价格高...