陈凯等人利用LNP递送Cas9 RNP,实现肺和肝脏的高效基因编辑

基于CRISPR-Cas9的基因组编辑技术具有巨大潜力,如果能够开发出安全且有效的递送方法,CRISPR疗法将为遗传疾病提供广泛的治疗。目前,病毒载体是进行体内CRISPR基因编辑的最常用的递送载体,但病毒载体可能具有免疫原性,还存在病毒基因组整合风险,并且由于持续表达基因编辑器,可能导致脱靶DNA损伤。如果能够克服有效性和毒性方...

诺奖得主Nature子刊:LNP递送新型RNP复合物,肺部基因编辑水平大大...

CRISPR-Cas9基因组编辑技术有望为遗传疾病提供广泛的治疗。但挑战在于,病毒载体可能引起免疫反应,存在载体基因组整合的风险,并可能因为持续的基因编辑器表达而引起非目标DNA损伤。LNP-mRNA复合物是非病毒衍生的体内递送载体,可实现靶向肝脏基因组编辑。但开发能够编辑非肝脏组织的LNP-mRNA复合物仍然是挑战。此外,LNP介导...

...性GeoCas9与LNP的结合:高效递送与低脱靶风险的体内基因编辑新...

通过该研究,GeoCas9RNP与LNP的结合展现出广泛的应用前景,为遗传疾病的治疗提供了一种新的、有效且安全的基因编辑工具。随着基因编辑技术的迅猛发展,CRISPR-Cas9系统因其高效、便捷和高度特异性,已经成为最具前景的基因编辑工具之一。CRISPR-Cas9系统通过Cas9核酸酶与单导向RNA(singleguideRNA,sgRNA)的协同作用,在...

...刘德培院士团队开发模块化单链DNA供体,实现高效精确基因编辑

该研究报道了在传统单链DNA供体(ssDNAdonor)的5'端连接同源定向修复(homology-directedrepair,HDR)增强模块,可实现对内源基因位点高效的精确编辑。单链DNA不仅承担着传递遗传信息的基本功能,还具备多种生物活性,例如作为病原体相关分子模式激活先天免疫反应,作为反义寡核苷酸调控基因表达,以及作为适配体调节蛋白质功...

【首发】艾迪基因完成超千万元天使轮融资,全面加速基因编辑产业...

团队过去几年持续在基因编辑技术领域进行应用创新,搭建了国内领先的基于CRISPR/Cas的技术服务平台(敲除、点突变、定点插入和核酸快速检测);产品端也在持续完善,高质量的基因编辑用酶、敲除RNP高效递送系统等系列产品已经服务于应用基因编辑技术的上下游产业。相信本轮资本的加持,艾迪基因未来1-2年将以更具有技术优势的...

诺奖团队重磅Cell论文,找到改进基因编辑的通用策略

相反,实验结果显示,尽管GeoCas9具有耐热性和良好的生化活性,但在人体细胞中却是一个效率低下的基因编辑器(www.e993.com)2024年11月13日。GeoCas9的高稳定性使其由潜力以核糖核蛋白(RNP)形式递送,但基因编辑效率低的缺点阻止了其作为一种强效基因编辑器。在这项研究中,研究团队通过基于细菌双质粒选择系统的定向进化,对GeoCas9进行了工程化改造,...

世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了

CRISPR基因编辑是公认的21世纪以来最受关注、最具突破性的生命科学突破,自2012年正式诞生后,短短8年后就获得了诺贝尔奖的认可,去年年底,首款基于CRISPR的基因编辑疗法获得FDA批准上市,用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血,从而开启了遗传疾病治疗的新篇章。

艾迪基因完成超千万元天使轮融资,全面加速基因编辑产业应用进程

团队过去几年持续在基因编辑技术领域进行应用创新，搭建了基于CRISPR/Cas的技术服务平台（敲除、点突变、定点插入和核酸快速检测）；产品端也在持续完善，高质量的基因编辑用酶、敲除RNP高效递送系统等系列产品已经服务于应用基因编辑技术的上下游产业。相信本轮资本的加持，艾迪基因未来1-2年将以更具有技术优势的服务和...

专访清华大学刘俊杰:为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的...

第二类内含子(GIIintron)逆转座子,特别是它们编码的内含子RNA,是一类能够在宿主基因组通过“复制-粘贴”进行逆转座的可移动遗传元件,该元件通常编码一个兼具核酸内切酶(EN)和逆转录酶(RT)活性的蛋白质以及一个RNA分子,通过形成蛋白核酸复合物(RNP)来执行在宿主基因组中的逆转座扩增。

张锋最新综述论文:系统总结基于CRISPR的基因编辑工具及其递送载体

更重要的是,这些系统在治疗遗传疾病方面潜力巨大,目前已有几种基于CRISPR的药物正在进行临床试验。这些试验数据提供了早期证据,表明可以对人类进行靶向基因组编辑来治疗疾病。为了实现基因组编辑器的体内治疗潜力,它们必须在不引发不必要的免疫反应的情况下被递送到所需的细胞。基于病毒载体的递送系统以及非病毒递送系统...