药师说药丨艾加莫德α——开启罕见病重症肌无力靶向治疗新时代

重症肌无力是一种罕见病,已经在2018年正式被我国纳入《第一批罕见病目录》。据统计,该疾病全球患病率为(15~25)/10万,预估年发病率为(4~10)/百万,我国发病率约为0.68/10万,住院病死率为14.69‰[2],并且其在各个年龄阶段均可发病。患病者的症状可累及全身骨骼肌,如眼睑下垂、表情僵硬、饮水呛咳、四肢无力或吞...

重症肌无力患者这几点不清楚,吃多少药都没用!

重症肌无力,简单来说,就是一种自身免疫性疾病。我们的身体免疫系统错误地攻击了神经肌肉接头处的某些结构,导致肌肉无法正常接收神经信号,从而出现肌肉无力的症状。这种无力感可能在一天中的不同时间、不同情况下有所变化,有时轻有时重。它可能会影响到我们身体的各个部位,比如眼睛,让我们出现眼皮下垂、复视等症状;...

国际罕见病日:全身型重症肌无力治疗进入生物靶向时代 医保报销为...

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳；该病是国家2018年发布的121种罕见病之一，但此前全身型重症肌无力的药物并没有纳入国家医保目录。由于全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动...

国际罕见病日丨16岁时确诊重症肌无力,迎来新药物后她希望能重返...

作为神经免疫性疾病中的罕见疾病，全身型重症肌无力的典型特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、吞咽、言语、肢体活动和呼吸功能，导致明显的肌无力，严重损害患者的活动能力和生活质量，严重影响患者的日常生活和工作，给家庭和社会带来沉重负担，不少患者还会因此而患上抑郁...

关注罕见病|中药飘香18年守护重症肌无力少女,中医药干预罕见病...

全身型重症肌无力被纳入我国《第一批罕见病目录》，患者表现为眼睑下垂、四肢无力、吞咽困难、呼吸困难，后者是重症肌无力最严重的一个症状，在短时间内可导致病人死亡，故又称其为重症肌无力危象，本世纪初死亡率高达18%。2006年，当时年仅14岁的茵茵因月经来潮感冒诱发出现重症肌无力危象，陷入昏迷，住进广州中医药...

...中心牵头全国多单位在JAMA神经病学子刊发表中国首个重症肌无力...

2024年3月4日,国际罕见病日的余热尚在,由复旦大学附属华山医院神经内科/罕见病中心牵头,山东大学齐鲁医院(青岛)、中国医学科学院北京协和医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院、浙江大学医学院附属第一医院等27家医院共同参与的新生儿Fc受体拮抗剂巴托利单抗治疗全身型重症肌无力的III期临床试验以“Batoclimabvs...

超80种罕见病用药进医保 重症肌无力患者“又有了希望”

爱不罕见!超80种罕见病用药进医保每年几十万药费可报销六七成,重症肌无力患者“从一度绝望”到“又有了希望”通讯员供图“艾加莫德纳入医保后,大大减轻了经济负担,让我们能第一时间用上新药,也能长期用得起药!”2月28日,在中南大学湘雅医院,19岁的重症肌无力患者赵昕(化名)接受了第二个周期的创新药...

国际罕见病日 | 关注全身型重症肌无力 创新药医保落地为患者减负

罕见病中,神经系统罕见疾病占比超过一半,且疾病临床表现特别复杂、治疗难度大。其中,神经系统罕见病中,全身型重症肌无力作为一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,早在2018年即被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》,病程长、难治疗、易复发,备受社会关注。

国际罕见病日|有一种“累”叫重症肌无力?创新方案的治疗负担减轻...

今年2月29日是第17个国际罕见病日,主题为“点亮你的生命色彩”。罕见病中,神经系统罕见疾病占比超过一半,且疾病临床表现特别复杂、治疗难度大。其中,神经系统罕见病中,全身型重症肌无力作为一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,病程长

又一罕见病药物医保落地!破重症肌无力患者“无创新药可用”的困境

重症肌无力属于一种神经免疫性疾病中的罕见病,它是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经—肌肉接头传递功能障碍引起,其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳,病程长、难治疗、易复发。早在2018年,这种病被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。