低剂量IL-2治疗自身免疫疾病
IL-2与载体蛋白(例如IgG的Fc域)的融合能改善其较短的半衰期。此外,已有多种突变形式的IL-2,试图改变其结合IL-2R不同成分的能力,从而改变其活性范围。对于复杂疾病,联合疗法通常优于单一疗法。低剂量IL-2与其他免疫调节剂的组合也值得在自身免疫性疾病中进行评估。例如,将低剂量IL-2与针对炎...
老靶点,新希望——低剂量IL-2治疗自身免疫疾病
IL-2与载体蛋白(例如IgG的Fc域)的融合能改善其较短的半衰期。此外,已有多种突变形式的IL-2,试图改变其结合IL-2R不同成分的能力,从而改变其活性范围。对于复杂疾病,联合疗法通常优于单一疗法。低剂量IL-2与其他免疫调节剂的组合也值得在自身免疫性疾病中进行评估。例如,将低剂量IL-2与针对炎...
2020最值得关注的4个罕见病疗法:萨雷普塔、卢米纳技术成破局关键
杜氏肌营养不良(DMD),是由抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因致病性变异引起,发病率约为1/5000。萨雷普塔旗下的Etepliren是目前唯一获批治疗DMD的非激素药物,但适用范围仅为13%。作为核酸药“一哥”,萨雷普塔目前有14个在研核酸新药和6个基因疗法。而其中SRP-9001又被称为微基因疗法;利用载体将具有生物学功能的微...
孩子身上皮肤多处糜烂,只因缺乏这种元素……
有研究[2]发现91%的患者有腹泻,98%的患者有脱发,96%的患者有指甲营养不良,100%的患者有皮炎。充足的锌补充可以迅速改善症状和体征。AE是由于锌铁调控蛋白(ZIP)中间的SLC39A4基因功能缺失引起。SLC39A4基因被发现编码一种溶质载体蛋白,称为人锌/铁调节转运蛋白(hZIP4)[3]。因其缺失从而限制了小肠中h...
7大肠漏的症状:腹泻、胃溃疡、过敏、炎症等,怎么改善肠漏?
有些破坏性蛋白如谷醇溶蛋白能够伤害肠道上皮细胞,但是有些蛋白质不会直接破坏,而是“欺骗”肠道上皮细胞。这些蛋白质结构与肠上皮细胞的受体类似,从而与刷状缘的载体蛋白结合,诱导肠上皮细胞“打开城池”。还有的蛋白质不能结合肠上皮细胞的载体,但是会阻碍正常的受体与载体结合,以及肠上皮细胞之间的“抓手”...
食药监管总局公布2015年度药品上市批准情况—新闻—科学网
维生素营养药本品是限制饱和脂肪和胆固醇的摄入及采用其他非药物措施效果不佳时的辅助治疗(www.e993.com)2024年11月23日。1.作为患原发性高胆固醇血症和混合性血脂紊乱(Ⅱa和Ⅱb型)的成人仅控制饮食不足以降低TC、TG、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)和载体蛋白B-100(ApoB)水平,升高高密度脂蛋白(HDL-C)水平时的辅助用药。2.对于有心肌梗...
最新发布丨社区老年人常见感染性疾病疫苗应用专家共识
流行性感冒(以下简称流感)是流感病毒引起的一种急性呼吸道传染病。老年人由于免疫反应降低、肺顺应性下降、呼吸肌肌力降低、咳嗽反射减弱、多病共存及营养不良等因素,是流感病毒感染的高危人群,也是发生重症和死亡的高风险人群,其流感相关住院和死亡风险较高。
2021年,这18款创新药有望获美国FDA批准上市
适应症:杜氏肌营养不良(DMD)Casimersen(SRP-4045)是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物,拟用于治疗特定杜氏肌营养不良患者。DMD是一种罕见的神经肌肉遗传病,它由编码抗肌萎缩蛋白的基因发生改变或突变引起。DMD患者携带的基因突变适于用外显子45跳跃的策略进行治疗,大约有8%的患者适用于这种治疗策略。2020年8月26日,Sarepta...