爱心传递:越来越多渐冻症患者自愿捐献遗体,为科学研究点燃希望

渐冻症是一种致命的神经系统疾病，主要累及大脑和脊髓中的运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩、无力，最终导致全身瘫痪和呼吸衰竭。与其他疾病不同，渐冻症的病因尚不完全清楚，且缺乏有效的治疗手段。由于大脑和脊髓是主要受累器官，获取这些组织样本对研究其致病机制至关重要。然而，这些组织在患者去世后迅速开始自溶，样本的...

好消息:渐冻症有救了!坏消息:只能治好2%

渐冻症是一种进行性、致命的神经退行性疾病,存活时间通常为3～5年。不过,渐冻症的药物治疗尚未有实质性进展,临床疗效同样十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生注射液虽然适用人群相对有限,但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。近年来,中国对罕见病的新...

为什么渐冻症患者症状比较轻,摔一跤没多久就走了?

内部损伤:摔跤对于渐冻症患者来说可能是致命的。即使是一个轻微的跌倒,也可能导致骨折、关节脱位或其他内部损伤。这些伤害可能不会立即显现出来,但随着时间的推移,它们可能会加重患者的病情。并发症的触发:摔跤可能成为一系列负面连锁反应的起点,如肺部感染、营养不良、褥疮等并发症。这些并发症可能会降低患者的身体抵抗...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

渐冻症，是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉，表现为进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。有数据显示，目前国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者超1200例。渤健生物表示，SOD1-ALS是一种具有致死性，且超罕见的ALS。目前，...

追问daily | 神经回归方法或误导大脑模型选择;全球首款渐冻症基因...

近日,渤健生物科技(上海)有限公司生产的创新药物托夫生注射液(Tofersen)正式获批在中国上市。该药物主要用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1,SuperoxideDismutase1,一种与神经退行性疾病相关的基因突变)基因突变的渐冻症(ALS,肌萎缩侧索硬化)成人患者。这标志着全球首款针对渐冻症的基因靶向疗法正式进入中国市场。

渐冻症新药来了!全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市

新民晚报讯（记者裘颖琼）10月8日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，也被称为“渐冻症”)(www.e993.com)2024年11月19日。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行...

全球首个渐冻症对因治疗药物托夫生注射液在国内获批上市

本报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。

托夫生注射液在我国获批上市,渐冻症患者能否踏上“解冻”之路?

ALS即渐冻症,是一种进行性、致命的神经退行性疾病,可导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡,从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩,最终,患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡,存活时间通常为3～5年。研究发现,多个基因与ALS的发生有关,其中SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。目前,已知由...

科技艾灸挑战渐冻症:赋予生命新力量

肌萎缩侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS),通常称为渐冻症,是全球五大致命疾病之首。这种病症由神经系统的病变引起,导致患者肌肉逐渐萎缩和力量减退,最终影响到语言和吞咽功能。在病情的晚期,患者可能会出现肢体瘫痪、呼吸衰竭和肺部感染等严重症状。此外,渐冻症患者常伴有抑郁、焦虑等情绪问题,生活质量大幅...

【健康科普】被渐冻症逐渐冰封的身体

渐冻症,医学上称为肌萎缩侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS),是一种无法逆转的渐进性且致命的神经系统退行性疾病,会导致四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩,让身体逐渐丧失力量和控制能力,影响吞咽、呼吸等基本生命体征,最终致使全身瘫痪、走向死亡。近200年来,全球约有1000多万人因此死亡,治愈率为...