寡核苷酸新锐完成超3.4亿美元融资!公布双项临床试验积极数据

此外,DYNE-101和DYNE-251展现有利的安全性特征。DYNE-101由与片段抗体(Fab)偶联的反义寡核苷酸组成,Fab与肌肉上高表达的转铁蛋白受体1(TfR1)结合。它旨在实现靶向肌肉组织递送,目的是减少细胞核中的有毒DMPKRNA、释放剪接蛋白、允许正常mRNA处理和正常蛋白翻译,并有可能阻止或逆转疾病进展。DYNE-101已被欧洲药品...

乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成...

水基工艺还可以消除有机溶剂的大规模消耗,并防止有害副产物的产生,从而减少寡核苷酸合成对整体环境的影响。在这项最新研究中,研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台,作为传统化学合成法的替代方案。通过使用新型CID1poly(U)聚合酶突变体对带有常见3′-O-烯丙基醚封闭基团(作为阻滞剂)...

2023年世界科技进展100项|粒子|科学|量子|光子|光量子|原子_网易...

美国科学家开发了一种检测患者血液中有毒Aβ寡聚体的方法,可以在阿尔茨海默氏症症状出现之前检测出有毒的aβ聚集体。这一发现或许有助于阿尔茨海默症和其他神经退行性疾病的早期诊断,被认为是早期诊断阿尔茨海默氏症和其他痴呆症的几种有前景的方法之一。20、抗击疟疾的新希望经过大规模的评估,全球第一种抗疟疾疫...

渤健放弃阿尔兹海默病争议药物,集中精力开发新疗法

此外,渤健还将加速开发靶向tau蛋白的反义寡核苷酸(ASO)疗法BIIB080和口服小分子抑制剂BIIB113。阿尔兹海默病俗称“老年痴呆症”,是一种神经退行性疾病,多发于65岁以上人群,患者通常会出现记忆力衰退、学习能力减弱、情绪调节障碍、运动能力丧失等症状。目前全球约有5000万人罹患此病。阿尔兹海默病被认为是新药研发的...

樊东升教授:2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展

Tofersen是一种反义寡核苷酸(ASO),专门针对SOD1突变基因产生的mRNA,以阻止有毒SOD1蛋白的产生。Toferson通过鞘内给药,直接进入脊髓周围的脑脊液。它进入运动神经元并与SOD1mRNA特异性结合,形成RNA-DNA杂合体,最终使血浆中突变型SOD1蛋白和神经微丝蛋白轻链(NfL)减少。

CXO有毒吗?

药明合联高度集成ADC所需要的平台和技术,从蛋白质的DNA合成到ADC的临床申报(IND),一般仅需15个月即可完成,相比业界时间缩短近一半(www.e993.com)2024年11月14日。除了传统意义上的ADC药物,药明合联也提供其它新型生物偶联药的研发和生产服务,包括多肽偶联药物(PDC)、抗体寡核苷酸偶联物(AOC)、抗病毒偶联药物(AVC)、抗体-siRNA偶联物(ARC)。

求臻医学首次揭示有毒重金属暴露致癌的潜在基因组畸变机制

3.3有毒金属元素不同暴露水平之间的基因突变图谱和特定基因突变频率的差异最后，本研究进一步探讨了不同突变类型以及高频突变基因的等位突变频率（VAF）与金属元素暴露之间的关系。在Cd“低”水平组中，各种变异类型的数量远低于“中”和“高”水平组，包括错义突变、剪切位点、SNP、ONP（寡核苷酸多态性）和所有六...

速递|反义寡核苷酸疗法开发获4200万欧元助力,剑指百万患者疾病

在人类DM1肌细胞系中,已证明ATX-01具有独特的双重作用机制,可针对MBNL蛋白和有毒的DMPK蛋白。有毒的DMPK和MBNL水平降低被认为是DM1的遗传原因。2022年12月,ARTHEx宣布实现ATX-01研发项目的关键监管里程碑,ATX-01获得美国和欧洲监管机构授予治疗DM1的孤儿药资格。

新药观察| 2019年FDA批准上市新药盘点

Givosiran(Givlaritm)用于治疗成人急性肝卟啉症,这是一种导致有毒卟啉分子积聚的遗传性疾病。Givosiran是一个双链siRNA,由Alnylam开发的。图Givosiran的结构虽然人工合成寡核苷酸调节靶向基因表达的概念在40年前就被提出,但是因为核酸的药动学成药性差、脱靶毒性、递药系统等技术瓶颈没有解决,主要用于细胞或...

8月2日 Nature 杂志生物学精选

反义寡核苷酸可逆转一种肌肉萎缩症在“I-型肌强直性营养不良”(一种常见神经肌肉疾病)中,DMPK基因(正常情况下编码主要在骨骼肌中表达的一种蛋白激酶)发生突变,其转录导致产生一个被留在细胞核中的有毒RNA分子。CharlesThornton及其同事报告了在一个用反义寡核苷酸治疗过的小鼠模型中该疾病物理和组织病症的逆转...