全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10...
华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.339】_腾讯新闻
恒瑞医药白蛋白紫杉醇在美国获批上市齐鲁制药「利奥西呱」获批上市渤健渐冻症新药在华获批上市多款医疗器械产品获批上市辉瑞长效血友病疗法获FDA批准美国FDA批准辉瑞(Pfizer)药品Hympavzi(marstacimab)用于常规预防或减少12岁及以上血友病A和血友病B成人和儿童患者的出血,这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂(中和...
用AAV递送抗体治疗渐冻症,这家公司获1.39亿美元A轮融资
目前还没有治愈ALS的方法,FDA仅批准了4款渐冻症治疗药物,Riluzole、Edaravone、Relyvrio,以及近期获批的反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody,但这些药物益处非常有限,只能将疾病进展延缓几个月。因此,仍需开发有效的渐冻症治疗药物和方法。VectorY旨在开发AAV递送的抗体疗法,用于治疗神经系统疾病,该公司表示,其专有技术...
华兴资本医疗与生命科技行业周报【Vol.337】
治疗渐冻症,神济昌华AAV基因治疗药物IIT研究取得积极临床成果近日,神济昌华宣布,其自主研发的肌萎缩侧索硬化症(ALS,又名渐冻症)基因治疗创新药SNUG01在北京大学第三医院进行的研究者发起的临床研究(IIT)已完成所有受试者入组,并取得积极的临床成果。此次研究由著名ALS专家、北医三院樊东升教授主持,旨在评估SNUG01的...
郑州“网红妈妈”,为养活渐冻症俩儿做“吃播”,直言不敢变老
也就是说,通过现有的医学手段,例如运动神经元刺激等,辅以药物辅助治疗,比如利鲁唑和依达拉奉,都是国内首选的渐冻症治疗药物。因此,渐冻症家庭要做的,就是积极配合现有的医疗水平,进行最大程度地缓解和治疗,尽可能保全更多的身体肌肉可活动部位,不要给渐冻症患者的将来留下遗憾。
助力渐冻人家庭渡过难关,福建协和医院联合公益组织举办培训
在药物治疗方面,当前医学界还没有研发出一款特效药物,渐冻症的针对性疗法屈指可数,主要是通过药物延缓疾病进展,营养支持和呼吸支持等治疗(www.e993.com)2024年10月20日。福建医科大学附属协和医院主任医师邹漳钰在公益课堂上鼓励患者家属,未来更多治疗药物将会被研发出来并逐渐被纳入医保,减少患病家庭的经济压力,为更多家庭带去更多希望。因此,患者保持...
比癌症还可怕,张定宇患上的“渐冻症”,真的无药可救吗?
另外,早期积极的康复治疗包括中医推拿也可能延缓渐冻症患者肢体神经功能的衰退速度,改善肢体酸痛等症状,对改善病人的生活质量有帮助。值得一提的是,渐冻症作为罕见病,治疗所使用的药物往往非常昂贵。三、拓展阅读:又一天价药将进入中国!罕见病困局如何破?
速递| 穿越血脑屏障,“渐冻症”潜在“first-in-class”疗法2期...
今日,AITherapeutics公司宣布,其在研疗法AIT-101,在治疗携带C9ORF72基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)住院患者的2a期临床试验中获得积极结果。在这项研究中,服用AIT-101的受试者在12周内表现出药物与靶结合的生物标志物表达增加,毒性蛋白聚集体减少73%。该研究还达到了其主要终点,即安全性和耐受性,以及确认药物和三...
“海绵宝宝之父”因渐冻症去世,这个病有多可怕?
今年3月11日,石药集团宣布,其开发药物丁苯酞已获得FDA颁发的治疗渐冻症孤儿药资格认定。然而,这些药物虽然能缓解疾病,却无法带来更多进展。干细胞疗法带来新希望近年来,随着干细胞研究不断深入,渐冻症似乎迎来了治疗新契机。NurOwn2014年,美国头脑风暴细胞治疗公司宣布,其开发的胚胎干细胞疗法NurOwn治疗渐冻症获...
京东原副总裁、“渐冻人”蔡磊:“造药”路上 奔波最多的是钱
3月中旬,第一财经与京东集团原副总裁、渐冻症患者蔡磊进行了一场长达100分钟的专访。访谈中,蔡磊双手已失去活动能力,下垂至身体两侧,呼吸说话吞咽也略显吃力,但依然要求助理在座椅后垫上靠枕,保持直立的坐姿——“有尊严地活着”在他看来是一件很重要的事,而这就需要“颠覆性药物”的出现。