大涨150%,RNA编辑疗法爆火

两者区别在于，CRISPR-Cas9技术通过直接剪切DNA链上的特定基因序列，实现对基因的编辑。而RNA编辑技术通过特定的酶或编辑因子，对mRNA上的碱基进行修改，从而影响蛋白质的合成。机制的不同，使RNA编辑技术比CRISPR技术可能更具有优势：RNA编辑技术旨在通过改变RNA的序列来补偿有害突变，从而合成正常蛋白质。与CRISPR技术相比...

南邮新药物抑癌;饮食与寿命关系;阿里云发现RNA病毒;新型头盔PET...

该设备目前已在部分阿尔茨海默病患者的早期诊断中得到应用,未来有望成为医疗器械的重要产品。Booster启动以利用蛋白酶体对抗与年龄相关的疾病BoosterTherapeutics公司获得1500万美元种子轮融资以推进其蛋白酶体激活剂药物研发,旨在治疗神经退行性疾病。然而,尽管该公司声称其方法可实现更全面的蛋白质降解,针对多种蛋白...

历史洪流中,小分子在各类药物发现中的应用

考虑到蛋白质大的结合表面积,小分子的尺寸较小,有效的小分子PPI调节剂的设计比小分子酶或受体结合剂更具挑战性。在这方面,一个有趣的方法是通过环肽杂交分子稳定蛋白质结合基序,例如a-螺旋(图4)。2.5RNA靶向小分子虽然大多数药物靶点是蛋白质,但RNA靶向小分子(RTSMs)正在成为一种新的治疗方式。在很长一段...

【前沿进展】Molecular Cell | 北京大学王伟课题组发现蛋白酶体...

在真核生物中,SG的形成与解聚是一个高度动态变化的过程,其动态平衡通过对细胞内蛋白质翻译和RNA的调控来促进应激后细胞功能的恢复2,3。近年来研究发现,SG稳态异常或者形成不可逆的纤维状结构可能是肌萎缩性侧索硬化症等神经退行性疾病发生的关键因素4,但是到目前为止植物中没有发现不可逆SG形成。这表明植物...

研究揭示蛋白酶体调控无膜细胞器蛋白稳态新功能—新闻—科学网

蛋白酶体通常是用于清除错误折叠、失活蛋白,维持细胞内蛋白平衡的重要结构。剧烈的高温往往导致错误折叠或者变性失活蛋白的聚集体,这些聚集体可通过蛋白酶体被清除。然而,应激颗粒与这些聚集体有着本质区别:应激颗粒具有较强流动性,其形成和解聚可以快速相互转换,从而维持蛋白和RNA的平衡和功能。蛋白酶体是否在应激颗粒...

...蛋白创建CRISPR-Cas蛋白开关用于激活型基因编辑和病毒蛋白酶检测

转自:生物谷引言具有可编程响应功能的蛋白开关在生物过程监测与控制中发挥着重要作用(www.e993.com)2024年11月20日。CRISPR-Cas系统因其RNA引导Cas蛋白对靶标核酸的可编程结合与处理能力...

RNA编辑疗法加速发展

这项技术靶向前信使核糖核酸(pre-mRNA)。pre-mRNA包括外显子和内含子。外显子是RNA转录物中含有制造蛋白指令的部分,内含子不含此类指令。RNA剪接机制将内含子从pre-mRNA中去除,并与外显子连接在一起,形成最终的mRNA,mRNA随后被翻译成蛋白质。位于波士顿的Ascidian医疗公司正在利用RNA剪接过程去除含有突变的外显子...

FDA首次批准RNA编辑疗法进入临床,需人体数据“说话”

2023年12月,美国生物技术公司WaveLifeSciences公司宣布其在研RNA编辑疗法WVE-006在1期临床试验中开始给健康志愿者给药,WVE-006是一种寡核苷酸疗法,旨在治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的肺部或肝脏疾病。葛兰素史克与Wave达成为期4年的研发合作,Wave可能获得高达33亿美元的款项。

杰青薛鹏离职纠纷后续:单位称其不办理离职手续也未撤回离职申请...

其中一种称为单碱基编辑,这一技术利用细胞内已有的腺苷酸脱氢酶来实现。该酶能够将RNA序列中的腺嘌呤转换为肌醇核苷,从而改变RNA的碱基组成,修正RNA中的突变,使之合成正常的蛋白质。美国马萨诸塞州剑桥市的WaveLifeSciences公司利用该技术研发了一种针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的治疗方法,...

??首个蛋白酶降解剂!从抑制剂到降解剂,SARS-CoV-2疗法的迭代之旅

SARS-CoV-2是造成COVID-19大流行的病原体,SARS-CoV-2携带近30kb的RNA基因组,编码四种结构蛋白(刺突、包膜、膜和核衣壳)、两个重叠多蛋白(pp1a和pp1ab)以及几个辅助因子。这两种多蛋白被两种病毒半胱氨酸蛋白酶,主蛋白酶(Mpro,也称为3-糜蛋白酶样蛋白酶,3CLpro)和木瓜样蛋白酶(PLpro)自动水解成16个非...