创新成果持续涌现 全国1/6细胞、基因药物临床试验项目落地张江

据不完全统计，截止2024年8月底，全国已批准的细胞、基因药物临床试验项目中，张江占比上海约1/2，占比全国约1/6。未来，张江细胞和基因产业园将进一步加强创新孵化，加快培育细胞与基因治疗新质生产力，并依托上海国际化、产业化的优势，加强国内外细胞与基因领域的学术交流、科技合作、产业互通，将张江细胞和基因产...

国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?

此前，托夫生注射液已于2023年4月被美国加速批准上市，依据为：与安慰剂组相比，使用该药品治疗后的患者血浆神经丝轻链（NfL）出现减少。NfL是一种评估渐冻症进展的常用指标，系神经元损伤标志物，其减少表明神经元损伤减少。今年5月，该药品也获欧洲药物管理局（EMA）批准用于ALS。同时，托夫生注射液也是2024年度盖...

从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

价格方面，患者一年的治疗费用约为180万人民币。新药在国内获批后，价格可能会低一些，但具体如何定价还不清楚，一些公益赠药项目也会给患者带来一些费用上的优惠。“不过，即使是新药，也不是用了病就会好，就像一辆行进中的火车不可能一下就停止，它还要往前再冲一段时间，这个缓冲期可能需要半年以上。对于病情进展...

美国如何让患者用得起天价细胞和基因治疗药物?

目前,全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法获批。最贵的药物,即CSLBehring和uniQure的血友病药物Hemgenix,每款单价为350万美元。由于价格问题,多款天价药2023年的销售额并不理想。唯独杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法Elevidys在2023年的销售额超过14亿美元,该药定价为320万美元/剂,是全球第二贵的药物。全球...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

华邦健康:深圳普瑞金生物药业股份有限公司主要从事细胞与基因治疗...

2、深圳普瑞金生物药业股份有限公司主要从事细胞与基因治疗创新药物研发,其产品管线包括CAR-T及CAR-NK等,适应症涵盖血液系统肿瘤、实体瘤、自身免疫性疾病等领域(www.e993.com)2024年11月22日。3、江苏谱新生物医药有限公司主要从事细胞与基因治疗药物CDMO业务,搭建了细胞药物专用质粒构建平台、悬浮无血清病毒生产平台和全封闭的细胞工艺开发平台,已支持...

细胞基因治疗大变革?美国尝试高价药物新付费模式 | 见智研究

全球首款TIL产品的获批,对药明生基(WUXIATU)而言意义重大,在过去几年中,受制于高额的价格,全球细胞和基因疗法的发展速度相对于其他治疗手段而言有所放缓,同时新产品数量的增长也较为有限。这些行业现状导致药明生基的产能利用率一直较低,ATU部分毛利率长期为负,成为药明康德5个业务板块中唯一利润为负的板块。

先天性耳聋基因疗法获重大突破,复旦团队研发耳聋基因治疗药物,让...

如何从根源上解决听力损失?在复旦大学教授的带领和指导下,教授用长达10多年的不懈努力,携手合作伙伴研发了针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物,它能在内耳中重新编码产生功能正常的OTOF蛋白。图|(来源:资料图)同时,他和课题组自主研发了内耳递送路径和设备,并与一家外部公司合作,利用产学研医互补优势打...

服贸会|“十年磨一剑”打破国外垄断 基因细胞治疗药物为癌症患者...

“中国每年有超过400万的患者会被确诊为癌症,这里面很多患者的生存期其实是不长的。基因细胞药物治疗在中国仍然处在起步阶段,即便是在海外,虽然有了30多年的技术研究的经历,但是他们的产业化之路其实也只有六七年时间。”何霆说,创业10年来,艺妙神州完成了“从0到1”的蜕变,2022年7月成功获批CAR-T细胞治疗产品《...

九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性

新京报讯(记者张兆慧)9月3日,九天生物(SkylineTherapeutics)宣布,其自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108,一款用于治疗视网膜色素变性(RP)的突破性基因疗法,已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体,包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106,将采用前沿...