...in-class”药物的关键——近期哪些靶点值得关注?(附PDF下载)

在这项研究中,作者发现晶体激活NLRP3炎症小体及所伴随IL-1β的生成,均依赖于细胞体积的调节,而这需要对渗透压敏感的LRRC8阴离子通道的激活。无论是通过药物抑制LRRC8蛋白还是敲除LRRC8基因,都能在体外和小鼠模型中消除晶体引发的NLRP3炎症小体的激活。用MSU/CPP晶体激活LRRC8,则可以导致ATP释放、P2Y受体激活及细胞...

沙利文:2023年基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书pdf

自21世纪初第一款基因药物获批以来,短短20年时间内,已有12款基因药物获批,尤其是近五年来,获批上市的基因药物数量显苦增长。基因治疗相关技术快速发展,AAV载体产品快速涌现,国内多家基因药物领域公司已布局CRISPR单碱基编辑(BE)、先导编辑(PE)等基因编辑技术,已有体内基因编辑疗法进入临床试验,未来有望上市更多成...

...罗氏公布阿尔茨海默病、帕金森病、DMD疗法最新进展(附PDF下载)

DMD:基因疗法改善运动功能的多个指标罗氏与SareptaTherapeutics联合开发的delandistrogenemoxeparvovec使用重组腺相关病毒载体(AAV)将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织中。它已经获得美国FDA的加速批准,用于治疗4-5岁DMD患者,这些患者携带经验证的DMD基因突变。在投资者活动上,罗氏分享了这款基因疗法在3期...

二月,近50款1类新药在中国获批临床(附PDF下载)

RP是一组以视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病,其中RHO基因突变在常染色体显性遗传RP中最常见。ZVS203e已于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格,并于2023年9月在北京大学第三医院开展的研究者发起的临床研究(IIT)中完成全球首个RHO基因突变RP患者的注射给药,在首例患者...

2024上半年,中国获批上市的创新药一览(附PDF下载)

安奈克替尼是新型小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,对ALK、ROS1和MET基因突变均有较强的抑制作用。在一项2期研究中,111例受试患者基于IRC(独立评审委员会)评估的ORR达到81.08%,缓解持续时间(DOR)中位数达到20.3个月。亿腾景昂:恩替司他片4月30日,亿腾景昂宣布恩替司他片在中国获批上市,用于联合芳香化酶抑制剂...

教书育人廿七载 桃李神州誉自来 的方式来交流大家的想法,让思 维...

该疾病经过近十几年的研究,发病机制,基因突变位点以及基因突变与表型的关系越来越清楚.文/卜丽萍上医与香港中文大学医学院合作授新课程本报讯日前,我校研究生院和上海医学院研究生教育办公室与香港中文大学医学院合作,首次开设新型课程《临床医学研究进展讲座》.该课程在...

人工智能 无限可能

进行人工智能研发的初衷是什么?王小川:很多人问我,搜狗是转型做人工智能了吗?其实,搜狗并没有"转向"人工智能,搜狗本身是做搜索引擎的,而搜索天生就具备人工智能基因.纵观搜索引擎的发展历史,我们会发现,原来的搜索是基于关键词的搜索,用户输入一个关键词,搜索引擎会返回10条链接,然后需要用户...

用无创方法预测NAFLD并评估基因对疾病的影响:一项基于MRI-PDFF的...

基于MRI-PDFF,多种特异性生物标记物的组合可以准确预测疾病状态。当通过MRI-PDFF量化基因对肝脂肪变性的影响时,首次确定UQCC1rs878639G等位基因为保护因子,MBOAT7T等位基因被确定为非肥胖群体中的遗传风险因素。专家简介丁艳华教授吉林大学第一医院I期药物临床试验病房主任,主任医师、教授、医学博士、博士生...

什么是"单基因阳性"

什么是"单基因阳性"●潇翟11月1日17点,北京市朝阳区接昌平疾控部门通报,2名人员核酸检测结果分别呈阳性和单基因阳性.其活动点位涉及花家地实验小学朝来校区和陈经纶中学分校.朝阳区立即启动应急响应机制,对两处校区进行临时管控,同步开展流调工作,对密接,次密接人员,高风险人员全面排查,...