【速递】全球首款,MEKi治疗成人NF1 PN的3期试验达终点
KOMET是全球最大的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验,试验对象为有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)成人1型神经纤维瘤病(NF1)患者,其结果显示,口服选择性MEK抑制剂Koselugo(selumetinib))达到了其主要终点,与安慰剂相比,这些成人患者的客观缓解率(ORR)具有统计学意义和临床意义。阿斯利康罕见病...
低浓度阿托品在美三期临床试验失败
低浓度阿托品在美三期临床试验失败美国当地时间11月15日,美股上市公司Eyenovia(股票代码:EYEN)宣布,该公司以控制儿童近视进展为的目的产品MicroPine,未达到三期临床试验主要终点。这一结果由独立数据审查委员会(DRC)基于临床试验数据作出裁定。消息发布后,Eyenovia股价收盘暴跌70.4%MicroPine是一款器械+药物的组合产品,包...
...B(02509.HK):QX005N注射液治疗结节性痒疹(PN)的II期临床试验...
该试验为国内首个由中国企业开展的针对PN适应症的生物药临床试验,基于该项试验数据,QX005N于今年1月31日被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。本项临床研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究,旨在评价QX005N注射液多次皮下注射给药在PN成人患者中的有效性和安全性,并观察PK...
潜在首款!持久降低疾病指标超90%达2年,体内CRISPR基因编辑疗法登...
这次所公布的试验是一项开放标签、分为两部分的1期临床研究,旨在评估nex-z在ATTR-CM和ATTRv-PN患者中的安全性及疗效。截至2024年8月21日的数据显示nex-z在患者中的疗效显著。试验主要结果如下:ATTR-CM队列研究结果快速、深度且持久的血清TTR降低:在所有接受治疗的患者(n=36)中,无论基线水平如何,单次nex-z...
罕路同行|罕见病专家面对面交流会隆重召开!探讨NF1-PN的临床诊疗...
Part4:NF1-PN中国临床试验展望吴南教授:PEDIA研究是一项多中心、前瞻性的真实世界研究,其研究目的为增进对中国真实世界环境中NF1-PN疾病特征和治疗的了解,并评价真实世界中司美替尼在中国NF1-PN儿童患者中的有效性和安全性。目前,司美替尼治疗中国NF1-PN患者的真实世界数据尚有限,且医疗保健专业人员(HCP)和整...
荃信生物-B:QX005N注射液治疗PN II期临床显著疗效,76.7%患者瘙痒...
荃信生物-B(02509.HK)近日宣布,其QX005N注射液在治疗结节性痒疹的II期临床试验中取得积极成果(www.e993.com)2024年11月28日。该试验是国内首个针对PN适应症的生物药临床试验,试验数据已在中华医学会皮肤性病学术年会上公布。此项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究,共纳入120例PN成人患者,随机分配至不同剂量组和安慰剂组,每两周...
EVEREST Ⅲ期临床试验解读
EVERESTⅢ期临床试验解读CMT&CHTV文献精粹导语:本文深入探讨了依维莫司在高风险透明细胞肾细胞癌患者中的辅助治疗效果,其结果不仅对患者个体化治疗具有重要意义,也为未来的临床研究和实践提供了新的方向。在肿瘤治疗领域,肾细胞癌(RenalCellCarcinoma,RCC)一直是一个重要的研究课题。尤其是那些在手术...
明天是国际罕见病日:希望不罕至,十大罕见病治疗有新进展
庞贝病|多项基因治疗临床试验中庞贝病是一种由于GAA基因缺陷所致的罕见遗传性肌肉疾病,可引起躯干、四肢肌肉及呼吸肌无力,最终因呼吸衰竭而死亡。2023年6月,婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒(AAV)注射液I/II期临床试验在北京协和医院启动,这是我国自主研发、全球首个获得临床试验许可、用于治疗婴儿型庞贝...
RSV疫苗和单克隆抗体,何时能用于儿童和孕妇?浅述临床研究现状与展望
是通过亲和力成熟技术从帕利珠单抗开发而来的第二代Mab,可有效地降低高危婴儿中RSV感染的疾病负担,现已开展五项临床试验。其中,NCT00121108/III期临床数据显示其可将婴儿住院率降低87%,不良事件发生率低于安慰剂组,且无相关死亡报告。(3)尼司韦单抗靶向F蛋白的人源化MAb,其Fc部分具有YTE突变,可延长半衰期,当作为...
经纬portfolio新闻速递(4月-6月) |【MPCi News】
5月29日,专注于自身免疫和过敏性疾病生物疗法的荃信生物(股票代码:2509.HK)宣布,公司自主研发的QX005N注射液达成结节性痒疹(prurigonodularis,PN)Ⅲ期临床试验(登记号:CTR20241660)首例受试者入组,这是国内首个由中国企业开展的针对PN适应症的III期临床试验。