基因治疗再陷困局:用于罕见脑部疾病的疗法被发现致癌

然而对于患者家庭来说,治疗的选择仍然是艰难的——Skysona的价格高达300万美元。“这种疾病发展得非常快,必须停止进展。”美国斯坦福大学医学院(StanfordUniversity)的儿科血液学家AmiShah说,“老实说,如果这是我自己的孩子,我不知道我会怎么做。”Skysona是一款采用Lenti-D慢病毒载体的基因疗法,能够传递ABCD1基因...

全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，此前有研究显示，目前中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。目前国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效有限。其中，利鲁唑是一种苯并噻唑衍生物，可阻断中枢神经系统中的谷氨酸能神经传递。尽管利鲁唑在临床实践中大都是安...

一针超2000万,曾刷新全球最贵药物记录,却让7人患上了血癌

最新Ⅲ期临床长期随访结果一经发布,将这款2年前上市,曾居世界最贵药榜榜首,一针要2000万的基因疗法,再次被推上风口浪尖……一支超2000万,曾刷新全球最贵药物记录SKYSONA,一种基因治疗药物,由BluebirdBio(蓝鸟)公司开发,用于减缓4～17岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的疾病进展。

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地还有多远?,httpsm.jrj/madapter/finance/2024/09/12114443201938.shtml

一针曾卖70万,潍坊市妇幼保健院首次开展SMA基因治疗

同时，潍坊市妇幼保健院作为全市唯一一家出生缺陷救助项目实施单位，格格还可以在此申请出生缺陷救助，如果申请成功，还将获得3000或5000元的补助。这对每4个月就要进行一次诺西那生钠注射液鞘内注射治疗的罕见病家庭来说，节省了一笔很大的经济开支。潍坊市妇幼保健院定期邀请国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童...

百万美元天价阻碍商业化,基因治疗产品能否寻得“第二春”|早期项目

由于集中于罕见病治疗和一针治疗长期有效的特点,现阶段的基因治疗产品市场售价都很高(www.e993.com)2024年11月16日。36氪不完全统计,过去7年间,FDA批准的基因疗法产品中,至少有8款在200万美元/针以上,最高者能达到350万美元/针,不断刷新着“天价药”的上限。基因治疗这种曾经被认为“代表着未来”的治疗方式,未来是否还会有新的爆发增长点?

专访Cytiva中国总裁李蕾:相信细胞与基因治疗(CGT)的成本和价格会...

Cytiva《2023年全球生物制药弹性指数》通过对全球1250位制药和生物制药高管的调研发现，中国的供应链弹性和生产敏捷性分别超过北美和欧洲，79%的中国受访者表示，得益于强大的本土供应链，中国在推出细胞和基因治疗方面的适应性非常高。政策方面，今年2月1日起，国家发改委发布的《产业结构调整指导目录（2024年本）》...

只需一针!免去上百次治疗,辉瑞基因疗法获欧盟批准

Durveqtix是一种新型的基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从SparkTherapeutics获得该疗法。加拿大卫生部(Health...

“一针治愈”,辉瑞血友病基因疗法获FDA批准

“一针治愈”,辉瑞血友病基因疗法获FDA批准2024年4月27日医麦客新闻eMedClubNews4月26日,辉瑞宣布美国FDA已批准其BEQVEZ(fidanacogeneelaparvovec-dzkt)用于治疗目前使用因子IX(FIX)预防治疗、当前或既往有危及生命的出血、或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。且患者体内没有针对腺相关病毒血清型Rh...

国内基因疗法首次递交上市申请,疗效怎么样?

不过实际上,全球已有3款血友病基因疗法获批上市,且定价屡创新高,但销售却都不及预期。其中,BioMarin的Roctavian和CLS/uniQure的Hemgenix在2022年先后上市,分别用于治疗A型、B型血友病。两者也为AVV基因疗法,基于“一针治愈”的长期收益,定价分别为290万美元、350万美元。