NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌
脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)是一种严重的X-连锁肾上腺脑白质营养不良,这种罕见的进行性遗传性脑部疾病由ABCD1基因突变导致饱和极长链脂肪酸(VLCFA)在体内大量聚积,引起中枢神经系统脱髓鞘和肾上腺皮质萎缩或发育不良,该疾病主要见于年轻男孩,患者发病后神经功能不可逆丧失,进而导致早期死亡。2022年,美国FDA批准了蓝...
基因治疗再陷困局:用于罕见脑部疾病的疗法被发现致癌
他们对6名患者进行了细胞分析,发现慢病毒将遗传物质传递到基因组中,这些基因位于两个癌症基因中或附近,以及其他可能共同驱动血细胞生长不受控制的基因中。“我们需要更好地了解生物学机制。”Williams说。一种可能性是,添加到慢病毒中以驱动其携带的ABCD1高表达的强大“启动子增强子”DNA序列使载体更有可能在ALD中...
【热点应用】Zetasizer精准表征慢病毒载体 (LV) 颗粒粒径及滴度
所以,在体外实验及体内实验的研究中慢病毒载体(LV)与腺病毒(Ad)和腺相关病毒(AAV)同为主流的病毒载体系统。其颗粒粒径约为90-120nm。在慢病毒载体(LV)的生产工艺中,有无团聚体(aggregate),以及载体滴度(titer)的高低是重点考察的关键质量属性(CQAs)。ZetasizerUltra纳米粒度仪通过对LV颗粒的粒径及载体滴度的...
...科学院张勇/王皓毅拓宽基因工程工具箱:102种后生动物基因组...
TEs的进一步功能表征显示了插入偏倚等特征的额外差异。值得注意的是,在血液和实体肿瘤的CAR-T治疗中,TE鉴定的最活跃的DNAMariner2_AG(MAG)在很大程度上优于两种广泛使用的载体,慢病毒载体和基于TE的载体SB100X。总的来说,该研究强调了DNATE的不同转位特征和进化动力学,并增加了TE工具箱的多样性。https...
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Cell杂志50周年专刊---病毒学未来50年如何发展
宏基因组学已经将病毒学带入了一个新的发现阶段,未来病毒学的一个核心任务将是了解病毒圈的大小、多样性和结构,编目病毒圈的基因组和表型多样性,基于此我们可以确定有多少病毒可能导致疾病,以及是什么因素塑造了全球病毒多样性,从而理解病毒的全球多样性、病毒群体的特异性以及宿主与病毒的相互作用(www.e993.com)2024年10月18日。
脉络丛肿瘤类器官揭示Wnt/β-catenin信号通路激活促瘤关键机制
由于APCmRNA在人类肿瘤中的表达降低以及Apc_KO在脉络丛细胞系中诱导的致瘤性特征,该研究使用CRISPR-Cas9敲除脉络丛类器官中的APC基因。使用携带空载体Cas9-mCherry(sgEV)或sgRNACas9-mCherry(sgAPC)载体的慢病毒转导成熟的脉络丛类器官(第40-45天)以敲除APC,并保存至第60-65天,等待肿瘤生长。成熟阶段的基因...
Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型...
实施组合遗传策略通常包括基因编辑、多基因表达调控、以及基因组学分析等技术。近年来,CRISPR-Cas9等基因编辑技术的发展极大地促进了这一策略的实施。通过精确修改基因组,研究人员可以在细胞或动物模型中模拟多基因变异的复杂情形。该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细...
刘如谦团队升级重组酶,在哺乳动物细胞中高效定点整合大片段基因
研究团队在原代人成纤维细胞中采用了非质粒递送方法,递送了先导编辑工具、重组酶的mRNA、合成pegRNA以及编码供体序列的整合酶缺陷型慢病毒载体(IDLV)。结果显示,这种递送方式显著提高了整合效率,eePASSIGE在COL7A1和FANCA基因座中分别表现出30%和18%的平均整合率,比PASSIGE提高了14倍。
解密衰老的一把“钥匙”-光明日报-光明网
ERV古病毒RNA(左)、蛋白(中)和病毒样颗粒(右)在衰老细胞中蓄积。图片由作者提供????延缓衰老,是人类追求有质量生活的永恒主题。科学家们试图通过多种方法解密衰老,其中,被称为人类基因组“暗物质”之一的古病毒,成了人们了解衰老的一把“钥匙”。中国科学院衰老与再生研究团队提出了古病毒的“复活”会驱动衰...