破局罕见病治疗困境,基因治疗引领医学革新

近日,锦篮基因联合创始人、总经理董小岩博士向环球网记者介绍,公司针对脊髓性肌萎缩症(SMA)、二型糖原贮积症(蓬佩/庞贝病)和脂蛋白酯酶缺乏症这三种基因治疗药物均已进入注册临床阶段,其中有3个适应症进入2期临床阶段,2个适应症处于1期临床。值得关注的是,这三款药物中就有两项是全球首创新药,代表了我国在基因药...

全球首例!15岁Ⅰ型戈谢病患儿在沪开展基因治疗

“目前，我们已经完成了一例15岁Ⅰ型戈谢病男孩的基因治疗，这也是全球首例接受基因治疗的Ⅰ型戈谢病青少年患者。”10月16日上午，上海儿童医学中心内分泌遗传代谢科主任王秀敏在接受澎湃新闻（thepaper）记者采访时表示，这一病例于2024年8月通过静脉输注LY-M001注射液来完成基因治疗。王秀敏带领的研究团队，...

微创介入 点亮生命之光 - 现代保健报数字报|西安报业传媒集团

肿瘤介入基因治疗,是将国际上首个肿瘤基因治疗药物P53、分子靶向药物和介入技术结合起来,对肿瘤进行根本性的治疗,大大地提高了肿瘤的治疗效果,甚至治愈。69岁的王先生右乳腺癌术后,肝、肺、骨广泛转移。其它医院分别用激素、表阿霉素、5-FU、MMC等进行了几个疗程的化疗,效果不佳。慕名来到西安市红会医院介入诊疗中...

三生国健: 三生国健:2023年年度报告

银屑病??????????????????指??????银屑病(Psoriasis)是一种常见的慢性复发性炎症性皮肤病,????????????????????????????????典型皮损为鳞屑性红斑靶点????????????????????指??????即药物治疗针对的目标分子,通常在疾病的病理过程中扮演重要...

泰格洞见 | 挑战众多,基因治疗临床开发策略如何制定

此外,还有一些基因治疗适用于非罕见疾病,如肿瘤和杂合子型家族性高胆固醇血症。虽然这些疾病可能涉及多个致病基因,但通过纠正主要基因也可以起到一定的作用。根据已批准的所有基因治疗的分析,非罕见疾病的基因治疗适应症在所有获批适应症中的占比不到四分之一。

2024年值得关注的5个细胞和基因治疗决策

3月份，FDA批准了OrchardTherapeutics的Lenmeldy，该药物进入美国市场，成为第一种用于异染性脑白质营养不良儿童的基因疗法，也是世界上最昂贵的药物，价格为425万美元(www.e993.com)2024年11月29日。除此之外，今年还有哪些CGT有望被FDA批准上市呢？辉瑞：Beqvez适应症：血友病B治疗类型：体内基因治疗处方药用户费用法案（PDUFA）日期：4月27...

永生?!硅谷富豪Bryan Johnson接受基因治疗,曾让人年轻27岁?

布莱恩接受卵泡抑素基因疗法是该公司推出的第一个基因治疗服务,能够促进卵泡抑素产生,从而抑制另一种蛋白质——肌肉生长抑制素,这种蛋白质会抑制肌肉生长。治疗过程也非常简单,在胃部和臀部扎一针即可,不会比体检抽血更麻烦,效果却非常惊人,能够“减少全身炎症、增加肌肉质量和骨密度、延长运动耐力并改善头发和皮肤”...

在国际上首次证明基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和...

1月25日,国际医学期刊《柳叶刀》发表了这项由中国医务人员主导的全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究,在国际上首次证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力,有望让更多患者回到五彩斑斓的有声世界。

突破性疗法!针对罕见遗传病、肿瘤等疾病

”邦耀生物创始人之一、副董事长席在喜表示。邦耀生物的第一款药物BRL-101用于治疗地中海贫血症，这是基于邦耀生物具有自主知识产权的造血干细胞平台开发的基因治疗产品。2020年7月，邦耀生物和中南大学湘雅医院合作首次帮助2例患者摆脱终身输血依赖，成为通过基因编辑技术治疗地中海贫血的典型，也是通过CRISPR基因编辑技术...

基因治疗有助攻克罕见病

基因治疗有助攻克罕见病魏路科技日报记者??王春当前,全球超80%的罕见病由基因突变导致。基因治疗作为具有一次性治愈潜力的新型疗法,通过修复、替换或抑制突变基因来治疗疾病,可最大程度针对病因,纠正潜在的遗传缺陷,实现更精准有效的治疗。我国基因治疗行业在历经40年起伏波折后,进入了黄金时代。2015—2020年,...