NEJM:局部基因疗法治疗大疱性表皮松解症
2022年12月23日 - 澎湃新闻
该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。除了B-VEC疗法外,该公司还有两款处于临床阶段的基因疗法,分别是治疗TGM1基因缺陷的常染色体隐性遗传性鱼鳞病(KB105)和囊性纤维化(KB407)。研究团队为每个患者选择一对皮肤伤口,根据伤口的大小、区域和外观进行匹配。然后每个患者的伤口对随机分配...
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FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”
2023年5月20日 - 网易
该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。除了B-VEC疗法外,该公司还有几款处于临床阶段的基因疗法,分别治疗TGM1基因缺陷的常染色体隐性遗传性鱼鳞病(项目编号KB105)、囊性纤维化(项目编号KB407),以及基于3型胶原蛋白的抗皮肤衰老疗法。论文链接:httpskrystalbio/https:...
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【重磅综述】DNA损伤在衰老中的核心作用
2021年8月18日 - 澎湃新闻
进行性神经变性、骨质疏松、恶病质、肝肾老化、鱼鳞病、特征性脆性头发和指甲以及生长迟缓。双链断裂修复共济失调毛细血管扩张症进行性小脑变性、严重共济失调、血管扩张、免疫缺陷和癌症Nijmegen断裂综合征免疫缺陷、癌症风险增加和生长迟缓交叉链修复Fanconi贫血全血细胞减少、癌症、骨髓衰竭、肾功能不全、色素...
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