基因编辑夏令营,遇上14岁罕见病学员
作为一名初中生,基因编辑课程的知识对小宋而言是有一定难度的,但他却以超乎寻常的热情投入其中。通过这次学习机会,他系统了解了基因编辑技术的基本知识及治病原理,在实验室里亲自体验了慢病毒的包装、过滤及转染实验。也是在课堂上,小宋第一次深刻认识了自己所患的疾病。LGMD,一种常染色体遗传性肌肉疾病,由基因突变...
贺建奎认为50年后基因编辑受精卵治病将是常规疗法
贺建奎认为,50年之后(2074年)基因编辑受精卵治疗疾病将是常规疗法。在访谈中,他还透露了目前的研究经费来源(美国赞助和中国公司的支持)以及目前研究疾病领域,包括罕见病(肌营养不良症)和阿尔兹海默症(遗传性痴呆症)。他认为50年之后(2074年)基因编辑婴儿(有遗传疾病)将成为常规方法,类似现在的IVF辅助生育一样,最...
生成式AI进军基因编辑领域 有望带来个性化治病方案
4月22日,初创公司Profluent宣布推出OpenCRISPRTM计划,并声称其成功使用AI生成的基因编辑器(称为OpenCRISPR-1)来编辑人类DNA。该公司表示,这是“世界上第一个开源的、AI生成的基因编辑器”,并且是“用AI从头开始设计的”。这家公司将大量生物数据输入一个大型语言模型(LLM),在基因编辑技术CRISPR基础上提出了新的编...
...CRISPR Therapeutics创造历史 靠基因编辑治病的时代来了?| 从...
基因编辑疗法类似具有上帝能力的魔术刀,通过对基因组特定目标基因进行精准定向增删改来治疗疾病,完全不同于传统的药物治疗。美国食品药品监督管理局(FDA)上个月批准CRISPRTherapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy上市,这是FDA批准的首款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法,FDA称之为“里程碑式进展”。市场空间方面,木头姐Cat...
里程碑!两款基因编辑疗法在美获批,标价百万美元,国内公司有哪些...
澎湃新闻消息,靠基因编辑治病的时代真的来了?当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)官网发布消息表示,批准CRISPRTherapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebirdbio的基因疗法Lyfgenia上市,这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病(SCD)患者、基于细胞的基因疗法。其中Casgevy是FDA批准的首款运用CRISPR/Ca...
美国FDA下个月获批准!基因编辑疗法会彻底改变医药业吗?
基因编辑是包括基因和细胞医学在内的更广泛治疗革命的一部分,我们所熟悉的药片和注射一般都是针对体内的蛋白质或路径来治疗疾病,有了基因和细胞疗法,现在可以针对疾病的根源进行治疗,甚至可以达到治愈的效果(www.e993.com)2024年10月15日。Crispr基因编辑技术之所以发展如此迅速,一个原因是它是一种相对容易使用的工具。Doudna解释说,它一经发现,世界...
将治病基因“写进”细胞DNA,创新技术平台开辟基因治疗新方向
Tessera的基因书写技术平台受到大自然中的移动遗传元件(MobileGeneticElements,MGEs)的启发,有望克服基因编辑和基因治疗的局限性。它可以将任何碱基对改变为任何其他碱基对,进行小片段插入或删减,只需递送RNA就可以将整个基因写入细胞的DNA中。参考资料:
为什么要关注罕见病?意义不止“治病救人”!
但基因编辑技术,目前在罕见病领域还没有得到很广泛的推广。首先由于突变基因虽然明确,但是每一个患者都有着不同的突变位点。如果个性化去定制,每一个患者的成本会非常高昂。与缺少一个蛋白质然后通过基因载体进行补充的情况不同,这种方法无法适用于所有患者,尤其是在神经纤维瘤病等情况下,由于缺失的蛋白质各不相同,...
对话基因编辑前沿科技:为生命科学敲代码,引其向善
“基因编辑本身没有善与恶。但是从医药行业来讲,如果是用于治病,那就是善。但是你如果用在编辑生殖细胞,制造‘超人类’,那可能就要打一个大大的问号。”郑彪认为。高彩霞则表示,更为重要的是,在伦理规范方面,国家应如何进行规范。她认为,当前这样的技术应该受到严格规范。基因编辑技术实际上就是对基因组的直接书写...
港媒:中国科学家打造全球最精细人类基因组,对治病大有益处
近日,据香港知名国际媒体《南华早报》消息称,中国科学家构建了世界上最详细的人类基因组。香港观察人士认为这是一个“里程碑式的事件”,可能对疾病治疗的精准医疗有巨大的影响。这个完整、高质量的基因组是从一位来自中国陕西省的“健康年轻”男性村民的DNA中测序的,也是第一个完整的汉族基因组,被称为T2T-YAO。