肿瘤诊治的最大难题!永远绕不开的“肿瘤异质性”

肿瘤异质性亚群可在药物的环境压力下被筛选或形成药物耐受细胞,这种肿瘤异质性状态是肿瘤克服药物压力得以生存、并进一步形成耐药优势克隆的基础和保障。药物耐受细胞的形成机制除耐药基因突变外,非突变机制主要支持以下3种模型:1)达尔文选择模型认为,在抗肿瘤治疗前肿瘤中存在少数药物耐受细胞,这些细胞在药物治疗的选择后...

专家论坛|杨涛:中草药相关肝损伤的物质基础及其毒性机制

物质基础包括药源性成分与非药源性物质,药源性成分是指中药本身或在体内经代谢产生的具有潜在肝损伤作用的成分,以生物碱、萜类、蒽醌类和苯丙素类为主,部分存在于动物药与矿物药中;非药源性物质是指除了中药本身及其代谢产物以外的其他能够引起肝损伤的物质,这些物质大多来源于中药种植、加工、储存环节,包括重金属和...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

基因治疗是一种利用遗传物质（如DNA、RNA）来治疗或预防疾病的医学方法。它通过将正常基因导入到有基因缺陷的细胞中，以纠正或补偿异常基因引起的疾病，从而达到治疗的目的。基因治疗可以针对遗传性疾病，如囊性纤维化、血友病、某些类型的遗传性失明和免疫缺陷，也可以用于治疗非遗传性疾病，如癌症和某些类型的心脏病。

...血清化学+肠菌+代谢组学揭示茵栀黄颗粒改善NAFLD物质基础和...

茵栀黄颗粒(YZHG)具有保肝作用,可用于非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的临床治疗,但其物质基础和作用机制有待进一步阐明。本研究旨在揭示YZHG治疗NAFLD的物质基础和机制。我们采用血清药物化学方法对YZHG中的成分进行鉴定;通过系统生物学预测YZHG治疗NAFLD的潜在靶标,然后通过分子对接进行初步验证;此外,通过16SrRNA测序和非...

“唤醒”沉默的基因 新方法揭秘微生物“生命暗物质”

放线菌是生产抗生素主要微生物之一。作为放线菌门类中最典型的一类,链霉菌是已知天然产物生物合成基因簇最丰富的微生物之一,被称为“细胞工厂”。“为了在自然环境中生存,链霉菌可以进化出大量次级代谢基因,以基因簇形式生产各种生物活性物质,来抵抗外敌和抑制竞争者。”深圳先进院合成所助理研究员王欣然介绍,相比其...

最全!自闭症基因治疗现状盘点:有期待也有担心

目标基因的不确定性和基因药物有效地送达指定的人体细胞,是目前自闭症基因治疗中最大的挑战(www.e993.com)2024年11月25日。基因治疗原理图源:FDA官网从1979年以来,至少有4个大型的双胞胎研究证明自闭症的基因基础,之后几个大型基因数据库的建立,发现了100-1000个数量不等的所谓“自闭症基因”。

2024年视网膜色素变性基因药研发进度最新跟踪

该公司拥有既定的科学基础,结合了治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的后期开发候选药物以及两个临床前项目,一个针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD),另一个是由牛津大学的研究目标是锥杆营养不良(CRD),这是一种遗传性视网膜疾病。主要开发候选产品AGTC-501是一种基因治疗计划,目前正在研究用于治疗XLRP,XLRP是一种...

mRNA:疫苗还是基因疗法?安全性监管问题

根据EMACHMP报告(人类用药产品委员会):“活性成分由mRNA组成,翻译成SARS-CoV-2的刺突蛋白抗原;LNP保护RNA并在肌肉注射后使宿主细胞转染;S蛋白诱导适应性免疫反应”。根据FDA,基因治疗是基于改变活细胞的遗传物质的医疗干预。细胞可以通过直接给予受试者的基因疗法在体内改变。根据EMA2009,GTP:(a)包含一种活性成分...

【科学普及】渐冻症与SOD1基因突变

(1)新型基因治疗载体腺相关病毒9(adeno-associatedvirus9,AAV9),在系统给药时能够透过血脑屏障并有效靶向神经元和星形胶质细胞,利用此技术的AAV9-SOD1短发夹RNA(shRNA)在ALS动物模型上能延迟发病时间并减缓病程发展[20]。(2)除了沉默SOD1基因,反义寡核苷酸ISIS333611也被发现能够从mRNA水平降低突变体...

《改变世界的药物》:人类药物发现史上的那些具有里程碑意义的药物

多种天然产物的有效单体,如吗啡、可卡因等被提取出来,为现代药物发现提供了坚实的基础。1899年,阿司匹林的上市,标志着人类开启了用化学方法对天然产物进行结构改造而发现更为理想药物的时代。20世纪初—20世纪50年代以合成药物为主的药物发展时期青霉素的发现,开启了抗生素时代,使得之前被认为是“不治之症”的细菌...