本周国内创新药获批、NDA和IND,全球III期临床汇总
2023年8月5日 - 新浪
Botaretigenesparoparvovec(bota-vec)是由MeiraGTx和Janssen共同开发,旨在治疗最常见的X连锁视网膜色素变性(XLRP)形式——由RPGRORF15基因突变所引起的异常。bota-vec利用该公司专有的人视紫红质激酶启动子,限制转基因在眼睛的感光细胞表达;通过一次性的视网膜下注射,由腺相关病毒(AAV)递送具功能性的RPGR基因以...
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Botaretigenesparoparvovec(bota-vec)是由MeiraGTx和Janssen共同开发,旨在治疗最常见的X连锁视网膜色素变性(XLRP)形式——由RPGRORF15基因突变所引起的异常。bota-vec利用该公司专有的人视紫红质激酶启动子,限制转基因在眼睛的感光细胞表达;通过一次性的视网膜下注射,由腺相关病毒(AAV)递送具功能性的RPGR基因以...