中国首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液获批上市

证券时报e公司讯,渤健生物消息,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪??)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。此次获批,使凯盛迪??成为中国首个获批的ALS精准治疗药物。

渤健中国:全球首个SOD1-ALS疾病修正治疗药物托夫生注射液在中国获批

10月8日,渤健中国宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪??)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。凯盛迪??是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。

【脑科学日报】第2264期 | 20241115 星期五

近日,研究人员在原子水平上解析了SOD1病理突变体H46R和G85R淀粉样纤维的高分辨率冷冻电镜结构(3.11??和2.97??),揭示了H46R和G85R淀粉样纤维对神经细胞铁死亡激活调控并诱发家族遗传型ALS新机制,为发展新的针对SOD1突变体纤维的ALS治疗药物奠定了基础。阅读连接:SciAdv:梁毅/刘聪合作揭示SOD1病理突变体H4...

龙舟赛上傩对联“难”出圈,观众直呼看不懂,这些字到底怎么读?

龙舟赛上傩对联“难”出圈,观众直呼看不懂,这些字到底怎么读?VideoPlayerisloading.00:00/00:00Loaded:0%视频加载失败,请查看其他精彩视频特别声明:以上文章内容仅代表作者本人观点,不代表新浪网观点或立场。如有关于作品内容、版权或其它问题请于作品发表后的30日内与新浪网联系。来自于:贵州权利...

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SpeakFaster系统显著提升ALS患者的眼动打字效率探索ChatGPT和Bard在教育道德困境写作中的优势弥合神经形态计算与机器学习的差距:从理论到实践的新进展脑科学动态高速3D生物打印技术革新,精准再现人体组织结构墨尔本大学柯林斯生物微系统实验室的生物医学工程团队研发了一种突破性的3D生物打印技术。该团队由DavidColli...

存活出院率仅3.5%!首个中国儿童与青少年院外心脏骤停全国性研究发布

未来,加强急救体系建设、提升公众急救意识和技能、优化AED配置及使用、加强EMS建设以及提高儿童急诊高级生命支持(ALS)的可及性和质量,将成为改进的重点方向(www.e993.com)2024年11月18日。如何改善儿童OHCA救治效果?总体而言,这份报告标志着我国首次对儿童OHCA的发病率、救治流程及结局进行了全面性的全国范围研究。

解读“十三五”规划建议:新提法 新读法 新亮点

《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十三个五年规划的建议》3日公布。这份两万多字的纲领性文件,蕴含了很多小细节,读之富有深意。“行动力”明显增强实施优进优出战略、网络强国战略、国家大数据库战略、藏粮于技战略、加快发展现代服务业行动、开展降低实体经济企业成本行动、开展农村人居环境整治行动……...

重磅!国内首个渐冻症致病基因治疗药物——“托夫生注射液”获批...

这款药物的到来,填补我国ALS精准诊疗空白~2024年10月8日,国家药品监督管理局(NMPA)在其官方网站上发布了一项重要公告,宣布渤健公司(BiogenInc.)研发的创新药物——托夫生注射液(Tofersen)已获得进口批准。图源:NMPA官网自2014年“冰桶挑战赛”提高公众对肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)的认识以来,社会...

追问weekly | 过去一周,脑科学领域有哪些新发现?

蛋白质相互作用是治疗ALS的潜在途径经颅刺激和传统治疗相结合,治疗重度抑郁症效果显著为何有些人患有阿尔茨海默病,却没有相关症状?利用tau蛋白沉积模式预测阿尔茨海默病病情“迷你大脑”,促进阿尔茨海默病的治疗基因表达模式揭示自闭症和精神分裂症的神经基础...

《自然·医学》:重大突破!科学家首次发现特异性诊断渐冻症的分子...

04此外,血浆EVTDP-43在鉴别ALS和bvFTD上的准确性更高,与神经丝蛋白轻链(NfL)相比具有优势。05该研究结果为未来神经退行性疾病的早期诊断和治疗提供了新的可能性。以上内容由腾讯混元大模型生成,仅供参考*仅供医学专业人士阅读参考尽管有些磕磕绊绊,但部分神经退行性疾病,如阿尔茨海默病(AD)已经有了可用的...