全球与中国肽寡核苷酸结合物 (POC)市场前景与未来投资战略2024
肽寡核苷酸结合物是指由肽与寡核苷酸通过化学或生物方法连接而成的复合物。这类结合物结合了肽和寡核苷酸各自的特性,具有多种潜在的生物学功能和应用。POC可以通过肽部分实现靶向识别和结合,通过寡核苷酸部分实现基因调控或核酸干扰等功能。通常具有较好的生物相容性,适合用于生物医学领域。2023年全球肽寡核苷酸结合物...
美问必答 | 寡核苷酸药物生物分析全攻略
首先,高pH环境能够显著提高寡核苷酸的稳定性。DNA和RNA在中性至碱性条件下更为稳定,因此高pH条件下有助于保护寡核苷酸的完整性和稳定性。从LC-MS分析的角度来看,高pH条件下寡核苷酸保留能力增加,这有助于提升分离效果和分辨率。此外,高pH流动相还能减少非特异性吸附,从而提高方法的回收率、准确性和重现性。然而,...
千亿寡核苷酸药物市场之争
2013年,瑞博生物从LifeTechnologiesCorporation(美国)引进寡核苷酸递送技术,并在此基础上优化升级基于GalNAc的RIBO-GalSTAR肝靶向递送平台,此外,瑞博生物还自主研发了寡核苷酸肿瘤靶向递送平台技术RIBO-OncoSTAR,以及RSC2.0核酸修饰平台。公司已进入寡核苷酸药物品种的快速开发阶段,拥有8款临床品种,其中5款基于其自主研...
“史无前例!” 创新寡核苷酸偶联疗法显著优于标准治疗,注册性队列...
结果显示,DYNE-251表现出良好的安全性,大多数治疗相关的不良事件均为轻度或中度。DYNE-251由磷酸二氨基甲酰吗啉寡核苷酸(PMO)与靶向转铁蛋白受体1(TfR1)的抗体片段(Fab)偶联而成,TfR1在肌肉组织中高度表达。该疗法旨在实现靶向肌肉组织递送,促进核内外显子跳跃,从而使肌肉细胞生成截短但功能正常的抗肌萎缩蛋白,...
融资总额近6亿、率先从头合成世界第一长的DNA寡核苷酸,这家企业凭...
据新闻稿报道,这是目前世界上单次合成最长的DNA寡核苷酸。合成的1005个碱基长度的DNA序列包含了用于开发基因治疗的AAV病毒载体关键部件,且包含复杂的强二级结构和高GC含量。其结构和序列特征对于使用传统化学合成方法合成短核苷酸再组装的方式极具挑战性。在此次合成的序列中,有28%的序列完全正确。这意味着,在合成过程...
合作Codexis,可合成400nt单链寡核苷酸,这家企业如何创新酶促DNA...
FES??:循环效率超99.9%,可合成长达400nt的单链寡核苷酸酶促DNA合成技术是指在不借助DNA模板的情况下,通过酶的催化作用实现DNA分子的从头合成(www.e993.com)2024年10月18日。该技术的实现离不开一个关键原料——实现酶促反应的末端脱氧核苷酸转移酶(Terminaltransferase,TdT)。TdT是一种不依赖模板的单链DNA聚合酶,具有无模板依赖的快速聚合...
97%患者症状获一致改善,反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验
分析显示,在研反义寡核苷酸(ASO)疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能,高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解。根据此积极结果,Ionis计划与监管单位进行讨论,并于2025年上半年启动关键3期研究。天使综合征是一种严重的神经发育障碍,是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计,...
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查,预计年底上市
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查,预计年底上市6月25日,IonisPharmaceuticals宣布,FDA已经接受Olezarsen治疗家族性高乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药上市申请(NDA),并授予其优先审查资格,PDUFA日期为2024年12月19日。家族性乳糜微粒血症综合征是一种罕见的遗传性疾病,由脂蛋白酶(LPL)功能受损引起,其特征为...
只需每月一针!持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格
IonisPharmaceuticals公司今天宣布,美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的新药申请(NDA)并授予优先审评资格。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交该疗法用于治疗FCS的监管申请。
全球首个!Avidity披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱...
Avidity的AOC平台基于多年的内部工程构建,整合了寡核苷酸疗法、RNA加工修饰、抗体工程和偶联以及药物递送技术。该AOC平台的灵活性使得公司能够对各种类型的寡核苷酸进行递送,包括小干扰RNA(siRNA)和磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO),以不同方式修饰RNA功能,从而为不同疾病定制AOC疗法。