2025年中国寡核苷酸行业发展机遇及投资前景分析报告—智研咨询

寡核苷酸是指一类只有20个以下碱基的短链核苷酸的总称，包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸。中国国家药品监督管理局（NMPA）、欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）均尚无专门针对寡核苷酸药物的指导原则和技术指南，NMPA提出寡核苷酸是化学合成药物，虽然具备生物制品的属性，但按新化学实体进行...

博格隆(Bestchrom)丨寡核苷酸药物纯化策略

主要表现为单个或多个寡核苷酸的差异(N-x/N+x),保护基团的保留,例如DMT+、3'+产物,以及嘌呤的脱除等。这些基团或者序列的改变会导致杂质分子与目标产物之间存在性质上的差异。主要表现为:??磷酸基团(Phosphategroup):寡核苷酸所带静电荷取决于磷酸或修饰基团的数目、碱基的数目以及二级结构是否遮蔽带电基团。...

美迪西核酸药物评价能力

美迪西核酸药物合成服务涵盖了核苷酸单体合成/寡核苷酸合成/递送系统合成以及寡核苷酸偶联物合成等。此外,美迪西具备多种核酸药物修饰技术,根据修饰位点的不同,可分为糖修饰、碱基修饰、骨架修饰以及递送系统修饰。这些修饰技术能够精准地针对核酸药物的特定部位进行改进,从而优化药物的稳定性、生物相容性和靶向性,为核酸...

新方法可索引和搜索拍碱基级核苷酸资源

研究人员通过创建八个数据库来说明Pebblescout的功能,这些数据库索引了超过3.7个拍碱基。Pebblescout的网络服务可通过httpspebblescout.ncbi.nlm.nih.gov访问。这些研究表明,对于各种查询长度,Pebblescout都能提供一种数据驱动的方法来查找大型核苷酸资源的相关子集,从而大大减少了下游分析的工作量。研究人员还表明,Pe...

合作Codexis,可合成400nt单链寡核苷酸,这家企业如何创新酶促DNA...

2020年6月,DNAScript推出了世界上首台采用酶促技术的台式DNA打印机——Syntax。据其介绍,该款DNA打印机可按需生产合成DNA的寡核苷酸,其合成寡核苷酸的速度很快,合成96个寡核苷酸仅需6—13个小时。2023年3月,AnsaBiotechnologies宣布成功从头合成1005个碱基的DNA序列。值得注意的是,这1005个碱基序列编码了用于基因...

融资总额近6亿、率先从头合成世界第一长的DNA寡核苷酸,这家企业凭...

2023年3月,Ansa宣布,成功从头合成了1005个碱基的DNA序列(www.e993.com)2024年11月12日。据新闻稿报道,这是目前世界上单次合成最长的DNA寡核苷酸。合成的1005个碱基长度的DNA序列包含了用于开发基因治疗的AAV病毒载体关键部件,且包含复杂的强二级结构和高GC含量。其结构和序列特征对于使用传统化学合成方法合成短核苷酸再组装的方式极具挑战性。在此次...

Nature | 开辟治疗之路:反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破

ASOs是一种基于基因治疗的方法,它能够特异性地调控基因表达。这种方法利用了短的、单链的核酸分子来干扰特定的信使RNA(mRNA)的功能,从而抑制疾病相关蛋白的产生或改变蛋白的功能。原理结合特异性:ASOs是设计来与特定的mRNA序列互补的短链核苷酸。当ASOs与其目标mRNA结合时,它们通过碱基配对原则形成稳定的双链结构。

科学新知丨实现增强版全人工核酸的第一步——科学家开发出生命的...

核苷酸是DNA的组成部分。德国科隆大学化学系科学家最新证明,核苷酸的结构可在实验室中进行很大程度的修改。该团队开发了具有新的附加碱基对的苏糖核酸(TNA),这是实现具有增强化学功能的完全人工核酸的第一步。相关研究发表在《美国化学会杂志》上。DNA携带所有生物体的遗传信息,由4种不同的构建块(核苷酸)组成。核苷...

核酸药物研发加速 学科融合迫在眉睫

“2023年诺贝尔生理学或医学奖颁给核苷碱基修饰的发现者,并非‘天上掉馅饼’。”中国科学院院士张礼和在日前召开的主题为“核酸生物结构化学与生物医学及健康”的香山科学会议上说,两位获奖者早在2018年就做了详尽的研究。他们发现,当信使核糖核酸(mRNA)中包含假尿嘧啶碱基修饰时,人体的炎症反应就基本消除了,这才使...

畅谈寡核苷酸类药物ADME表征及DDI

ONs是由化学合成的寡核苷酸单链或双链组成的一类药物,一般由12-30个核糖核苷酸或脱氧核苷酸单链或双链组成。ONs通过沃森克里克碱基互补配对作用于目的核苷酸序列上,干扰基因的解旋、复制、转录、翻译等各个环节,使编码异常的基因丧失功能,进而矫正“错误”蛋白质的表达,达到治疗疾病的目的。