全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10...
全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,京东集团原副总裁蔡...
2024年运动神经元(渐冻症)最新治疗方法
2024年运动神经元(渐冻症)最新治疗方法预约热线:185--1844--0902(微信同步)来自青岛的李先生,48岁,一直饱受渐冻症的残酷折磨,生活因此变得极为不便。渐冻症宛如一座沉重的大山,紧紧压在他的身上,让他几乎喘不过气来。走路不稳、平衡感极差,使得他每走一步都充满风险;双腿萎缩,严重限制了他的行动能力;总感...
渐冻症治疗案例分享
确诊之初,李女士在医生的建议下开始服用利鲁唑片,这是当时治疗渐冻症的主要药物之一。但我们需要明确的是,利鲁唑并不是针对渐冻症的特效药物,其疗效本身就存在一定的不确定性。利鲁唑主要通过抑制谷氨酸的释放来减少神经元之间的兴奋性传递,从而延缓病情的进展。然而,这种作用机制对于不同患者而言,效果可能大相径庭。
国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
不过,渤健的托夫生注射液的海外定价(海外商品名Qalsody)为每剂1.42万美元,按照一年需要14剂估算,产品的年治疗费用接近20万美元。国内布局渐冻症的药企之中,今年9月,上海瑞吉康生物医药有限公司(简称“瑞吉康”)的渐冻症腺相关病毒(AAV)基因治疗药物RJK002一期临床试验于北京大学第三医院启动,主要研究者为北医三院...
一针约10万元 国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市
需要注意的是,已经上市的渐冻症药物价格接近“天价”(www.e993.com)2024年10月20日。目前,已上市的渐冻症药物均来自海外药企,除了已被纳入医保的利鲁唑片剂外,赛诺菲研发的依达拉奉价格约为16万美元/年,Amylyx制药公司研发的药物Relyvrio价格约为15.8万美元/年,百健旗下的首款治疗遗传性渐冻症的疗法Qalsody的价格约为19万美元/年。资料...
中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市
中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市渤健中国10月8日宣布,中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。此次获批,使凯盛迪成为中国首个获批的ALS精准治疗药物。凯盛迪是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少...
中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了
中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的ALS成人患者,这也成为中国首个获批上市的ALS精准治疗药物。此次获批上市的托夫生注射液,是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD...
蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型
近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。国家药品监督管理局政务服务门户网站上,显示的药品批准证明文件送达信息。
渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市
新民晚报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。