首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

资料显示,托夫生注射液在海外的售价为14230美元,患者第一年需注射14剂,治疗费用总计为199200美元(约为140万元人民币)。下一步将如何提高药物可及性?渤健生物称,将与各方继续保持积极沟通,共同探讨及推进多方共付机制及罕见病创新生态系统的打造,以不断提升包括托夫生注射液在内的罕见病创新产品在我国的可及性。

辉瑞公司治疗血友病的药物Hympavzi成功获批

Hympavzi是辉瑞公司今年第二个获得美国食品药品监督管理局批准的血友病治疗药物,此前该机构于4月批准了其血友病B基因治疗药物Beqvez。根据LSEG的估计,分析师预计到2030年,Hympavzi的销售额将达到3亿美元。本文源自:金融界

上海市级医院临床创新案例②感音神经性耳聋基因治疗药物研发和...

全世界人口的5%以上深受其害,3400万儿童为残疾性听力损失。耳聋治疗是一个严重未满足临床患者需求的领域,临床上尚无针对感音神经性耳聋的有效治疗药物。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、王武庆、李耕林、王大奇、汤洪海、王会、崔冲组成的研发团队,从患者的临床需求出发,深耕耳聋防治十余年,长期致力于感音神经性耳...

武田与信念医药推进血友病B基因治疗药物在华上市进程

(医药健闻2024年7月24日讯)武田中国与信念医药集团宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,未来将由武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。此次...

弘基生物开发的新一代nAMD基因治疗药物学术成果在《Nature》子刊...

基因治疗带来新的治疗选择在临床前研究的基础上，弘基生物自主研发的国内首个用于治疗眼底黄斑变性的基因治疗产品——Ⅰ类生物新药KH631，已完成国内和美国Ⅰ期临床试验首例给药。临床试验结果显示，该项目可以显著降低患者抗VEGF药物的注射频次、未出现药物相关的不良反应。同时，KH658作为弘基生物第二款用于治疗眼底黄斑...

华邦健康:参股企业布局干细胞与基因治疗领域,涉及CAR-T及CAR-NK...

华邦健康参股企业涉足细胞治疗和干细胞业务,包括河北生命原点的细胞存储与临床研究,深圳普瑞金的CAR-T等基因治疗药物研发,以及江苏谱新的细胞与基因治疗药物CDMO业务,展现公司在生物医药领域的战略布局(www.e993.com)2024年11月22日。智能解盘华邦健康+2.34%+加自选分析现今指数(股价)仍处于多头格局中,短期压力位于5.14,转空拐点已上移至4.43。是否...

400+!这些细胞和基因治疗产品已开展药物临床试验

记者从国家药监局获悉,经药品监管部门批准,目前,我国已有四百余个细胞和基因治疗产品正在开展药物临床试验,其中干细胞产品近一百个。适应证涵盖了肿瘤、呼吸系统、神经系统、心血管系统、消化系统、风湿免疫等多类疾病。国家药监局副局长黄果强调,细胞和基因治疗产品已

细胞基因治疗大变革?美国尝试高价药物新付费模式|见智研究

1、在该模型下，如果基因治疗在长期改善健康结果方面的成功率低于预期，药物制造商将向医疗支付方退还部分治疗费用。协议还将包括其他价格让步，如基于数量的回扣或保证回扣。2、CMS将代表各州与制造商就为Medicaid为主要支付方的受益人提供的细胞和基因治疗进行谈判。该模型允许CMS将各州聚集在一起，进行多州基础上的...

九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性

SKG1108基因治疗采用创新的作用机制，不受限于特定基因突变，通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的退变与丧失、改善和恢复视觉功能，从而有效治疗严重视网膜色素变性，惠及更多急需治疗的患者。据悉，孤儿药认定是FDA授予符合条件的用于预防、诊断或治疗罕见病的药物或生物制品的一种资格认定。九天生物表示，这...

2024年中国基因治疗行业市场前景预测研究报告(简版)

细胞和基因疗法(CellandGeneTherapy,CGT)是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,中商产业研究院发布的《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》显示,全球基因治疗行业市场规模自2016年开始飞速增长,到2023年市场规模已达到约111.1亿美元。全球基因治疗市场的增长主要受到个性化医疗...