北京同世堂张建忠中医告诉你罕见病肌营养不良不积极治疗后果怎样
常见的激素类药物如泼尼松、免疫调节剂、维生素E、三磷酸腺苷(ATP)、苯妥英钠或卡马西平等,以减轻炎症、改善肌肉功能或缓解特定类型肌营养不良的症状。但是激素类药物一旦长期服用,副作用明显!可能会导致肌肉萎缩更加严重。药物治疗可采取健脑止痿汤针对肌营养不良这一复杂疾病,中医作为源远流长的传统医术,展现出...
瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生
研究结果显示,维托拉生治疗在25周内能有效提高肌营养不良蛋白水平,接受治疗的患者在前两年表现出运动功能的稳定,并在接下来的两年中显著减缓疾病进展,同时在研究治疗期间,未报告死亡或药物相关严重不良事件(AE),大多数不良事件的严重程度为轻度至中度。维托拉生于2020年3月和2020年8月先后在日本、美国获批上市,用于治...
...披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良...
2024年6月12日,AvidityBiosciences(简称“Avidity”)公布了旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物delpacibartbraxlosiran(AOC1020,del-brax)在面部肩关节肌营养不良(FSHD)患者中的1/2期FORTITUDE??试验初步积极数据,其中包括:将FSHD患者肌肉组织中DUX4调控基因平均减少超过50%;所有接受del-brax治疗的参与者受...
3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域
3月18日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了OrchardTherapeutics研发的Lenmeldy，成为美国首个治疗早发型疾病的疗法。Lenmeldy是一种一次性、个性化单剂量输注的基于自体造血干细胞的基因疗法，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者，随着该疗法定价425万美元/剂，也成了新的“全球最贵药物”。首都医科大学...
北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特
2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开...
FDA批准口服Duvyzat治疗儿童杜氏肌营养不良症
日前,美国FDA批准了Duvyzat(givinostat)作为口服药,治疗六岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD),这对许多家长是期盼已久的好消息(www.e993.com)2024年11月22日。Duvyzat是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂,每日口服两次。FDA批准该药品是基于III期试验的验证结果(安全有效)。所有参与者继续接受标准的类固醇疗法;一半的患者也被随机分配Duvyzat治疗组。
杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评,有望改善患者预后
“孩子目前采取激素和保健药品治疗，一年需要花费4万元到5万元，而目前能用的激素大多存在较大的副作用。”一位DMD患儿家长介绍，国外的部分疗法耗费高达200多万元，对于普通家庭来说，根本无力承担。人民日报健康客户端于2022年4月刊发“救救孩子吧！杜氏肌营养不良症孩子无药可医”，上千位DMD患者留言称，希望国内...
杜氏肌肉营养不良症药物Agamree已在国内进入优先审查
此前,我国药品审评中心将用于治疗杜氏肌肉营养不良症的vamorolone纳入突破性治疗计划,该计划针对缺乏有效治疗的严重疾病,并包括比现有治疗方法具有明显临床优势的药物。杜氏肌营养不良症是一种罕见的X染色体相关遗传性神经肌肉疾病,主要影响男性。在我国影响着约7万名患者。目前,我国尚无批准用于治疗这种疾病的药物。
罕见病-杜氏肌营养不良:4款小核酸ASO抢滩登陆,多款迭代产
再者,由于评价方式不同,很多药物并未获得更广泛的监管部门的上市许可。但,无论是技术特征,还是对尚未满足需求的临床特点,以及广阔的市场价值,小核酸药物的开发还是值得国内一些药企快速跟进的。参考:杜氏进行性肌营养不良的临床实践指南NeurobiologyofDisease168(2022)105718.doi/10.1016/j.nbd.2022.1...
罕见洞察|吴士文教授:杜氏肌营养不良的不可治与当可为
国际上获批的杜氏肌营养不良(DMD)疗法已有多个。仅2020和2021年短短两年间,FDA相继批准了三款DMD的寡核苷酸药物。PTC124可使无义突变DMD男孩失去离床活动能力的时间延迟5年以上,肺功能下降也平均延迟1.8年,联合标准治疗可帮助无义突变DMD患者保持上肢功能。今年首款DMD基因疗法在美国上市,SRP-9001用于治疗4-5岁可独...