2024第一季度,FDA重要NDA与BLA申请分析

这些3期试验的数据(超过1500名受试者,超过10000次偏头痛发作)结合其1期比较药代动力学研究的结果,支持Dihydroergotamine的NDA。05LifileucelPDUFA日期:2024年2月24日开发商:IovanceBiotherapeuticsInc模态:细胞移植疗法适应症:治疗晚期黑色素瘤患者,这些患者在接受抗PD-1/PD-L1免疫疗法和靶向疗法后出现了疾...

一例噬血细胞综合征的病理学谱和临床鉴别

噬血细胞综合征(hemophagocyticsyndrome,HPS),又称为噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(hemophagocyticlymphocyticlymphohistiocytosis,HLH),是一种罕见的、可能致命的免疫失调疾病,细胞因子风暴、多器官衰竭、巨噬细胞活性病态增强,通过实验室标志物(即铁蛋白、甘油三酯、可溶性CD25、转氨酶、乳酸脱氢酶和纤维蛋白原升高)可测量...

JAFC | 李士明教授:黄酮醇的生物转化和肠道微生物介导的生物活性

槲皮素-3-O-芦丁苷(芦丁)的平行喂养研究证明了这一点,该研究在健康志愿者和回肠造口术患者之间进行,旨在评估小肠和大肠对芦丁吸收和代谢的相对贡献。健康受试者血浆中检测到的II期结合物的Tmax延长至摄入芦丁后约5h,比服用槲皮素葡萄糖苷的Tmax长4h。芦丁的吸收后意味着吸收发生在下肠而不是小肠。然而,在回...

进口1类化药的「年终总结」

根据ClinicalTrials官网,阿斯利康已登记开展了多项AZD4573的临床试验,其中包括:已完成的一项在复发或难治性血液学恶性肿瘤受试者中进行的1期试验;正在开展的AZD4573联合Acalabrutinib治疗晚期血液恶性肿瘤患者的1/2期研究;以及AZD4573单药或联合抗癌药物治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤或经典霍奇金淋巴瘤患者的2期研究...

正确认识肠道内脆弱拟杆菌——其在健康的阴暗面和光明面

此外,在六名患有2型糖尿病或高血压的肥胖受试者中,严格的素食饮食被证明可以增加共生微生物的丰度,例如脆弱拟杆菌。另一项对913名婴儿(1个月)进行的研究显示,母体补充维生素D和婴儿直接补充维生素D与脆弱拟杆菌丰度呈正相关。★不同年龄的人脆弱拟杆菌存在差异...

2023年获NMPA批准的国产FIC药物

当下,轩竹医药还扩展了安奈拉唑钠肠溶片新适应症反流性食管炎(RE),其II期临床试验已完成受试者入组,计划于2023年底前启动III期临床试验,并预计将会于2025年获批(www.e993.com)2024年11月16日。CD20单抗泽贝妥单抗5月17日,博锐生物的泽贝妥单抗注射液获NMPA批准上市(商品名:安瑞昔),适用于CD20阳性弥漫大B细胞淋巴瘤,非特指性(DLBCL,NOS)...

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)突破性治疗药物

b)药物性肝损害c)酒精性肝病:有饮酒史的受试者,AST:ALT比值≥2,γ-谷氨酰转移酶(GGT)>2×正常值上限(ULN),大红细胞症伴平均红细胞容积(MCV)>95fL,无已知病因的维生素B12不足d)自身免疫性肝炎e)威尔森病f)血色素沉着症

β地贫如何“脱贫”?

已公布的ET-01治疗输血依赖性β地贫血的IIT研究结果表明：ET-01可显著、持久地提高胎儿血红蛋白水平，受试者在接受ET-01输注后3个月开始脱离输血，截至2022年5月20日数据提交时已经实现脱离输血15个月，且数据显示ET-01的安全性与自体造血干细胞移植和清髓预处理安全性一致。RM-001是瑞风生物自主研发的治疗β地贫...

高速发展|全球已上市54款基因治疗药物

备注：LYFGENIA（lovotibeglogeneautotemcel）是一款基于慢病毒载体的细胞基因疗法，通过慢病毒载体将功能性β珠蛋白基因永久添加到患者自身的造血干细胞（HSC）中，可持久产生具有抗镰状细胞特性的血红蛋白（HbAT87Q型），HbAT87Q型与野生型HbA具有相似的氧结合能力，限制红细胞镰状化，并有可能减少血管闭塞事件...

2024年最值得关注的13款药物(附销量预测)

BCL11A蛋白是一种调控因子,通常在出生后抑制胎儿血红蛋白的产生,因此通过BCL11A基因的编辑减少其蛋白产物的合成,可以促进造血干细胞产生更多携带胎儿血红蛋白的红细胞,以逐步取代成人的镰状红细胞。Exa-cel针对SCD和TDT分别开展了临床研究,结果显示:在针对TDT适应症的研究中,受试者接受exa-cel治疗后,42/44患者...