从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

（人民日报健康客户端记者董颖钰）“渐冻症基因治疗药物的出现，有望从源头上治疗渐冻症。最新获批的基因治疗新药预计明年二三月份进入国内，这个时间也可能提前。”10月8日，北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受人民日报健康客户端记者采访时谈到。10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物的托夫生注射液...

国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?

国内布局渐冻症的药企之中，今年9月，上海瑞吉康生物医药有限公司（简称“瑞吉康”）的渐冻症腺相关病毒（AAV）基因治疗药物RJK002一期临床试验于北京大学第三医院启动，主要研究者为北医三院神经内科主任樊东升。据央广网，瑞吉康RJK002注射液是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款靶向蛋白质异常...

中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了

北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示,ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。此次托夫生注射液在中国的获批,是ALS精准治疗具有里程碑意义的事件,将开启包括中国ALS患者在内对因治疗的新时代。

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“...

托夫生注射液在我国获批上市,渐冻症患者能否踏上“解冻”之路?

北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示,ALS的治疗一直是世界性难题,目前获批上市的治疗药物疗效十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。此次Tofersen在中国的获批,对ALS的精准治疗具有重要意义。值得一提的是,近年来,我国对罕见病的新药研发、绿色通道审批以及进口药和国内创新药物的审批方面,都给予了特殊通...

北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

利用药物治疗之外，在樊东升看来，辅助治疗手段同样重要(www.e993.com)2024年11月18日。渐冻症并非只依靠单一药物改善病程，而是需要综合性的治疗方案，不仅要关注患者的身体状况，还要注重患者的心理需求，只有这样才能延长患者生命，提高患者生活质量。“医生是一个与人打交道的职业，罕见病患者更是较为特殊的群体，需要以专业知识为支持，构建双方的...

北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

00:00/00:00倍速当前设备不支持播放你可以刷新试试70017001.199-3bf93f039341dc3637038a021da7c91b北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”2024-07-2611:44发布于北京|23观看011分享手机看光明短视频粉丝1.9万|关注0+关注...

北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

00:00/00:00倍速当前设备不支持播放你可以刷新试试70017001.199-007f978bd638193bbef05b6fe8250c51北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”2024-07-2611:39发布于北京|5705观看14评论77手机看光明网粉丝249.6万|关注5+关注...

关于渐冻症治疗,除风投支持的创新药企,国资也出手中药研发

不过,要实现国产渐冻症治疗药物取得重大突破、上市,仍是困难重重。樊东升认为,目前在研究渐冻症方面有两点困境:第一,渐冻症患者医疗数据不能打通,医生和科研机构掌握的样本不够;第二,渐冻症主要累及的器官是大脑和脊髓,它们不像人体其他部分病变可以活检,无法在患者生前完成。这两点对于研究和攻克渐冻症至关重要。

北医三院樊东升/清华大学贾怡昌团队完成一例渐冻症同情给药

(人民日报健康客户端记者武星如)12月27日,由京东集团原副总裁、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息,北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了SNUG01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况。12月28日,樊东升主任向人民日报健...