这家依靠并购堆积的医药巨头,败于贪婪 | 案例|迪尔|威朗|比尔|...

突然有一天,一位威尔森氏症的患者,发现每片药的价格竟然高达200美元。威朗将他的药价从每个月650美元提高到了21000美元。吃药,他会慢慢被账单拖死,不吃药他会被病拖死。治疗中枢神经系统白血病的达拉匹林,威朗将价格从每粒13.5美元提高到了750美元,翻了56倍。这正是《我不是药神》故事的真实版本。华尔街哪...

大赛攻略丨科普选题怎么选?请查收这份指南→|中药|制剂|广东|小...

苯丙酮尿症、地中海贫血、成骨不全症(俗称玻璃娃娃)、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症、白化病、特发性肺动脉高压病、线粒体病等罕见病的常用治疗药物、政策科普等。3防范麻醉药品、精神药品滥用的禁毒科普近年来,麻精药品(麻醉药品、精神药品和新型精神活性药物)滥用出现蔓延,药物滥用种类呈现多样化,社会危害...

儿子越养越瘦,检查发现罕见病:威尔森氏症

后来内分泌的医生强烈建议我要挂肝胆肠胃相关门诊,于是在2018年四月,我带着孩子去了肝胆科,没想到医生跟我说:你的小孩应该是罕见疾病--威尔森氏症。简单介绍一下威尔森氏症,体染色体隐性遗传,发生率为三万分之一,这样的患者是由于基因产生突变,导致人体内铜代谢时经由胆汁分泌的途径发生故障,使得过多的铜堆积在肝...

12岁少年手脚震颤无法站立,罕见病作祟

肝豆状核变性又称威尔逊氏病、威尔森氏症、常染色体隐性遗传的铜代谢障碍疾病，是一种遗传性铜代谢障碍所致的肝硬化和以基底节为主的脑部变性疾病，发病率在十万分之一至十万分之四。2018年5月，肝豆状核变性被纳入《第一批罕见病目录》，排名第37位。省第二人民医院儿科主任薛亦男主任医师解释，肝豆发病症状并不...

再生元VS吉利德:两种模式,殊途同归

在瓦兰特制药的操作下,一种治疗威尔森氏症的药物syprine,原本的售价仅需30美元一个月,但最后却被硬生生的炒到了2.1万美元一个月。这种不以研发为目的的收购,只会增加患者的负担,显然与医药行业发展是背道而驰的。最终,通过垄断发财的瓦兰特制药惹了众怒,在美国人民的骂声中黯然退市。

熊先军:希望更多人关注罕见病,每个小群体都不该被放弃

我国人口基数大,罕见病患者在我国约有2000万人,其中发病率较多的罕见疾病包括戈谢氏病、法布雷病、庞贝病、黏多醣症、苯酮尿症、地中海贫血、成骨不全症(俗称玻璃娃娃)、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等(www.e993.com)2024年11月22日。研究发现,80%以上的罕见病由遗传因素导致,50%在出生或儿童期发病;一旦配偶双方存在相同缺陷基因,下一...

孤儿药开发:大庇天下罕见病患者|孤儿|治疗|市场|药物|疾病|-健康界

3.威尔森氏病青霉胺(Penicillamine,图3)用于治疗罕见的遗传性疾病威尔森氏症,这种症状可导致体内铜的积累而产生致命性的结果。后来这种药品被发现可有效治疗关节炎。图3.青霉素化学结构4.PLA2G6相关神经退化性疾病FDA在2017年授予RT001(二氘化亚油酸乙酯,用于治疗PLA2G6相关神经变性(第一型脑内铁沉积...

国际罕见病日|关爱从了解开始 让“罕见”被看见

当前,我国已经明确规定了121种罕见病,比如白化病、血友病,还有威尔森氏症、枫糖尿病等代谢性疾病。“我们国家对于罕见病的定义是比较严苛的。我国专家普遍认为:成年人患病率小于50万分之一,或新生儿发病率小于10万分之一的疾病可以称为中国的罕见病。”周坤说。

青霉胺价格翻倍:罕见病药物供应链“脆弱”

威尔森氏症被称为肝豆状核变性,是一种罕见的铜功能障碍的常染色体隐性遗传病,罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。2018年,国家卫健委等部门联合公布的《第一批罕见病目录》中,肝豆状核变性被收录其中。公开资料显示,肝豆状核变性的世界范围发病率为1/30000～1/100000,致病基因携带者约为1/90。本病在中国较多见。

“70万一针降到3万”的药,用上了!这几十万的差价,哪来的?

比如,瓦伦特制药公司买下了默沙东公司治疗威尔森氏症的专利药盐酸曲恩汀,在一些国家,盐酸曲恩汀只卖1美元一片,患者每月的治疗费为650美元,而皮尔逊买下盐酸曲恩汀后,患者每月的治疗费提高到2.1万美元!药价涨到这么高,患者不吃行不行呢?不行。威尔森氏症是第十三对染色体上两个基因异常引起的隐性遗传疾病,大约每...