全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城
瑞金医院海南医院副院长金佳斌表示，新药Vamorolone已被证实是治疗罕见病“杜氏肌营养不良”非常有效果。“杜氏肌营养不良”病患者一般活不过30岁，该药在国外上市不到半年时间即已被引进到博鳌乐城，并落地使用，给国内患者带来新的希望。得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，Vamorolone的药品上市许可申请（NDA）已...
杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评,有望改善患者预后
杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评，有望改善患者预后（人民日报健康客户端记者徐诗瑜李爽）2月18日，国家药监局药品审评中心官网公示，曙方医药申报的Vamorolone拟纳入优先审评品种公示，该药物主要针对4岁及以上杜氏肌营养不良患者（DMD)。北京协和医院神经科副主任戴毅在接受人民日报健康客户端记者采访时表示，此...
曙方医药杜氏肌营养不良新药被纳入优先审评
曙方医药杜氏肌营养不良新药被纳入优先审评2月18日,CDE网站显示,曙方医药的Vamorolone口服混悬液已被纳入优先审评审批程序,适应症为四岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。Vamorolone是新型合成的游离类固醇类激素药物,其特点是在保留激素(如泼尼松/泼尼松龙)抗炎效果的同时,减轻部分由传统激素带来的副作用,以此延...
新华网 昆工在杜氏肌营养不良症研究中取得新突破
季维智团队,与广州实验室、上海交通大学医学院附属新华医院等机构合作,应用非人灵长类疾病模型解析杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)发病早期骨骼肌病理变化的关键机制,日前,题为ProfoundcellulardefectsattributetomuscularpathogenesisinrhesusmonkeymodelofDuchennemuscular...
曙方医药1.24亿美元引进!杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评
今日(2月18日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,曙方医药申报的vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评,针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。公开资料显示,这是曙方医药1.24亿美元自SantheraPharmaceuticals引进的一款罕见病新药,此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。
3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域
013月以来,全球至少有3款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域(www.e993.com)2024年11月26日。02其中,妥拉美替尼胶囊成为美国首个治疗早发型疾病的疗法,Lenmeldy成为美国首个治疗早发型疾病的疗法。03另外,Duvyzat成为首个获批可用于治疗携带任何杜氏肌营养不良基因变异患者的非类固醇疗法。
北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特
2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开...
罕见洞察|吴士文教授:杜氏肌营养不良的不可治与当可为
国际上获批的杜氏肌营养不良(DMD)疗法已有多个。仅2020和2021年短短两年间,FDA相继批准了三款DMD的寡核苷酸药物。PTC124可使无义突变DMD男孩失去离床活动能力的时间延迟5年以上,肺功能下降也平均延迟1.8年,联合标准治疗可帮助无义突变DMD患者保持上肢功能。今年首款DMD基因疗法在美国上市,SRP-9001用于治疗4-5岁可独...
【全球/中国新药研发月报】盘点12月FDA批准的3个新分子实体
FDA于12月18日批准Chiesi公司的Filsuvez(桦树三萜,birchtriterpenes)凝胶上市,用于局部治疗6个月以上交界型大疱性表皮松解症(JEB)和营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)患者的部分厚度伤口。Birchtriterpenes由AmrytPharma研发,2023年意大利制药公司ChiesiFarmaceutici以14.8亿美元收购AmrytPharma。
Cell | 通过非人灵长类疾病模型解析DMD发病早期骨骼肌病理变化的...
杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)是由法国神经病理学家GuillaumeDuchenne首次报道的一种进行性肌肉萎缩疾病,发病率约为1/3500。遗传学研究发现,该疾病是由DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白(dystrophin)缺失的一种X连锁隐性遗传病。患者主要为男孩,通常在2-4岁开始出现走路摔跤等进行性肌肉无力症状,逐渐丧...