基因编辑婴儿事件当事人贺建奎再发奇葩言论
广东省“基因编辑婴儿事件”调查组初步查明,该事件是南方科技大学副教授贺建奎为追逐个人名利,自筹资金,蓄意逃避监管,私自组织有关人员实施国家明令禁止的以生殖为目的的人类胚胎基因编辑活动。062019年12月30日:“基因编辑婴儿”案在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非...
CRISPR基因编辑:医学革命的新希望
这项发明犹如打开了基因编辑的新世界大门。之前的基因编辑技术就像是用锤子和凿子在雕刻,而CRISPR则像是使用精密的激光切割机,不仅更加精准,而且成本更低、操作更简单。CRISPR如何工作?那么,CRISPR是如何完成这种精准的基因编辑的呢?让我们用一个简单的比喻来解释。想象你是一名图书管理员,负责管理一个巨大的图书馆...
锐正基因一款体内基因编辑药物获批临床
ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物,今年6月,锐正基因公布了该产品治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究(IIT)数据。数据显示,ART001通过24周临床安全性和药效观察,展现出了优异的安全性与药效。ART001注射液通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而阻断TTR蛋白的表达...
华控基金被投企业本导基因分享全球首个体内基因编辑临床进展
今年5月,本导基因便联合与首都医科大学附属北京同仁医院,开展了全球首个基因编辑治疗青光眼的临床研究(“BD113青光眼体内基因编辑治疗”),而BD113也是全球首个青光眼基因治疗药物。在此次ASGCT会议上,蔡宇伽教授分享了我国首个原创性基因治疗载体-类病毒体VLP(BD-VLP)在单纯疱疹病毒性角膜炎基因编辑治疗中的最新研究进展...
国家伦理指引禁止基因编辑用于人类生育 专访编撰者:在实验室研究...
日前,国家科技伦理委员会医学伦理分委员会研究编制的《人类基因组编辑研究伦理指引》(下称《指引》)发布,供相关科研机构和科研人员参考使用。涉及人类的基因编辑备受关注,《指引》分类规定,严禁在基础研究和临床前研究中把编辑后的生殖细胞、受精卵或人胚用于妊娠及生育,目前不允许生殖系基因组编辑的临床研究。这...
中国首个进入人体临床研究(IIT)的锐正基因体内基因编辑新药ART001...
苏州2024年7月22日/美通社/--锐正基因(苏州)有限公司(简称:锐正基因)自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的ART001,作为中国首个进入人体临床研究(IIT)的非病毒载体体内基因编辑药物,于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)批准开展临床试验(www.e993.com)2024年10月15日。
减少90%致病蛋白!锐正基因公布基因疗法最新临床数据
5月27日,锐正基因(Accuredit)宣布,该公司体内基因编辑药物ART001最新24周临床研究数据将于近期召开的国际生物大会公布。ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物,本次大会将公布该产品治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)患者的24周临床安全性和药效观察。
我国学者成功开展基因编辑猪肝脏的人体移植,迈出异种移植临床应用...
窦科峰院士表示,这是医学界第一次将基因编辑猪肝植入人体内,在目前观察的96小时内,移植的基因编辑猪肝脏,在人体内能够发挥生理功能,正常分泌胆汁,说明有可能替代人类肝脏。该项研究的顺利开展,是异种器官移植领域的重大突破,也是异种肝移植向临床迈进的关键一步,为下一步的临床应用提供了理论依据和数据支撑。
里程碑!首个Prime Editing基因编辑疗法获批临床
首个PrimeEditing基因编辑疗法获批临床4月29日,PrimeMedicine宣布FDA已批准其治疗慢性肉芽肿性疾病(CGD)的先导编辑(PrimeEditing)药物PM359的IND申请,公司将在美国启动全球I/II期临床试验。慢性肉芽肿病(CGD)是一种罕见的遗传性血液系统疾病,特征是易患严重、难以治疗的感染和炎症/自身免疫并发症。CGD是由...
2024 BIOCHINA展会,纳微科技邀您共赴华南,聚焦大湾区
2024BIOCHINA大会将于2024年10月10-11日在广州召开,此次会议共设八大论坛,涵盖抗体、ADC、核酸药物、细胞治疗、基因治疗等多个赛道,从研发、临床到工艺生产,再到商业化,邀请头部企业150+嘉宾共建高质量论坛内容。纳微科技亮相S043展位,期待与您相聚广州,共赴盛会!