近三个月先后达成3笔交易!诺和诺德斥重资布局的基因编辑领域会...
目前,FDA已批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键3期临床试验,预计今年年底启动。根据IntelliaTherapeutiics最新更新的临床结果,接受NTLA-2001治疗的所有转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的血清TTR均降低≥90%,且这些获益一直持续到接受输注治疗后最长12个月进行的最后一次访视。而接受25mg与75mg剂量NT...
世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
近日,北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作,在《新英格兰医学杂志》(TheNewEnglandJournalofMedicine)发表了题为《利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞在患有艾滋病合并急性淋巴细胞白血病患者中的长期重建》(CRISPR-Edite...
CAR-T免疫细胞治疗新用法 | 基因编辑外,国家研究团队在治愈艾滋病...
利用基因编辑技术,这里我们了解到,是最新的CRISPR/Cas9系统,他们成功地从受感染细胞中切除了艾滋病毒(HIV)。这一成就标志着对HIV治疗的一次根本性转变,因为它直接针对了HIV病毒的潜伏形式,而不仅仅是抑制病毒复制。上文我们所谈到的病毒储库问题,可以被科学家们克服。这种基因编辑技术允许科学家在DNA或RNA水平上...
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平...
日前,上海交通大学医学院附属第九人民医院宣布开展全球首个基于基因编辑的先天性耳聋治疗临床试验。该临床研究由第九人民医院院长吴皓教授牵头,与合作团队共同开发,这是一款基于RNA编辑的新疗法,用于治疗OTOF基因特定突变引起的听力损失。耳聋是人类最常见的感官障碍,先天性耳聋影响了全世界大约2600万人,其中高达60%的病...
华控基金被投企业本导基因分享全球首个体内基因编辑临床进展
蔡宇伽教授领导开展了全球首个利用mRNA递送系统进行体内基因编辑治疗的临床研究,并在2020年11月初,带领团队顺利完成了全球第二例在体CRISPR基因编辑治疗的临床研究。这一突破性的进展紧跟在Editas公司张锋团队于同年3月完成的全球首例之后。更为值得一提的是,本导基因还开启了全球首例CRISPR抗病毒治疗的临床研究。
国内首个:博雅辑因CRISPR基因编辑治疗β地中海贫血症临床试验获批
ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品,此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究,该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性(www.e993.com)2024年10月15日。
让“罕见”被看见 全国第二个罕见病医学科今日开科
谈及开科后,专业未来的发展方向,杨正林表示:“罕见病的很多治疗手段是非常前沿的,例如:基因治疗,基因编辑治疗等等。我们下一步也要和相关科研机构、高校合作,真正把医学的前沿技术用于临床,为这部分患者服务,并通过罕见病的研究,对常见病的治疗进行指导。”...
...编辑药物成功治愈首位外籍患者:一次治疗,终身治愈【附基因编辑...
7月22日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物“cs-101”的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/l以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈...
体内CRISPR基因编辑疗法首次挺进3期临床,NK细胞疗法治疗阿尔茨...
近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。其中:IntelliaTherapeutics公司的体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001获得美国FDA批准进入3期临床开发,这是首款进入3期临床阶段的体内CRISPR基因编辑疗法。IovanceBiotherapeutics公司的肿瘤浸润淋巴细胞疗法在免疫检查点抑制剂耐药的晚期粘膜黑色素细胞瘤患者中达到50%的客观缓解率...
FDA批准全球首个先导编辑疗法IND申请,有望拓宽基因编辑治疗领域
有分析师认为,FDA对PrimeMedicine此次试验的迅速批准打破了以往在基因编辑治疗领域临床前研究阶段面临的障碍。这一里程碑式的进展有望为更多遗传性疾病的治疗开辟新的道路,推动基因编辑技术在医疗领域的广泛应用。PrimeMedicine计划对PM359进行Ⅰ/Ⅱ期研究,首先招募一些患有稳定疾病的成年患者,随后将青少年和儿童纳入...