绕不开的AI和基因治疗,两位2024顶科协奖得主复旦开讲

遗传性眼病是基因治疗的热门领域。例如2017年，用于治疗LCA2（先天性黑矇Ⅱ型，遗传性视网膜变性的一种）的首个AAV基因治疗药物LUXTURNA相继在美国、欧盟、加拿大和日本被批准上市。2024年5月，由基因编辑明星公司EditasMedicine研发的基因编辑疗法EDIT-101初步显示修复先天性黑蒙患者视力的疗效。基因疗法有可能治愈遗传性...

九天生物一基因治疗药在美获孤儿药资格认定,用于视网膜色素变性

新京报讯（记者张兆慧）9月3日，九天生物（SkylineTherapeutics）宣布，其自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性（RP）的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。SKG1108是一款完全创新设计的AAV载体，包含用于玻璃体内注射的创新衣壳AAV.0106...

2024年视网膜色素变性基因药研发进度最新跟踪

该公司拥有既定的科学基础,结合了治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的后期开发候选药物以及两个临床前项目,一个针对干性年龄相关性黄斑变性(AMD),另一个是由牛津大学的研究目标是锥杆营养不良(CRD),这是一种遗传性视网膜疾病。主要开发候选产品AGTC-501是一种基因治疗计划,目前正在研究用于治疗XLRP,XLRP是一种遗...

[北京您早]世界首个基因治疗结晶样视网膜色素变性进入临床试验

[北京您早]世界首个基因治疗结晶样视网膜色素变性进入临床试验来源:央视网2024年04月19日09:09内容简介视网膜新闻栏目推荐新闻联播焦点访谈新闻直播间新闻1+1朝闻天下CCTV-1综合CCTV-2财经CCTV-3综艺CCTV-4中文国际CCTV-5体育CCTV-5+体育赛事CCTV-6电影CCTV-7国防军事CCTV-8...

用40年光阴默默守护视网膜色素变性患者,追踪患者疗效20年

《城中之城》这部电视剧,很多人还不知晓在眼科有这样一种棘手的病叫“视网膜色素变性”,剧中的赵蕊被诊断出来有“视网膜色素变性”后,她的父亲赵辉,一位原本刚正不阿的银行家,得知国外医院给出的治疗方案是通过基因治疗,需要200万美元,于是他努力借钱、卖房,但也只能凑到几百万,视网膜色素变性的天价治疗费成为...

北京协和医院开展AAV基因治疗视网膜变性临床研究招募

据了解,中国医学科学院北京协和医院眼科正在开展针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性的AAV基因治疗临床研究(www.e993.com)2024年11月23日。该疗法是以AVV2为载体的基因疗法,携带hRPE65基因,通过视网膜下腔注射,使视网膜细胞表达有活性的hRPE65蛋白,从而治疗RPE65基因突变相关的视网膜变性患者。

不治绝症≠无药可医 视网膜色素变性延缓病情才是目标

任何绝症都是伴随终身的疾病,视网膜色素变性目前没有特效疗法能够完全治愈已是既定事实,我们要做的就是积极努力治疗。现阶段研究较多的治疗方法主要是基因治疗,近期也有不少新药消息传出。基因治疗的原理是利用病毒载体向尚存的视网膜细胞导入健康的基因片段,以代替原突变基因发挥功能或通过基因沉默/敲除技术抑制突变基因有...

强生的AAV5-hRKp.RPGR治疗视网膜色素变性已获批,RP患者的春天来了?

此前,国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗申请公示信息显示,强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法,该药是基于腺相关病毒载体(AVV)的基因治疗药物,适用于治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜色素变性的患者。据公开资料显示,连锁视网膜色素变性(XLRP)是视网膜色素变性(RP)的一种罕见病,其遗...

全新治疗方法正在兴起,视网膜色素变性患者带来新希望

目前,视网膜色素变性尚不存在完全治愈的可能。但是,积极的对症治疗还是可以延缓病情进展,提高患者的生活质量。根据最新消息,中山大学中山眼科中心等科研单位组织科研人员进行了8年的科研攻关,于近日取得突破性进展。研究团队首次发现,长期以来被认为纯粹是遗传性的眼部疾病——“遗传性视网膜变性”,可能部分是由逃离肠道并...

城中之城:赵行长稳住!视网膜色素变性还可以这样治疗

剧情也并没有过度夸大,就连赵辉银行行长的收入水平,且在上海中心有一套大房子,这样的经济条件都没有办法应对视网膜色素变性的基因治疗费,更何况现实生活中的条件一般的普通病患。除了天价的基因治疗就没有办法应对视网膜色素变性了吗?目前,视网膜色素变性尚无完全治愈方法,剧中提到的基因治疗法其实并不针对于原发性...