曾因“基因编辑婴儿”入狱,贺建奎下一个目标是这个?
继创造出“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”,而被科学界称为“基因编辑流氓”(CRISPRrogue),引发巨大伦理争议的前南方科技大学副教授贺建奎,在出狱30个月后,再次成为媒体焦点!10月9日,据美国StatNews报道,备受争议的“基因编辑婴儿”研究者贺建奎获得了美国加密货币公司Opus的一笔投资,这家投资将用于贺...
全球CGT领域最新进展:谁将成为下一个“重磅炸弹”
20款基因疗法中,最引人注目的是CRISPRTherapeutics与Vertex公司联合开发的Casgevy(exagamglogeneautotemcel),用于治疗镰状细胞病(SCD),标志着全球首款CRISPR/Cas9基因编辑疗法正式进入临床应用,为精准医疗开辟了新纪元。其他已获批的CGT产品还包括18款组织疗法和4款溶瘤病毒产品。目前在中国大陆,获批上市的CGT产品累...
艾滋治愈最新进展:基因疗法EBT-101公布试验结果
EBT-101是一种CRISPR基因编辑疗法,在I期研究中表现出了良好的安全性和耐受性,但据上周ASGCT大会上的报告显示,EBT-101没能阻止三名停药参与者的病毒反弹。ASGCT指的是美国基因与细胞治疗大会。2014年,美国Temple大学的KamelKhalili博士发现,CRISPR-Cas9工具可以切除整合HIVDNA中病毒复制所必须的片段。2019年发表的...
祝贺!2024生物医药杰出女性榜单出炉:她们推动了产业进展
该公司与CRISPRTherapeutics联合开发的基因编辑疗法Casgevy成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法,为重度镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者带来了治愈的希望。Tatsis博士表示,虽然CRISPR基因编辑技术目前大多用于治疗罕见病,但是科学在不断进步,治疗疾病的方法不一定依靠小分子药物,一劳永逸的...
治疗这种病,中国这次领先世界了!|输血|地贫|基因疗法|靶向化疗...
2022年8月17日和2024年1月17日,美国FDA先后批准了慢病毒载体体外基因疗法Zynteglo,以及CRISPR基因疗法Casgevy用于输血依赖性β-地贫治疗,后者被认为彻底打开了基因编辑治疗的新纪元。而本次使用的CS-101则属于“新一代”碱基编辑疗法,通过提取患者自体造血干细胞,在体外对相关基因区域进行精准碱基编辑,重新激活γ-珠...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法,为下一代技术奠定基础
当地时间12月8日,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布,批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(通用名exagamglogeneautotemcel,简称exa-cel)上市,用于治疗镰状细胞病(SCD)(www.e993.com)2024年10月15日。基因编辑是一种新兴的、能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。FDA新闻稿称,Casgevy是FDA批准的第一种新型基因...
最长随访时间超5年,全球首款基因编辑疗法公布长期数据
当地时间2024年6月14日,由美国生物技术公司福泰制药(VertexPharmaceuticals,VRTX.US)和瑞士药企CRISPRTherapeutics(CRSP.US)共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据,这些数据来自在临床试验中接受了Casgevy治疗的100多名患者,包括46名重度镰刀型细胞贫血病(SCD)患者,56名输血依赖性β地中海贫血(TDT)...
Nature/Cell 综述:CRISPR 基因编辑疗法与癌症疫苗
科学家们通过改变特定的DNA碱基去治疗单个患者的致病突变。这是一种针对个人设计的治疗方法,也称为n-of-1疗法。此外,CRISPR基因组编辑疗法为个性化治疗提供了新途径,尤其在治疗影响免疫系统的罕见遗传疾病中。通过使用如碱基编辑等基因编辑技术来修复特定的DNA突变,疗效可依据相似生物标志物(如免疫细胞功能)...
减少90%致病蛋白!锐正基因公布基因疗法最新临床数据
5月27日,锐正基因(Accuredit)宣布,该公司体内基因编辑药物ART001最新24周临床研究数据将于近期召开的国际生物大会公布。ART001是一款非病毒载体体内基因编辑药物,本次大会将公布该产品治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)患者的24周临床安全性和药效观察。
全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布
全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布VertexPharmaceuticals宣布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogeneautotemcel,exa-cel)在全球临床试验中,用于治疗重度镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的最新长期数据。根据新闻稿,这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。