曾因“基因编辑婴儿”入狱,贺建奎下一个目标是这个?
继创造出“世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿”,而被科学界称为“基因编辑流氓”(CRISPRrogue),引发巨大伦理争议的前南方科技大学副教授贺建奎,在出狱30个月后,再次成为媒体焦点!10月9日,据美国StatNews报道,备受争议的“基因编辑婴儿”研究者贺建奎获得了美国加密货币公司Opus的一笔投资,这家投资将用于贺...
中国创新:锐正基因正在全球基因编辑领域崛起
锐正基因(苏州)有限公司(简称"锐正基因")近日宣布,其自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的产品ART001近日美国IND申请通过,成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示:"此次获得FDA临床试验许可和前期已获得的中国临床试验...
世界首例:北大教授以基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病
随后为期19个月的临床观察发现:对该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物,CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升,证明了CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是,基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在,未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用!这项长达多年的工作已经初步证明了基因编辑造血干细胞在临床...
6家中国基因疗法公司完成新一轮融资!
安龙生物成立于2019年,致力于利用分子生物学的突破性进展进行基因药物的研发,包括应用基因调控、基因治疗、基因编辑等技术。该公司董事长兼CEO为赵春林博士。安龙生物自主研发的AAV基因治疗药物AL-001眼用注射液正在中国开展针对年龄相关性黄斑变性(湿性)的临床试验。本次融资资金将用于推进AAV基因治疗产品AL-001的临床试...
...张锋创立的Editas公司正式发布首个体内CRISPR基因编辑临床试验...
实际上,EditasMedicines是第一家CRISPR基因编辑公司,也是第一家上市的CRISPR基因编辑公司。EditasMedicine于2014年开始探索使用CRISPR-Cas9基因编辑治疗CEP290基因突变的LCA10,并于2019年7月启动了人体临床试验,这也是有史以来第一项体内CRISPR基因编辑临床试验。
上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平...
日前,上海交通大学医学院附属第九人民医院宣布开展全球首个基于基因编辑的先天性耳聋治疗临床试验(www.e993.com)2024年10月14日。该临床研究由第九人民医院院长吴皓教授牵头,与合作团队共同开发,这是一款基于RNA编辑的新疗法,用于治疗OTOF基因特定突变引起的听力损失。耳聋是人类最常见的感官障碍,先天性耳聋影响了全世界大约2600万人,其中高达60%的病...
...我国学者成功开展基因编辑猪肝脏的人体移植,迈出异种移植临床...
最近几年,异种移植的基础与临床研究取得里程碑式突破。2021年10月,纽约大学朗格尼医学中心首次将基因编辑的猪肾脏移植给了一位脑死亡女性。2022年1月,马里兰大学医学院进行了世界首例活人移植基因编辑猪心脏的手术,患者在移植后存活了约2个月时间。这些突破在全世界范围内引发了广泛关注,让我们燃起了使用基因编辑猪作...
两部门公布新版《目录》:禁止出口人体基因编辑技术,范围缩窄至...
而反观国内,实则早在2016年7月,四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀团队宣布将开展“全球第一例”CRISPR–Cas9基因编辑人体临床试验,同年10月28日,首名癌症患者接受了经CRISPR技术改造的T细胞治疗,中国也是第一个将CRISPR用于人体试验的国家。近年来,我国也自主研发了基因编辑工具。2022年1月,辉大基因研发的CRISPR-...
基因编辑疗法,能否实现“一疗永愈”
“获批上市,是基因编辑技术从1.0时代迈入2.0时代、从实验室走向临床的标志。”采访中,专家一致认为,这是一个开端,但距离相关疗法真正获得大面积推广应用,还有不少挑战。“潘多拉魔盒”,就此打开?面对加速上市的基因编辑疗法,一些专家学者采取了谨慎观望态度。其中一个重要原因,正是安全性仍有待验证。
盘点10余款迈入临床的CRISPR基因编辑疗法
ET-01是博雅辑因在研的一款CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液,是一款自体的、体外基因编辑细胞疗法在研产品。该产品目前正在1期临床研究中探索用于治疗输血依赖型β地中海贫血。本导基因:BD111靶点:HSV-1病毒基因组